・ALS NEWS TODAYの7月30日付記事からです

▽FDAはApic Bio社のSOD1変異家族性ALS治療薬候補であるAPB-102に対してorphan drug指定（希少疾患治療薬候補に対して税制上の優遇措置や市場独占権などを与えることにより開発促進すること）を与えました

▽APB-102は変異SOD1遺伝子の発現を阻害することにより、折り畳み異常SOD1蛋白質の凝集を防ぐ薬剤です。投薬はクモ膜下腔内への単回投与により行われます。

▽サルを用いた前臨床試験において、運動神経細胞におけるSOD1遺伝子の発現を93％阻害することが示されました

▽臨床試験実施に必要なIND申請（臨床試験実施申請）を2020年に行いたいとしています

引用元
https://alsnewstoday.com/2019/07/30/fda-names-apic-bios-apb-102-gene-therapy-orphan-drug-for-familial-als/