・ALS NEWS TODAYの6月8日付記事からです

▽Biogen社のSOD1変異ALS治療薬候補であるTofersenの第3相試験と延長試験の結果がEuropean Network to Cure ALS年会にて報告されました。

▽それによると、12か月間の延長試験において、Tofersenの継続投与は、早期投与開始群において有意な進行遅延効果を有することを示唆する結果が得られたとのことです。

▽Tofersenはアンチセンス・オリゴヌクレオチド製剤であり、6か月間のプラセボ対照第3相試験では、髄液中のSOD1タンパク質の減少効果などを認めたものの、主要評価項目は達成できませんでした。

▽6カ月のプラセボ対照期間を終了した患者のうち88%の患者が延長試験にエントリーしました。延長試験の経過も含めた解析の結果、第3相試験開始時点からTofersen投与を開始された患者群は、延長試験に入ってからTofersenを開始した群よりも有意にALSFRS-R得点の減少度が緩徐であり、肺機能や筋力なども良好であることがわかりました

▽現在、ALSを発症していないがNfL値の上昇を示すSOD1変異ALS患者150人を対象に、Tofersenの新たな第3相試験が行われています

引用元
https://alsnewstoday.com/news/als-progression-slows-better-with-earlier-tofersen-start-data-shows/