▽今回、研究者らは、ALK4（activin-like kinase 4）の細胞外領域とActRIIB(activin receptor type IIB)の細胞外領域からなるヘテロ二量体融合蛋白質であり、TGF-βスーパーファミリーに属するI型およびII型受容体の天然ペアであるActRIIB:ALK4-Fcの治療的効果を検証しました

▽表面プラズモン共鳴により、ActRIIB:ALK4-Fcは、ホモ二量体であるActRIIB-Fcとは明らかに異なるリガンド結合特性を示し、筋肉の成長を阻害することが知られているActRIIBリガンドとは結合せず、血管調節リガンドである骨形態形成蛋白質9（BMP9）は捕捉しないことがわかりました。

▽ActRIIB:ALK4-FcとActRIIB-FcをALSモデルマウスに投与したところ、筋肉量と筋機能の改善がみられました。またActRIIB:ALK4-Fcは無症候性ALSマウスモデルにおいて、神経筋接合部の異常を改善し、筋変性を改善しました

▽以上の結果は、ActRIIB:ALK4-FcがALSなどの運動機能障害に対して治療的に作用する可能性を示唆するものです

（この研究はアメリカ、Acceleron Pharma IncのLiらにより報告され、2021年2月15日付のJ Clin Invest.誌に掲載されました）