・Ionis社のFUS変異ALSに対する治療薬候補であるION363の第3相試験が開始予定です。

・ION363は、変異FUS mRNAに対するアンチセンス・オリゴヌクレオチド製剤です。64名の患者を対象にプラセボ対照で行われ、投与群については、28週目までは4週に1回、29-72週までは8週に1回、髄腔内投与され、有効性や安全性などが検証される予定です

・2024年3月に終了予定となっています

引用元
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04768972