ALSに関係するたんぱく質TDP-43の喪失が、運動神経の悪化を引き起こすことをマサチューセッツ大学医学部の研究者が示した。運動神経はこの病気によって影響を受ける細胞である。

ほぼ全てのALSにおいて、死にかけている運動神経からTDP-43の凝集が見つかっている。どのようにこの凝集が病気のプロセスに関係しているのかはわかっていない。一つの可能性として、凝集内のTDP-43タンパク質は機能タンパク質の量を減らしていて、この減少が機能障害と最終的な運動神経の死の一因となっていることが考えられる。
この可能性を確かめるため、米国ALS協会が援助する科学者、Zuoshang Xu博士の率いるグループがマウスの中央神経の、主としてアストロサイトと呼ばれる神経補助細胞のTDP-43遺伝子の一部を停止させた。すると、最終的に麻痺と死につながる、進行性の神経変性症がこのマウスに生じた。TDP-43の喪失は複数の他のタンパク質のレベルの変化を引き起こしており、これはALS患者の脊髄にても観察されている。

協会の首席科学者であるLucie Bruijn博士は「この重要な研究結果から、TDP-43の喪失が病気のプロセスの一助となっており、アストロサイトの病態プロセスにおける重要性に関する以前の発見を拡大するものだ。もしさらなる研究でTDP-43の喪失の役割が確認されれば、TDP-43の凝集を回避する方法や、喪失した機能を置き換える方法などが効果的な治療法となるであろう」と話している。
[原文]
http://www.alsa.org/news/archive/loss-of-als-related-tdp-43.html
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この仮説が正しいと、東大の遺伝子治療は効きそうな気がします。
Zenigata


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海外、特にアメリカにおいてＡＬＳを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html

いのべたさんからの情報です。
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東京大学の研究グループは神経細胞の保護を担う分子としてNFIL3という蛋白質を発見した。さらに、筋力低下などALS様の病態を示す遺伝子改変マウス（ALSモデルマウス）の神経細胞においてNFIL3蛋白質を過剰に発現させると、運動ニューロンの変性や脱落、および症状の発症が顕著に遅延することを世界で初めて見出した。
[詳細]
http://www.u-tokyo.ac.jp/ja/utokyo-research/research-news/identification-of-novel-neuroprotective-molecule-effective-in-als-mouse-models/



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パーキンソン病のiPS臨床治験、が来年にも開始されそうです。
十分な安全性を持った神経細胞の前駆細胞が作成できるようになったことが背景にあるようです。
ＡＬＳ治療と共通の部分ですね。再生治療面でもどんどん治療が近づきつつあります。

[詳細]
毎日新聞
http://mainichi.jp/select/news/20140307k0000m040113000c.html

京都新聞
http://www.kyoto-np.co.jp/environment/article/20140307000008

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いのべたさんからの情報です。（ありがとうございます！）

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エネルギー供給量を高めることが筋萎縮性側索硬化症（ALS)患者の生存率を上げる簡便な方法である、という米国マサチューセッツ総合病院（MGH)による第II相臨床試験の結果報告。

研究チームは、通常の輸液に比べて高カロリー、高炭水化物の輸液が副作用も少なくより生存期間を延長することを発見した。小規模試験のため、結果の解釈には慎重さが必要だとしながらも、栄養改善が患者に有意な変化をもたらしたことは期待が持てるという。
[詳細]日本語です。
http://www.nutritio.net/linkdediet/news/FMPro?-db=NEWS.fp5&-Format=detail.htm&kibanID=43552&-lay=lay&-Find


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