・ALS NEWS TODAYの2月2日付記事からです

▽uniQure社はApic Bio社が開発中のSOD1変異ALS治療薬候補であるAPB-102の全ての権利を取得しました。

▽今後第1/2相試験の開始が予定されています。uniQure社はC9orf72遺伝子変異ALSに対する遺伝子治療薬も開発中です。

▽APB-102は開発ネームがAMT-162に変更となります。AMT-162はmicroRNAであり、ウイルスベクターにより運搬され、変異SOD1遺伝子由来のmRNAに結合し、異常タンパク質の生成を防ぎます。

▽AMT-162はくも膜下腔内に単回投与されます。モデルマウスでの前臨床試験では生存期間の延長効果などがみられました。さらに2名のALS患者を対象とした投与試験でもSOD1タンパク質の発現を低下させる効果がみられました。

▽AMT-162はFDAよりorphan drug指定を受けています

引用元
https://alsnewstoday.com/news/uniqure-acquires-rights-develop-gene-therapy-sod1-als/