・初代管理人のalexkazuさんよりご提供いただいた話題です。

・遺伝子治療に新手法が開発されました。組織に神経栄養因子などの発現をもたらすことができることから、ALSに対しても応用可能な技術となることが期待されます。

・詳細は、こちらの記事をご参照ください

・alexkazuさん、ありがとうございました。

▽SOD1遺伝子変異に起因したALSは家族性ALSの20%を占めるといわれています。変異したSOD1蛋白質は、神経細胞およびグリア細胞に対する毒性を発揮し、様々な病態を引き起こします。

▽今回研究者らは、アデノ随伴ウイルスベクター（AAV）を用いた遺伝子治療により、運動神経細胞およびアストロサイトにおける変異SOD1蛋白質の発現を抑制し、治療的効果を検証しました

▽ヒトSOD1遺伝子に対するmicroRNAを導入したAAVが、SOD1変異（G93A）ALSモデルマウスに対して、脳室内ないし髄腔内投与されました。ウイルスベクターは、主として運動神経ないしアストロサイトにおいてSOD1遺伝子の発現を抑制するように設計されました。

▽その結果、SOD1変異モデルマウスの運動神経細胞ないしアストロサイトにおいて、SOD1遺伝子発現が効果的に抑制されました。運動神経細胞におけるSOD1遺伝子発現を主として抑制した場合には、運動ユニットの保護作用が主として確認され、アストロサイトにおけるSOD1遺伝子発現を主として抑制した場合には、運動神経細胞よりも筋神経支配が効果的に保護されました。いずれの場合においても神経筋接合部の回復と生存期間の有意な延長効果が確認されました。

▽これらの結果は仔体マウスに対するものでしたが、成体マウスにAAVを注入した場合でも、有意な神経筋接合部の保護作用が観察されました。

▽以上の結果は、AAVを用いたSOD1遺伝子の発現抑制が、SOD1変異に起因した運動神経細胞変性を防ぐ有効な治療的アプローチであることを示唆しています。

（この結果は、スイス、 Ecole Polytechnique のDirrenらにより報告され、平成27年2月号のAnnals of clinical and translational neurology誌に掲載されました）
引用元
http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/acn3.162/abstract