興味深い記事がありましたので翻訳しました。

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損傷を受けたＤＮＡを修復できない事がＡＬＳにおいて重要な役割を果たしているようだ。

ＤＮＡは生命の設計図を符号化したものだが、しばしば損傷を受ける。しかし、さまざまな細胞機構内のメカニズムが即座に修復を行うのが一般的だ。しかしながら、細胞のＤＮＡ修復能力が損なわれると、ＡＬＳや他の神経機構に付随する病気に見られるように、神経細胞に進行性の構造および機能の喪失がおこる。

マサチューセッツ工科大学のLi-Huei Tsaiのグループは、ＡＬＳを起こすＦＵＳ遺伝子の変異は、運動神経がＤＮＡ損傷に対応する能力を殺いでしまうことを示した。この発見は、ＤＮＡ損傷とＡＬＳの関連性を示すとともに、ＤＮＡ修復プロセスを援助するように設計された治療法に効果的である可能性を示すものである。

培養細胞による実験によると、ＦＵＳ遺伝子によって作られるＦＵＳたんぱく質は、ＤＮＡ損傷のある箇所に即座に移動する。ＦＵＳたんぱく質は、ＨＤＡＣ１と呼ばれるたんぱく質など他のたんぱく質と相互に作用しあい、ＤＮＡ修復作用を活性化させる。研究者がＦＵＳたんぱく質の量を減らすと修復作用も挫かれ、ＤＮＡ損傷の量は増えてゆく。これ以前の研究によりＦＵＳ遺伝子とＤＮＡ修復の関係は知られていたが、この研究は、ＦＵＳ遺伝子でＡＬＳを起こすほとんどの変異はＨＤＡＣ１との相互作用と関係する特定の部分で起こっていることを示した。

ＡＬＳ患者の死後に採取した脳のサンプルから、高水準のＤＮＡの損傷を確認している。さらに、ＡＬＳ患者の脊髄におけるＤＮＡ損傷も以前の研究結果から高い事が予想できるとこの研究者グループは述べている。

これらの発見は、ＦＵＳ遺伝子の機能不全と病気の関連性を示唆し、ＡＬＳにおいて損傷されたＤＮＡは運動神経をより有害状況やストレスに対し脆弱にすることを示すものだとこのグループは報告している。

原文
http://alsn.mda.org/news/dna-damage-als

ALSではいくつもの遺伝子変異が見つかっていますが、こういったものが大元なのではないかと言う気がします。遺伝子を元に戻す、壊れた機能を修復する、早く実現させてほしいです。

Zenigata

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海外、特にアメリカにおいてＡＬＳを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、
日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。
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http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html

ＡＬＳの原因遺伝子が新たに見つかったそうです。
（既に原因遺伝子は２０１３年８月時点で２５個以上見つかっています）

原文
http://news.mynavi.jp/news/2013/10/11/206/index.html

Zenigata

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Neuralstem NSI-566第2相治験において15人中3人目の手術を10月2日に完了したそうです。
現状では特に懸念される副作用などは見られていないとの事です。

原文
http://www.michigandaily.com/news/new-treatments-als-reach-phase-ii-trial

なお、同治験は来年６月に完了予定で、第１相治験に比べて、最大１１倍の幹細胞を投与する予定です。

下記、Neuralstem NSI-566の第２相治験に関する既掲載の情報です。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-292.html

Zenigata

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免疫説も効果がありそうですね。イタリアでの発見です。


細胞ストレスに対する免疫上の防御機構やその他の防御機構を運動神経が活性化させる事により、
病状の進行が遅くなることがＡＬＳマウスにて示された。
逆にこれらの防御機構が脆弱にしか活性化されないとＡＬＳマウスの病状の進行はより高速に進行する。
これらの発見は免疫システムが能動的にＡＬＳの進行の調整を行う重要な役割を担っているとする仮説を支持する。

原文
http://www.west-info.eu/files/Brain.pdf

Zenigata


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Zenigataです

再び東大の発見です。
家族性ALSの原因として知られるSOD1遺伝子の変異は、鉛の欠乏によって引き起こされる可能性があるそうです。

詳細は下記
http://news.mynavi.jp/news/2013/10/02/306/index.html

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Zenigataです。

Brainstormが米国における第２ｂ相治験の準備を開始しました。
イスラエルで８月末に終了予定だった第２a相治験はまだ続行中のようです。

[以下抜粋]
Brainstormは、アメリカで本年度下旬に開始を予定されている第２b相治験の準備を開始し、
Dana Farbarガン研究所（DFCI)に対するNurOwnの技術移転手続きを開始した。
DFCIのConnel and O'reilly細胞操作センターにてマサチューセッツ総合病院とマサチューセッツ大学病院にて使用するNurOwn細胞を生産する。三番目の治験拠点であるMayoクリニックで使用するNurOwn細胞はMayoクリニック自身のクリーンルームで生産する。

[詳細]
http://www.brainstorm-cell.com/index.php/news-a-events/company-news/268-october-1-2013

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こんばんは、Zenigataです。
東大、やりますねぇ！！！遺伝子工学による治療法です。

東京大学は9月26日、国際医療福祉大学、自治医科大学との共同研究により、脳や脊髄のニューロンのみに「ADAR2(Adenosine deaminase acting on RNA2)」遺伝子を発現させる「アデノ随伴ウイルス(adeno-associated virus:AAV)」ベクターを開発し、このベクターを「孤発性ALS(Amyotrophic Lateral Sclerosis:筋萎縮性側索硬化症)」の病態を示すモデルマウスの血管に投与したところ、その「運動ニューロン」の変性と脱落、および症状の進行を食い止めることに成功したと発表した。

詳細は下記
http://news.mynavi.jp/news/2013/09/27/232/index.html

根拠研究は下記 (2014年01月08日追加）
http://news.mynavi.jp/news/2012/12/20/182/

すごいですね！一年前のアナカルジン酸の発見を超えそうな研究成果ですね。
これで病気の原因が治療できれば、あとは神経と筋肉の再生ですね。
遺伝子治療ができるなら、自己由来の幹細胞が使えそうですね。
そうするとNeuralstemのNSI-566と同じ要領で他人由来ではなく、
自己由来の神経幹細胞が使えるのかもしれません。
ちなみに、霊長類の脳内に自己由来の神経幹細胞を移植した際には拒絶反応が無いことの確認が京大にて行われています。（下記）
「霊長類でもiPS由来神経細胞の脳への自家移植で拒絶反応は見られない－京大」

明確に研究の速度が上がっています。
一年前に根本治療法が来年に出るなんて予想していましたか？
「いつどこから大発見が出るかわからない」とアメリカの研究支援団体の方がおっしゃっていましたが、
本当にその通りだと思います。
はっきり言えることは、暗夜をこえて、この目に黎明が見えているということです。
元気づけのためのはったりではなく「もう少しだ！」と心底から言えることです！
もう少しです、がんばりましょう！そしてみんなで助かりましょう！


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