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ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
全世界から最新の治療情報を見つけ出し、ここで紹介します。完治するまで戦い続けましょう!
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ALSに対する最初の遺伝子治療候補の安全性確認
・ALS NEWS TODAYの9月15日付記事からです

▽VM Biopharma社が開発中のALSに対する遺伝子治療候補薬の小規模第1/2相試験において、安全性が確認されました

▽参加者は18名であり、小規模なため有効性についての結論を導くことはできませんが、複数回の筋注によるVM202投与が安全であることが確認されたとのことです

▽VM202はHGF蛋白質を産生する遺伝子を注入する遺伝子治療であり、動物実験において治療的効果が確認されています。

▽FDAはVM202に対してorphan drug指定とfast track指定を与えており、今後さらに大規模で長期の臨床試験実施による有効性の確認が期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/09/15/potential-als-gene-therapy-vm202-vm-biopharma-seen-safe-first-clinical-trial/
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ヒト皮膚細胞から運動神経細胞を生成することに成功
・ALS NEWS TODAYの9月13日付記事からです

▽最新号のCell Stem Cell誌に掲載された論文によると、ワシントン大学の研究者らがヒト成人線維芽細胞を用いて、幹細胞状態を経ずに運動神経細胞を生成することに成功しました。

▽この技術によりiPS細胞の作成をすることなく運動神経細胞を生成することが原理的に可能であり、iPS細胞を用いることの倫理的問題を回避できるメリットがあります

▽同時に、生成された運動神経細胞は加齢状態も維持するため、神経変性疾患の病態により近い状態を観察可能となることが期待されています

▽研究者らは、皮膚由来の繊維芽細胞に対して2種類のmicroRNA(microRNA-9およびmicroRNA-124)を暴露し、さらに転写因子であるISL1とLHX3を用いることで運動神経細胞を生成することに成功しました

▽今後ALSの病態解明がさらに進展することが期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/09/13/researchers-convert-skin-cells-into-motor-neurons-in-a-study-with-implications-for-als/
新規臨床試験情報(自家脂肪組織由来間葉系幹細胞移植)
・当ブログ9月7日付記事でもご紹介したアメリカMayoクリニックでの幹細胞移植の第2相臨床試験ですが、患者募集開始となりました

・合計60名を対象に、自家脂肪組織由来間葉系幹細胞が、クモ膜下腔内に3ヶ月ごとに合計4回、トータル12ヶ月間で移植されます。

・良好な結果が期待されます

引用元
https://clinicaltrials.gov/show/NCT03268603
カルシウムチャネルのCacophony蛋白質発現が動物モデルにおいて運動神経細胞保護作用
・ALS NEWS TODAYの9月11日付記事からです

▽最新号のJournal of Neuroscience誌に公表された研究結果によると、オレゴン大学の研究者らはショウジョウバエのTDP-43欠損モデルにおいて、カルシウムチャネルであるCacophony蛋白質の発現が運動機能を回復させることをみいだしました

▽動物モデルにおいてRNA結合蛋白質であるTDP-43蛋白質(ショウジョウバエではTBPH遺伝子)を欠損させると、およそ1000の遺伝子発現の変化が生じることがわかりました。そのうちの1つがカルシウムチャネルであるCacophony蛋白質でした。

▽TDP-43欠損モデル動物においてCacophony蛋白質発現量を回復させたところ、運動機能の回復がみられました。この回復は神経筋接合部でのシグナル伝達頻度の回復を伴うものでした。

▽これらの知見がTDP-43蛋白症における病態との関連性があるならば、ALSの病態と治療についての新たな方向性につながる可能性があります

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/09/11/expression-cacophony-restored-motor-defects-drosophila-new-study-shows/

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