▽Denali社のALS治療薬候補であるDNL343がALS患者を対象とした第1b相試験において良好な忍容性を示しました。この結果はアメリカ神経学会年会で公表されました。
▽DNL343は経口投与可能な小分子であり、統合ストレス応答を減弱させる作用により治療効果が期待されています。統合ストレス応答はストレス下にある細胞で誘発されますが、ALSでは統合ストレス応答が亢進しており、神経細胞を障害すると考えられています。
▽ALS患者28名を対象とした第1b相試験では安全性などが検証されました。その結果、頭痛や倦怠感などの有害事象を認めましたが、安全性は概ね良好でした。健常者を対象とした第1相試験では統合ストレス応答に関連したバイオマーカーの減少が確認されました
▽DNL343は最近HEALEY ALS platformに組み入れられ近日試験開始予定となっています
引用元
https://alsnewstoday.com/news/aan-2023-dnl343-safe-appears-work-intended-phase-1-trial/
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