・ALS NEWS TODAYの6月6日付記事からです

▽FDAはAmylyx社のALS治療薬候補であるAMX0035の承認審査を3か月延期することとし、9月29日までに審査されることとなりました

▽この延長はAmylyx社が試験データの追加分析結果を提出したことによるものです。

▽これはFDA諮問委員会において10人の委員のうち6名が第2相試験とその延長試験の結果のみでは有効性を証明する十分な証拠がないとして、反対したことを受けてのことです。試験規模が小さいことやデータの欠損、統計解析などにおいての疑問が委員会において出されました。

▽AMX0035は1日2回の経口ないし経管投与が可能な薬剤であり、既に安全性が確立されている2つの低分子化合物であるタウロソデオキシコール酸とフェニル酪酸ナトリウムの合剤で、ALSの病態に関与するとされる細胞ストレスによるダメージから神経細胞を保護すると考えられています

▽第2相試験（CENTAUR試験）では、ALS患者137名を対象に、AMX0035ないしプラセボを6カ月間投与され。その後、対象者98名のうち90名が延長試験を選択し、さらに約2.5年間、AMX0035が投与されました。

▽その結果、AMX0035はプラセボに比べ、患者の機能低下を有意に遅らせる効果を認め、主要評価項目を達成しました。 また、約3年間の追跡データの初期分析では、AMX0035を継続投与された患者は、最初にプラセボを投与された患者と比較して死亡リスクが43%低いことが示されました。

▽先月発表された追加解析では、AMX0035は、患者が試験期間中プラセボを投与された場合と比較して生存期間中央値を10カ月以上延長することを示唆する結果が得られました。

▽今後予定されているより大規模なPHOENIX第3相試験では、ALS患者600人を対象に、プラセボに対する有効性が確認されることが期待されています。

引用元
https://alsnewstoday.com/news/fda-pushes-decision-amx0035-als-september/