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ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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新しい治療薬の早期承認に向けた動きとALS協会加入ご検討のお願い
まっしゃーさんから頂いたコメントです。日本最大の当事者団体である日本ALS協会ですが、資金規模はアメリカALS協会の100分の1程度と非常に少ない状況です。臨床試験の推進のため、ご協力をお願いいたします。以下、まっしゃーさんからのコメントを転載させていただきます(しばらく上位の記事になるよう固定させていただきます)

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新しい治療薬の早期承認に向けた動きのご紹介と、ALS協会の会員になっていらっしゃらない方に加入のご検討のお願いです。

協会では現在ALS治療薬候補のロピニロールの条件付早期承認を厚生労働省に求めています。この薬は慶応大学の岡野先生たちが世界で初めて、ALS患者のiPS細胞を使って他疾患の既存薬をテストのうえ見つけたものです。小規模の治験で、1年間の試験期間から、病気の進行を約7か月遅らせる可能性があることがわかったそうです。ロピニロールはすでにパーキンソン病の治療薬として使われていて、ALS患者に対する安全性も確認されたとのことです。協会ではこの研究をアイスバケツチャレンジで集まった寄付で支援してきました。

条件付早期承認制度は、普通の治験で求められている大人数を対象とした有効性と安全性の検証を承認後に再確認することを条件に、少人数を対象とした治験結果に基づき先に承認・保険適用するものです。ロピニロールはラジカットとも併用できるようなので、私たち患者の治療選択肢は広がることになります。この承認を逃して大人数の治験を待っていると、おそらく数年はロピニロールを使えないことになると思います。条件付早期承認はまだALSに適用された実績がなく、ここで前例を作ることができれば、今後有望な治療薬が出てきたときに早期承認に役立つ可能性もあります。岡野先生は早期承認に向けて動いてくださっていて、ALS協会としても密接に連携を図っているところです。

この条件付早期承認を実現させるために、協会としては最大限働きかけを行っていく予定です。そのためにも、患者と家族、支援者が一丸となって要望していることを示すことが大切です。現在のところ、協会会員は3,522人で、患者入会率は16.6%にとどまっています。少しでも多くの方の声を代弁できるように、ALS協会の会員になっていらっしゃらない方は加入をご検討いただければ幸いです。一体となっての要望にどうぞお力をお貸しください。
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コメント
コメント
署名は有効ではないのでしょうか?
私は患者で、ALS協会の会員です。
ロビニロールの条件付早期承認を厚生労働省に求めている事本当に有り難いと思います。
署名を集めるて一緒に持っていくのは効果がないのでしょうか?
素人考えですが、協会の活動も他の人にも伝わり会員になろうと思ってもらえるのではないかと思います。寄付も集まるのではないかとも思いました。
ALS協会の支部の方々も活躍なさっていて、署名も沢山集まるのではないでしょうか?

アメリカで一昨年AMX0035の早期申請の署名を集めたそうで、今年6月下旬に認可されるかどうかわかるそうですね。
AMX0035が日本の患者さんたちが早く服用できるにはどうしたらよいのでしょうか。

ロピニロールもAMX0035もどうか早く患者の手に届くようにお願いしたいと思います。

多くの人に署名をお願いするつもりです。
2022/01/04(火) 20:58:49 | URL | こてつ #Q1EkLPks [ 編集 ]
Re: 署名は有効ではないのでしょうか?
>こてつさん

AMX0035がアメリカで認可された場合には、国内では患者申出療養制度を申請する方法があります

あるいは厚労省では誰でも未承認薬の検討を要望できる窓口があります
http://www.mhlw.go.jp/stf/seisakunitsuite/bunya/kenkou_iryou/iyakuhin/misyounin/


2022/01/09(日) 22:45:18 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
ありがとうございます。
HIDEさん

ありがとうございます。

患者申出療養制度は以前、こちらで知りました。
その時は主治医に相談してみましたが、病院の倫理委員会にで審査するとの事でした、時間がかかると言われたと思います。
その治験薬はまだ承認されてなかったので申請はできませんでした。

今回承認されたら、担当医に相談してみますね。

早く有効性のある薬ができてほしいという気持ちは同じです。
これからも、どうぞよろしくお願いします。


2022/01/10(月) 20:53:05 | URL | こてつ #Q1EkLPks [ 編集 ]
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