・ALS Forumの掲示板で本日話題になっていた記事です

▽メラノーマ治療薬である抗がん剤のKEYTRUDAが第1相臨床試験の結果のみで、FDAから”Early access to medicine scheme”により承認されました。

▽この薬剤について例外的であったのは、ヒトに対する用量と安全性を確認する最初の第1相臨床試験において、1000名以上のこれまでにない大量の癌患者がエントリーされたことです。

▽この第1相臨床試験は、有効性を確認する目的ではありませんでしたが、メラノーマを初めとした癌に対して、既存の治療法を明確に上回る治療効果が確認されたため、FDAからの早期承認にいたりました

・Genervon社のGM6に関するスレッドの書き込みからの引用です。試験の規模が違いますが、FDAの薬剤承認に対する柔軟な一面を示すものと思われます。

・また、話題になっていたこととは別ですが、昨年、欧州においては、筋ジストロフィーの遺伝子治療薬のatalurenが、174名を対象とした第2相臨床試験の結果のみで条件付承認（第3相臨床試験の実施を条件として）をされた経緯があります。

・真に効果のある薬剤が、迅速に市場に出ることはALSを初めとした難病については重要なこととなります

引用元
http://www.als.net/forum/yaf_postsm399238_Petition-for-access-to-Genervon39s-GM6.aspx#399238