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ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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G-CSFのALSに対する第2/3相臨床試験(過去情報です)
・2015年のJournal of Clinical Neurology誌に掲載された、イランで行われたALSに対するG-CSF(顆粒球コロニー刺激因子)の有効性に関する第2/3相臨床試験の結果です。

▽40名の患者が無作為にG-CSF皮下注群(5ug/kg/12h)ないしプラセボに割付られ、5日間投与されました。その後3ヶ月間経過観察され、症状変化が比較されました。

▽その結果、ALSFRS-Rの変化や筋力変化などについては両群間で統計的有意差を認めませんでした。女性に関しては、G-CSF投与群の方が、ALSFRS-Rの変化量がプラセボ群よりも大きい結果となりました

▽以上の結果により、G-CSF投与の有効性は支持されず、女性においてはむしろ悪化させる可能性を示唆するものとなりました。

引用元
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4387482/
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ヒトiPS細胞由来FUS変異細胞モデルを構築
・慶應義塾大学の研究グループからの報告です

▽今回、研究者らは、FUS遺伝子のミスセンス変異(H517D)のヘテロ接合体を有するiPS細胞と、ゲノム編集技術を用いて作成したミスセンス変異(H517D)のホモ接合体を有するiPS細胞とを、家族性ALS患者より作成しました。

▽これらの細胞由来の運動神経細胞は、FUS蛋白質の細胞質への異常局在化やストレス負荷下におけるストレス顆粒生成などの神経変性疾患にみられる特徴を再現しました。

▽さらに、運動神経前駆細胞をCLIP-seq datasetsを併用して、エクソンアレイ解析を行うことにより、家族性ALSの運動神経前駆細胞における遺伝子発現やスプライシングパターンの異常が明らかになりました。

▽以上の結果は、iPS細胞由来運動神経細胞が、ヒト運動神経病の病態解明のために有用なツールであることを示唆しています。

(この研究は、慶應義塾大学、Ichiyanagiらにより報告され、平成28年3月16日付Stem Cell Reports誌に掲載されました)
引用元
http://www.cell.com/stem-cell-reports/abstract/S2213-6711(16)00062-X?_returnURL=http%3A%2F%2Flinkinghub.elsevier.com%2Fretrieve%2Fpii%2FS221367111600062X%3Fshowall%3Dtrue
olanzapineのALSに対する第2/3相臨床試験(過去情報です)
・ドイツ、Charite Universityにおいて、オランザピンのALSに対する第2/3相臨床試験が実施中です。

・この臨床試験では合計40名の患者(ステージ1の第2相段階と思われます)が、オランザピン10mg+リルゾール100mgないし、プラセボ+リルゾール100mgに無作為割付され、52週間追跡されるものです。オランザピンの体重増加作用により、ALSに対して治療的に作用することが期待されるものです。

・オランザピンは非定型抗精神病薬に分類される薬剤で、主として統合失調症、双極性障害などに用いられます。抗精神病薬といえばピモジドなどTDP-43蛋白症に対する有効性が期待される薬剤ですが、この臨床試験では、ALSにおいては低体重が予後不良因子として報告されていることから、オランザピンの副作用としてしばしば報告される体重増加を利用して、予後改善効果がみられないかどうか検証するもののようです。

・2014年段階で募集中になり、その後更新がない状況です。結果がでればなんらかの情報が得られるものと思われます
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