▽ALSにおいては、孤発性ないし家族性両者において、異常折り畳み蛋白質の凝集が病態の根底をなすとの証拠が集まりつつあります。

▽人工的なシャペロンなどの小分子が、疾患に関与する蛋白質の凝集に対して、凝集抑制効果を発揮することができます。

▽しかしながら、有効性を発揮するには高い細胞内濃度が必要とされるため、薬剤としての実用化の障壁となっていました。

▽研究者らは、いくつかの人工的シャペロンのエステルおよびアミド誘導体を合成しました。その結果、14, 3-((5-((4,6-dimethylpyridin-2-yl)methoxy)-5-oxopentanoyl)oxy)-N,N-dimethylpropan-1-amine oxideとよばれる人工的シャペロンが、充分に高い細胞内濃度に達し、試験管内での神経細胞の保護作用が確認されました。

▽同時に、ALSモデルマウスに対して投与した結果、運動神経機能の改善と体重減少抑制効果が確認されました。

▽これらの人工的シャペロン誘導体は、将来的なALS治療薬の有力な候補となります

（この研究はイスラエル、Bar-Ilan UniversityのGetterらにより報告され、平成27年3月13日付のChemMedChem誌に掲載されました）
引用元
http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/cmdc.201500045/abstract