・ALS NEWS TODAYの4月25日付記事からです

▽FDAはSOD1変異家族性ALSに対する治療薬であるtofersenを条件付きで承認しました。商品名はQalsodyとなります。

▽FDAがALSに対して条件付き承認をしたのは初めてとなります。今後有効性についてさらに検証が必要となります。

▽この承認はtofersenの第3相試験までの解析結果においてニューロフィラメント軽鎖とよばれるバイオマーカーが顕著に減少したことに基づくものです。

▽Qalsodyはくも膜下腔内に投与されます。最初3回は2週間毎に投与され、その後維持療法として1か月毎に投与されます。

▽Biogen社によるとこの治療はearly access programにより34か国で使用可能になるとのことです。費用などは未定となっています。

▽Qalsodyについては、現在発症前のSOD1変異を有する患者に対する第3相試験が行われており、この試験については2026年に結果が判明する予定です

引用元
https://alsnewstoday.com/news/fda-approves-tofersen-now-qalsody-treatment-adults-sod1-als/