▽Harvard Stem Cell Instituteの研究者らは、ALSの一部の患者においては骨髄移植が治療的に有効な可能性があることを報告しました
▽今週のScience Translational Medicine誌に報告されたモデルマウスでの研究結果によると、ALSにおける最も頻度の高い遺伝子変異を有する場合には、血液系や免疫系にも異常をきたしうる可能性が示唆されました
▽C9ORF72遺伝子を完全にノックアウトされたマウスにおいては、肝脾腫とリンパ節腫脹を呈し、対立遺伝子の一方が機能しないマウスでは、より軽度ながら類似の病態がみられました。
▽これらの結果は、C9ORF72遺伝子が免疫系に影響を与えることを示唆しています。ノックアウトマウスに対して骨髄移植を施行したところ、生存期間の延長(平均43日間)が観察されました。
▽これまで抗炎症作用を有する薬剤や骨髄移植がALSに対して有効かどうかについては、長年議論されてきました。臨床試験では全体としては芳しい結果は得られていません。また患者において炎症反応が観察されることもあれば、観察されないこともあり、混乱を招いてきました。
▽ALSの原因となりうる遺伝子変異の種類は多く、今回の結果を踏まえると、骨髄移植などの免疫系に対する治療が、一部のALSの亜型において有効である可能性があり、今後の臨床試験は対象を適切に選択して行う必要があるといえそうです
引用元
https://www.sciencedaily.com/releases/2016/07/160715171306.htm