・ALS NEWS TODAYの11月3日付記事からです

▽AIプラットフォームによる発見から4年が経過し、Verge Genomics社はALS治療薬候補であるVRG50635（PIKfyve阻害剤）の第1相試験がオランダで開始となりました。

▽ 第1a相試験では、安全性と忍容性を確認することを目的に、18歳から65歳までの健常者を対象に、VRG50635またはプラセボを1回または複数回投与する試験が行われる予定です。

▽VRG50635は、PIKfyve分子を阻害し、細胞内のリソソームを増加させるように設計された低分子阻害剤です。リソソームは、欠陥のある分子や不要な分子を分解する細胞小器官で、有毒なタンパク質の蓄積を防ぐために不可欠なものです。

▽PIKfyveは、Verge社が開発した人工知能を用いてALS患者のヒトの生体データを選別するプラットフォーム「CONVERGE」によって、ALSの標的として発見されました。

▽今後の臨床試験の進展が期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/news/verge-starts-first-human-trial-pikfyve-inhibitor-als/