・ALS NEWS TODAYの11月16日付記事からです

▽Biogen社のALS治療薬候補であるBIIB105の長期の安全性と忍容性を調べるための第1/2相試験が進行中です。

▽ALS患者の約95％においてTDP-43タンパク質の凝集体が観察されます。基礎実験ではataxin-2タンパク質を標的とすることが、TDP-43タンパク質の凝集を防ぐための治療ターゲットとなることが示されています

▽ataxin-2タンパク質をコードするATXN2遺伝子の変異もALSの病因となりうることが知られています。この変異ではataxin-2タンパク質中におけるポリグルタミン（polyQ）反復拡大とよばれる変異がALSのリスクと関連しています

▽モデルマウスの実験では、ataxin-2タンパク質の阻害が治療的効果をもたらすことが報告されています。BIIB105はataxin-2 mRNAに対するアンチセンス・オリゴヌクレオチドであり、ataxin-2タンパク質の発現量を減少させることにより、TDP-43タンパク質凝集を防ぎ、治療的効果を期待するものです

▽現在進行中の臨床試験ではataxin-2遺伝子変異がない群とある群とで患者募集がされており、BIIB105は参加者のくも膜下腔に直接投与されます。

▽患者は4つの投与群にわけられており、合計108名が募集予定です。現在は第4群の募集がされておりALS患者48名と、ataxin-2遺伝子変異ALS患者18名が募集中です。現在までに8名のALS患者と3名のataxin-2遺伝子変異ALS患者がエントリーしています。試験は6か月間プラセボ対照二重盲検で行われ、その後オープンラベルでの治療が継続されます。

▽試験は2026年7月に終了予定となっています。

引用元
https://alsnewstoday.com/news/biib105-trial-enrolling-als-with-without-atxn2-mutations/