・ALS NEWS TODAYの4月21日付記事からです

▽Arrowhead社は現在同社のSOD1変異ALSに対する治療薬候補であるARO-SOD1の臨床試験を開始予定です。

▽ARO-SOD1はRNA干渉を利用し、有害なSOD1タンパク質の発現を抑制することで治療的効果を発揮することが期待されています。

▽SOD1変異は孤発性ALSの2％、家族性ALSの20％においてみられる遺伝子変異です。

▽ARO-SOD1はSOD1 mRNAに結合する小分子であり、くも膜下腔内投与されます。動物実験ではSOD1 mRNAを95％減少させることが確認されました。また単回投与により、この効果が長期間持続することも確認されており、年間4回未満の投与回数でよい可能性があります。

▽2025年までに臨床試験を開始したいとしています。

引用元
https://alsnewstoday.com/news/arrowhead-will-seek-ok-test-rna-therapy-aro-sod1-clinical-trial/