▽上位運動神経の変性は遺伝性痙性対麻痺や原発性側索硬化症、ALSなどでみられる病態です。

▽現在のところ上位運動神経に対する薬物の治療反応性を実験的に調べることのできるアッセイは存在しません。

▽今回、研究者らは蛍光蛋白質（eGFP）遺伝子を融合させた変異SOD1およびTDP-43を発現する上位運動神経細胞モデルを構築し、薬剤に対する上位運動神経細胞の反応性を直接的に観察することを実現しました。

▽電子顕微鏡による観察によりミトコンドリアと小胞体の損傷が明らかになります。変異SOD1蛋白質による毒性を緩和することが報告されているNU-9投与によりどのような影響がみられるかが調べられました

▽その結果、NU-9はミトコンドリアと小胞体の構造的統合性を改善し、上位運動神経細胞の樹状突起の変性を防ぐことがわかりました

▽NU-9は上位運動神経細胞の変性を阻害し、治療的効果を有する可能性があります

（この研究は、アメリカ、Northwestern UniversityのGencらにより報告され、2021年2月号のClin Transl Med.誌に掲載されました）