もう一つ良いニュースがありました！
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大阪大学(阪大)は、筋萎縮性側索硬化症(ALS)や遺伝性脊髄小脳変性症、パーキンソン病などの発症の鍵を握るタンパク質「Ataxin-2」が、RNAの安定性を制御する役割を担っていることを発見したと発表した。
［詳細］マイナビ
http://news.mynavi.jp/news/2014/06/27/060/
[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてＡＬＳを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
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大阪大学(阪大)は、筋萎縮性側索硬化症(ALS)や遺伝性脊髄小脳変性症、パーキンソン病などの発症の鍵を握るタンパク質「Ataxin-2」が、RNAの安定性を制御する役割を担っていることを発見したと発表した。
［詳細］マイナビ
http://news.mynavi.jp/news/2014/06/27/060/
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海外、特にアメリカにおいてＡＬＳを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
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キターッ！！！ 日本版 Brainstorm！
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京都大学ｉＰＳ細胞研究所の井上治久教授らは26日、全身の筋肉が徐々に衰える難病「ＡＬＳ（筋萎縮性側索硬化症）」のマウスにｉＰＳ細胞から作った神経の細胞を移植すると、病状の進行が遅くなって寿命が延びたと発表した。すぐに人間に応用できるわけではないが、ｉＰＳ細胞を使った移植治療の可能性を示せたという。
慶応義塾大学などとの共同研究の成果で、米科学誌ステム・セル・リポーツ（電子版）に27日、掲載される。
ＡＬＳは体を動かす神経が徐々に侵されて発症し、多くの場合、人工呼吸器による延命措置が必要になる。国内に約9000人の患者がいる。詳しい原因はわかっていないが、神経細胞に栄養を与えるグリア細胞が関わっているといわれる。
研究グループは人間のｉＰＳ細胞からグリア細胞になる前段階の細胞を作り、遺伝子操作によってＡＬＳを発症させたマウスの脊髄に移植した。運動機能は次第に低下するが、細胞を移植したマウスの方が症状の進み方が遅かった。
移植したマウスは生存期間が平均で7.8％長くなることも確かめた。移植した細胞がグリア細胞に育って神経細胞の栄養を増やす働きをした結果、症状の改善に結びついたとみている。
［原文］日経新聞
http://www.nikkei.com/article/DGXNASDG26053_W4A620C1CR8000/
NHKニュース
http://www3.nhk.or.jp/news/html/20140627/k10015540841000.html
京都大学CiRAプレスリリース （Kさん、有難うございます！）
http://www.cira.kyoto-u.ac.jp/j/pressrelease/news/140627-033102.html
マイナビ (７月１日追加)
http://news.mynavi.jp/news/2014/06/30/306/
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海外、特にアメリカにおいてＡＬＳを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
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京都大学ｉＰＳ細胞研究所の井上治久教授らは26日、全身の筋肉が徐々に衰える難病「ＡＬＳ（筋萎縮性側索硬化症）」のマウスにｉＰＳ細胞から作った神経の細胞を移植すると、病状の進行が遅くなって寿命が延びたと発表した。すぐに人間に応用できるわけではないが、ｉＰＳ細胞を使った移植治療の可能性を示せたという。
慶応義塾大学などとの共同研究の成果で、米科学誌ステム・セル・リポーツ（電子版）に27日、掲載される。
ＡＬＳは体を動かす神経が徐々に侵されて発症し、多くの場合、人工呼吸器による延命措置が必要になる。国内に約9000人の患者がいる。詳しい原因はわかっていないが、神経細胞に栄養を与えるグリア細胞が関わっているといわれる。
研究グループは人間のｉＰＳ細胞からグリア細胞になる前段階の細胞を作り、遺伝子操作によってＡＬＳを発症させたマウスの脊髄に移植した。運動機能は次第に低下するが、細胞を移植したマウスの方が症状の進み方が遅かった。
移植したマウスは生存期間が平均で7.8％長くなることも確かめた。移植した細胞がグリア細胞に育って神経細胞の栄養を増やす働きをした結果、症状の改善に結びついたとみている。
［原文］日経新聞
http://www.nikkei.com/article/DGXNASDG26053_W4A620C1CR8000/
NHKニュース
http://www3.nhk.or.jp/news/html/20140627/k10015540841000.html
京都大学CiRAプレスリリース （Kさん、有難うございます！）
http://www.cira.kyoto-u.ac.jp/j/pressrelease/news/140627-033102.html
マイナビ (７月１日追加)
http://news.mynavi.jp/news/2014/06/30/306/
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海外、特にアメリカにおいてＡＬＳを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
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日本発の新薬開発支援や開発期間短縮に向けた新制度です。
（海外承認薬の日本導入については対象外のようです）
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厚生労働省は17日、世界に先駆けて日本での開発が見込まれる医薬品や医療機器、再生医療等製品を迅速に承認するための「先駆け審査指定制度」と、未承認・適応外薬の開発要請の対象を欧米の未承認薬にまで拡大する「未承認薬迅速実用化スキーム」を柱とする「先駆けパッケージ戦略」を発表した。新たな審査制度で対象となるのは、画期的な治療方法の早期実用化が求められている疾患領域の製品。第I相から前期第II相までの開発初期段階で既存の治療法に比べ大幅な効果が見込めるなどの条件を満たせば、治験相談や承認審査に要する期間が半分に短縮される。先駆け制度の導入は、医薬品医療機器総合機構（PMDA）の運用見直しで対応し、早ければ2015年からスタートする。
新制度は、希少癌やアルツハイマー病、難病など、画期的な治療方法の一刻も早い実用化が求められている疾患を対象とした医薬品、医療機器、再生医療等製品のうち、▽世界に先駆けて日本で開発され、申請が計画される（開発初期からPMDAの相談を受けていることが望ましい）▽第I相から前期第II相までの開発初期の臨床試験データで、既存の治療法より大幅な改善効果が期待される――といった基準を満たしたものを指定する。
［原文］薬事日報
http://www.yakuji.co.jp/entry36928.html
厚生労働省
［概要］http://www.mhlw.go.jp/file/04-Houdouhappyou-11121000-Iyakushokuhinkyoku-Soumuka/0000048459.pdf
［詳細］http://www.mhlw.go.jp/file/04-Houdouhappyou-11121000-Iyakushokuhinkyoku-Soumuka/0000048460.pdf
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海外、特にアメリカにおいてＡＬＳを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
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（海外承認薬の日本導入については対象外のようです）
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厚生労働省は17日、世界に先駆けて日本での開発が見込まれる医薬品や医療機器、再生医療等製品を迅速に承認するための「先駆け審査指定制度」と、未承認・適応外薬の開発要請の対象を欧米の未承認薬にまで拡大する「未承認薬迅速実用化スキーム」を柱とする「先駆けパッケージ戦略」を発表した。新たな審査制度で対象となるのは、画期的な治療方法の早期実用化が求められている疾患領域の製品。第I相から前期第II相までの開発初期段階で既存の治療法に比べ大幅な効果が見込めるなどの条件を満たせば、治験相談や承認審査に要する期間が半分に短縮される。先駆け制度の導入は、医薬品医療機器総合機構（PMDA）の運用見直しで対応し、早ければ2015年からスタートする。
新制度は、希少癌やアルツハイマー病、難病など、画期的な治療方法の一刻も早い実用化が求められている疾患を対象とした医薬品、医療機器、再生医療等製品のうち、▽世界に先駆けて日本で開発され、申請が計画される（開発初期からPMDAの相談を受けていることが望ましい）▽第I相から前期第II相までの開発初期の臨床試験データで、既存の治療法より大幅な改善効果が期待される――といった基準を満たしたものを指定する。
［原文］薬事日報
http://www.yakuji.co.jp/entry36928.html
厚生労働省
［概要］http://www.mhlw.go.jp/file/04-Houdouhappyou-11121000-Iyakushokuhinkyoku-Soumuka/0000048459.pdf
［詳細］http://www.mhlw.go.jp/file/04-Houdouhappyou-11121000-Iyakushokuhinkyoku-Soumuka/0000048460.pdf
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海外、特にアメリカにおいてＡＬＳを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
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アメリカで前から話題になっていた研究ですが、どうも効果が確認されたようです。
本来、毒性を持つ銅が神経細胞にには必要とされているようですが、SOD1遺伝子の変異により欠乏するそうです。
研究では、この銅を必要な細胞だけに選択的に送ることを可能としたそうです。
SOD1は遺伝性ALSの原因遺伝子として知られています。
［要約・抜粋］
SOD1遺伝子改変ALSマウスに、銅化合物を口から摂取させたところ、寿命が有意に伸長し運動機能も改善した。
OSU科学大学のJoseph Beckman教授は、「安全性と効果確認の治験の後に、これは新たなALS治療法になるだろう。パーキンソン病にも効く可能性がある。」と話している。
「SOD1が金属因子を欠く場合、SOD1たんぱく質は展開してしまい、毒性を有するようになり、運動神経死をもたらす。銅と亜鉛はこのたんぱく質を安定化させるのに必要で、これらは200年以上も安定化させることが可能である。
ALSのダメージは脊髄で発生し始めるが、脊髄は人体で最も銅を吸収にくい場所だ。
銅は(人体に)必要だが毒性があり、その水準は人体内で厳しくコントロールされている。我々は、脊髄の銅を必要としている細胞に選択的に銅を届けるための研究を行っている。そのほかの場所では銅化合物は不活性状態だ。
これは銅のような微量元素を正に必要としている場所に送達する安全な方法だ。」とBeckman氏は話す。
脳や脊髄の銅のバランスを修復する事により、科学者たちは、ミトコンドリアの機能を改善し、SODたんぱく質を発達した状態で安定化させることができると考えている。すでにマウスの生存期間を26％伸長させることに成功しており、研究の継続によりさらに生存期間は延びると考えている。
［原文］http://www.sciencedaily.com/releases/2014/06/140612142352.htm
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本来、毒性を持つ銅が神経細胞にには必要とされているようですが、SOD1遺伝子の変異により欠乏するそうです。
研究では、この銅を必要な細胞だけに選択的に送ることを可能としたそうです。
SOD1は遺伝性ALSの原因遺伝子として知られています。
［要約・抜粋］
SOD1遺伝子改変ALSマウスに、銅化合物を口から摂取させたところ、寿命が有意に伸長し運動機能も改善した。
OSU科学大学のJoseph Beckman教授は、「安全性と効果確認の治験の後に、これは新たなALS治療法になるだろう。パーキンソン病にも効く可能性がある。」と話している。
「SOD1が金属因子を欠く場合、SOD1たんぱく質は展開してしまい、毒性を有するようになり、運動神経死をもたらす。銅と亜鉛はこのたんぱく質を安定化させるのに必要で、これらは200年以上も安定化させることが可能である。
ALSのダメージは脊髄で発生し始めるが、脊髄は人体で最も銅を吸収にくい場所だ。
銅は(人体に)必要だが毒性があり、その水準は人体内で厳しくコントロールされている。我々は、脊髄の銅を必要としている細胞に選択的に銅を届けるための研究を行っている。そのほかの場所では銅化合物は不活性状態だ。
これは銅のような微量元素を正に必要としている場所に送達する安全な方法だ。」とBeckman氏は話す。
脳や脊髄の銅のバランスを修復する事により、科学者たちは、ミトコンドリアの機能を改善し、SODたんぱく質を発達した状態で安定化させることができると考えている。すでにマウスの生存期間を26％伸長させることに成功しており、研究の継続によりさらに生存期間は延びると考えている。
［原文］http://www.sciencedaily.com/releases/2014/06/140612142352.htm
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海外、特にアメリカにおいてＡＬＳを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
詳細は不明ですが、日経新聞の内容です。
難病と時間の闘いに対して、厚生省の向かっている方向が分かる気がします。
－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－
厚生労働省は、難病の治療などに使う革新的医薬品の審査期間を１年から半年に短縮する。17日開いた省内プロジェクトチームの会合で決定した。再生医療を用いた製品など、新しい治療法を早期に実用化する。
年明けにも「先駆け審査指定制度」を設置する。小児がんや肉腫、難病の治療薬や治療機器などが対象になる見込み。開発した企業が、既存の製品を大きく上回る効果を確認した上で審査機関に申請する
[原文]日経新聞
http://www.nikkei.com/article/DGXNASFS1702G_X10C14A6EE8000/
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海外、特にアメリカにおいてＡＬＳを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
難病と時間の闘いに対して、厚生省の向かっている方向が分かる気がします。
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厚生労働省は、難病の治療などに使う革新的医薬品の審査期間を１年から半年に短縮する。17日開いた省内プロジェクトチームの会合で決定した。再生医療を用いた製品など、新しい治療法を早期に実用化する。
年明けにも「先駆け審査指定制度」を設置する。小児がんや肉腫、難病の治療薬や治療機器などが対象になる見込み。開発した企業が、既存の製品を大きく上回る効果を確認した上で審査機関に申請する
[原文]日経新聞
http://www.nikkei.com/article/DGXNASFS1702G_X10C14A6EE8000/
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海外、特にアメリカにおいてＡＬＳを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
アメリカに舞台を移して行われているBrainstomのNurOwn第2相治験で、
最初の患者に対する手術がボストンにあるマサチューセッツ総合病院にて6月6日に完了したそうです。
開始は当初、昨年末の予定でしたがかなり遅れていました。
半年以上の遅れですが、ようやく開始されましたね。
今回の被験者は４８名で行われ、プラセボコントロール、無作為抽出、二重盲治験で、
安全性と効果の検証を目的として行われます。
[詳細] http://www.brainstorm-cell.com/index.php/news-a-events/304-june-6-2014
[投書のお願い]
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最初の患者に対する手術がボストンにあるマサチューセッツ総合病院にて6月6日に完了したそうです。
開始は当初、昨年末の予定でしたがかなり遅れていました。
半年以上の遅れですが、ようやく開始されましたね。
今回の被験者は４８名で行われ、プラセボコントロール、無作為抽出、二重盲治験で、
安全性と効果の検証を目的として行われます。
[詳細] http://www.brainstorm-cell.com/index.php/news-a-events/304-june-6-2014
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http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
[抜粋]
Brainstorm社は同社がエルサレムのHadssah医療センターで行っている第2a相治験について、ヨーロッパ神経学会議にて中間発表を行った。予備的効果確認と安全性確認がおこなわれ、いづれも前回の臨床試験と一貫してよい結果が得られた。前回のI/II相治験と今回の第IIa相治験を通して26名のALS患者にNurOwnが処方されたことになる。
主任研究員であるDimitrios Karussis教授は現在続行中である第IIa相治験の14人中10名の分析結果の要約を発表した。最後の4人は6ヶ月間の経過観察が完了してから分析される。NurOwnを処方された26名のうち誰にも、治療行為による重大な副作用は確認されなかった。治療前3ヶ月間の観察期間に71％の患者に神経機能低下による病気の進行が確認された。それに対して、脊髄または脊髄および筋肉にNurOwnを処方後3ヶ月間の63％の患者に神経機能（ALSFRS-R）の安定または改善が見られた。
前のI/II相治験にても、筋肉注射のみを行ったグループの改善は局所のみに限られたものであったが、筋肉と脊髄、または脊髄のみに処方を行ったグループには改善が見られた。
[原文］http://www.brainstorm-cell.com/index.php/news-a-events/302-june-2-2014
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Brainstorm社は同社がエルサレムのHadssah医療センターで行っている第2a相治験について、ヨーロッパ神経学会議にて中間発表を行った。予備的効果確認と安全性確認がおこなわれ、いづれも前回の臨床試験と一貫してよい結果が得られた。前回のI/II相治験と今回の第IIa相治験を通して26名のALS患者にNurOwnが処方されたことになる。
主任研究員であるDimitrios Karussis教授は現在続行中である第IIa相治験の14人中10名の分析結果の要約を発表した。最後の4人は6ヶ月間の経過観察が完了してから分析される。NurOwnを処方された26名のうち誰にも、治療行為による重大な副作用は確認されなかった。治療前3ヶ月間の観察期間に71％の患者に神経機能低下による病気の進行が確認された。それに対して、脊髄または脊髄および筋肉にNurOwnを処方後3ヶ月間の63％の患者に神経機能（ALSFRS-R）の安定または改善が見られた。
前のI/II相治験にても、筋肉注射のみを行ったグループの改善は局所のみに限られたものであったが、筋肉と脊髄、または脊髄のみに処方を行ったグループには改善が見られた。
[原文］http://www.brainstorm-cell.com/index.php/news-a-events/302-june-2-2014
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Alexkazuさんからの情報です
頭痛治療薬「ナラトリプタン」がたんぱく質の一種「ＣＧＲＰ１」を減少させ、筋萎縮などを引き起こす神経変性疾患の症状を抑えることを、名古屋大大学院医学系研究科の祖父江元教授（神経内科学）らの研究チームが突き止め、１日に米医学誌ネイチャーメディシン電子版に発表した。
祖父江教授は「他の神経変性疾患への応用が期待できる」としている。
神経変性疾患は神経細胞の内外にたんぱく質が異常蓄積して細胞が障害を起こし死ぬことで起こる。
研究チームは今回、疾患の一つで男性のみに発症し、筋力低下や筋萎縮を引き起こす「球脊髄性筋萎縮症（ＳＢＭＡ）」に注目した。
ＳＢＭＡを発症させたマウスの遺伝子を解析すると、ＣＧＲＰ１が通常より増加していた。体内でＣＧＲＰ１が作られないよう遺伝子を改変したＳＢＭＡのマウスは症状が改善した。
チームはさらに人間の培養細胞に複数の薬を投与して効果を調査。
その結果、ナラトリプタンを投与すると約５日後にＣＧＲＰ１が半減するなど効果がみられた。
ＳＢＭＡを発症したマウスにナラトリプタンを投与すると、歩行機能や握力、生存期間で改善がみられたという。
祖父江教授は「ＣＧＲＰ１は人間が通常持っているたんぱく質だが、異常蓄積することで細胞に障害を起こす新たな働きを発見できた」と説明している。
［詳細］nature medicine
http://www.nature.com/nm/journal/v18/n10/full/nm.2932.html
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頭痛治療薬「ナラトリプタン」がたんぱく質の一種「ＣＧＲＰ１」を減少させ、筋萎縮などを引き起こす神経変性疾患の症状を抑えることを、名古屋大大学院医学系研究科の祖父江元教授（神経内科学）らの研究チームが突き止め、１日に米医学誌ネイチャーメディシン電子版に発表した。
祖父江教授は「他の神経変性疾患への応用が期待できる」としている。
神経変性疾患は神経細胞の内外にたんぱく質が異常蓄積して細胞が障害を起こし死ぬことで起こる。
研究チームは今回、疾患の一つで男性のみに発症し、筋力低下や筋萎縮を引き起こす「球脊髄性筋萎縮症（ＳＢＭＡ）」に注目した。
ＳＢＭＡを発症させたマウスの遺伝子を解析すると、ＣＧＲＰ１が通常より増加していた。体内でＣＧＲＰ１が作られないよう遺伝子を改変したＳＢＭＡのマウスは症状が改善した。
チームはさらに人間の培養細胞に複数の薬を投与して効果を調査。
その結果、ナラトリプタンを投与すると約５日後にＣＧＲＰ１が半減するなど効果がみられた。
ＳＢＭＡを発症したマウスにナラトリプタンを投与すると、歩行機能や握力、生存期間で改善がみられたという。
祖父江教授は「ＣＧＲＰ１は人間が通常持っているたんぱく質だが、異常蓄積することで細胞に障害を起こす新たな働きを発見できた」と説明している。
［詳細］nature medicine
http://www.nature.com/nm/journal/v18/n10/full/nm.2932.html
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