▽研究者らは、SOD1変異ALSモデルマウスに対して、変異SOD1遺伝子をターゲットとする人工的microRNAをエンコードしたアデノ随伴ウイルスベクター（AAV-miRSOD1）を注入し、治療的効果を検証しました。

▽AAV-miRSOD1は舌内と胸腔内に注入され、呼吸機能や運動機能が追跡されました。舌および横隔膜におけるSOD1遺伝子発現抑制が確認されました。生存期間は対照群と比較して約50日延長し、体重減少や筋力低下も抑制されました。

▽組織学的にも横隔膜神経筋接合部や横隔神経と舌下神経の神経終末軸索が保持されていました。以上の結果はAAV-miRSOD1の舌内および胸腔内投与が治療的効果を有することを示唆するものです

（この研究はアメリカ、 University of Massachusetts Medical SchoolのKeelerらにより報告され、2019年12月24日付のMol Ther Methods Clin Dev.誌に掲載されました）