・ALS NEWS TODAYの11月29日付記事からです

▽Wave Life Sciences社のALS治療薬候補であるWVE-004のC9orf72遺伝子変異ALSに対する臨床試験のプロトコルが拡張され、3か月ごとの投与レジメンについても追加されることとなりました

▽WVE-004はC9orf72遺伝子変異の6塩基繰り返し配列の過剰伸長に起因した異常なmRNAを阻害することにより、有害なジペプチド繰り返しタンパク質の生成を阻害し、治療的効果を発揮することが期待されています

▽動物実験では、WVE-004は有害なタンパク質産生を顕著に減少させ、一方で正常なC9orf72タンパク質の産生は保持することが示されています

▽昨年開始された第1b/2a相臨床試験では、被検者はWVE-004またはプラセボを単回投与（くも膜下腔内投与）されました。

▽10㎎投与群2名、30㎎投与群4名、60㎎投与群3名、プラセボ投与群3名から得られた初期データによると、すべての投薬群において有害なpoly(GP)タンパク質の濃度が減少していることが示されました。

▽投与後85日目において、30mg投与群はプラセボ群に比べ、poly(GP)が34％と有意に減少していました。第2a相試験では、参加者はWVE-004を複数回投与される予定です。

▽10mg投与群の6名では月4回投与が行われ、3か月ごとに10㎎ないし20㎎が投与される予定です。

引用元
https://alsnewstoday.com/news/focus-c9-clinical-trial-advances-complete-data-due-1st-half-2023/