・ALS NEWS TODAYの8月20日付記事からです

▽FDAは抗神経炎症作用を有するとされるNeuropore社のALS治療薬候補であるNPT520-34に対してorphan drug指定を与えました

▽NPT520-34は血液脳関門を透過しうる小分子であり、抗炎症作用を有します。前臨床試験段階において変異SOD1蛋白質などによる細胞毒性を減弱させることが確認されました

▽orphan drug指定により開発の促進が期待されます。現在健常者を対象とした第1相試験が行われています。

引用元
https://alsnewstoday.com/2019/08/20/npt520-34-granted-fda-orphan-drug-designation-als/