▽研究者らは多様なALSのサブタイプにおいて有効性の期待できる治療対象を探索するため、遺伝子データのバイオインフォマティクス解析などにより幅広いALSのサブタイプに有効な遺伝子ターゲットを同定しました

▽その結果、スプライソソーム関連因子であるSYF2を抑制することによりTDP-43凝集体形成と局在化異常が緩和され、病態改善効果がみられることがわかりました

▽このようなTDP－43蛋白症の病態緩和効果はC9orf72遺伝子変異ALS、孤発性ALSなどのモデルにおいて観察されました。

▽またTDP-43蛋白症モデルマウスにおいてSYF2を抑制すると、神経変性、神経筋接合部の喪失、運動機能障害などが改善しました

▽以上の結果は、SYF2が様々なALSサブタイプにおいて治療対象になりうる可能性を示唆するものです

（この研究は、アメリカ、University of Southern CaliforniaのLinaresらにより報告され、2023年2月2日付のCell Stem Cell誌に掲載されました）