Zenigataです。遺伝子工学を使った治療法に関する情報を要約しました。
(Kawatestuさんありがとうございます)
Don W. Cleveland氏(カリフォルニア大学サンディエゴ校）Brian K. Kaspar氏(Nationwide Children's Hospital College of Medicine、オハイオ州コロンブス）らの研究で、
家族性ＡＬＳの原因と考えられている変異したＳＯＤ１遺伝子の働きを抑制する実験が行われ、マウスに対しての効果が確認された。
実験は、「ショートヘアピンＲＮＡ」という遺伝子を使用して、
ＳＯＤ１遺伝子による有害なタンパク質の生成を阻害するように設計されている。
「ショートヘアピンＲＮＡ」は人間のＳＯＤ１遺伝子のＳＯＤ１たんぱく質を生成する特別な活動を見つけ出し、
捕捉し、阻害するために実験室内で設計されたものである。
類人猿を使った実験では、脊髄内でのＳＯＤ１由来のたんぱく質が８７％も抑制されていることが確認された。
マウスに対する実験では２種類のＳＯＤ１変異マウスが使われ、
病状の進行が速いタイプのマウスに対する実験では、症状出現前に処置した場合、
処置しないマウスに対して３９％の寿命伸長が確認され、
出生２１日目のマウスに処置した場合病状の進行は６６％も遅くなることが確認された。
病状の発生後に処置した場合でも２３％の寿命伸長と３６％の病状進行遅延が確認されている。
進行の遅いタイプのＳＯＤ１変異マウスの実験では寿命は２２％伸長し病状の進行は３６％遅延することが確認されている。
http://www.nationwidechildrens.org/news-room-articles/therapy-slows-onset-and-progression-of-lou-gehrigs-disease-study-finds?contentid=120090
[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてＡＬＳを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、
日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。
この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
(Kawatestuさんありがとうございます)
Don W. Cleveland氏(カリフォルニア大学サンディエゴ校）Brian K. Kaspar氏(Nationwide Children's Hospital College of Medicine、オハイオ州コロンブス）らの研究で、
家族性ＡＬＳの原因と考えられている変異したＳＯＤ１遺伝子の働きを抑制する実験が行われ、マウスに対しての効果が確認された。
実験は、「ショートヘアピンＲＮＡ」という遺伝子を使用して、
ＳＯＤ１遺伝子による有害なタンパク質の生成を阻害するように設計されている。
「ショートヘアピンＲＮＡ」は人間のＳＯＤ１遺伝子のＳＯＤ１たんぱく質を生成する特別な活動を見つけ出し、
捕捉し、阻害するために実験室内で設計されたものである。
類人猿を使った実験では、脊髄内でのＳＯＤ１由来のたんぱく質が８７％も抑制されていることが確認された。
マウスに対する実験では２種類のＳＯＤ１変異マウスが使われ、
病状の進行が速いタイプのマウスに対する実験では、症状出現前に処置した場合、
処置しないマウスに対して３９％の寿命伸長が確認され、
出生２１日目のマウスに処置した場合病状の進行は６６％も遅くなることが確認された。
病状の発生後に処置した場合でも２３％の寿命伸長と３６％の病状進行遅延が確認されている。
進行の遅いタイプのＳＯＤ１変異マウスの実験では寿命は２２％伸長し病状の進行は３６％遅延することが確認されている。
http://www.nationwidechildrens.org/news-room-articles/therapy-slows-onset-and-progression-of-lou-gehrigs-disease-study-finds?contentid=120090
[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてＡＬＳを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、
日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。
この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
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こんにちは、Zenigataです。Neuralstem NSI-566の最新情報を掲載いたします。
第２相治験の期間が第１相治験に比べてかなり短くなっています。
[Neuralstem NSI-566 第２相治験がスタート]
９月１０日、Neuralstem社の発表によると他人由来のES細胞ベースの神経幹細胞を用いた神経細胞再生治療法であるNSI-566について、第２相治験を開始し、既に最初の患者の手術を完了した。第２相治験は、既に終了した第１相治験より投与細胞量を増やし、安全な最大投与量を調べるための治験であり、２０１４年の６月に完了する予定。
http://investor.neuralstem.com/phoenix.zhtml?c=203908&p=irol-newsArticle&ID=1853465&highlight=
Neuralstem社のNSI-566は失われた神経細胞の再生を目指す治療方法で、堕胎された胎児のES細胞を使って行われる治療法である。患者由来のiPS細胞を使った場合には現状ではALS症状をもつ神経細胞が再生されてしまうため再生治療をおこなう意味がない。そこで他人由来のES細胞を使っているが、自己の細胞ではないので体内に異物が入った際に働く拒絶反応が発生する。これを抑えるための免疫抑制剤の併用が必要となる。
第１相治験の結果、特定条件を満たす患者についてALSの進行を長期にわたって鈍化、停止または改善させる結果が出ており、また移植された細胞が定着していることも確認されている。
一方、Brainstorm社のNurOwnは現存する自己の神経細胞を温存するための治療法で、神経細胞を保護するグリア細胞となる幹細胞を脊髄に注入する。神経細胞の再生を目指すものではないが、第１相治験の結果、特定の投与方法に従った患者グループの全員に効果が確認されている。第２a相治験のニュースが間もなく発表され、治験のベースをアメリカ国内に移した第２b相治験の開始が今年の末に予定されている。
[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてＡＬＳを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、
日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。
この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
第２相治験の期間が第１相治験に比べてかなり短くなっています。
[Neuralstem NSI-566 第２相治験がスタート]
９月１０日、Neuralstem社の発表によると他人由来のES細胞ベースの神経幹細胞を用いた神経細胞再生治療法であるNSI-566について、第２相治験を開始し、既に最初の患者の手術を完了した。第２相治験は、既に終了した第１相治験より投与細胞量を増やし、安全な最大投与量を調べるための治験であり、２０１４年の６月に完了する予定。
http://investor.neuralstem.com/phoenix.zhtml?c=203908&p=irol-newsArticle&ID=1853465&highlight=
Neuralstem社のNSI-566は失われた神経細胞の再生を目指す治療方法で、堕胎された胎児のES細胞を使って行われる治療法である。患者由来のiPS細胞を使った場合には現状ではALS症状をもつ神経細胞が再生されてしまうため再生治療をおこなう意味がない。そこで他人由来のES細胞を使っているが、自己の細胞ではないので体内に異物が入った際に働く拒絶反応が発生する。これを抑えるための免疫抑制剤の併用が必要となる。
第１相治験の結果、特定条件を満たす患者についてALSの進行を長期にわたって鈍化、停止または改善させる結果が出ており、また移植された細胞が定着していることも確認されている。
一方、Brainstorm社のNurOwnは現存する自己の神経細胞を温存するための治療法で、神経細胞を保護するグリア細胞となる幹細胞を脊髄に注入する。神経細胞の再生を目指すものではないが、第１相治験の結果、特定の投与方法に従った患者グループの全員に効果が確認されている。第２a相治験のニュースが間もなく発表され、治験のベースをアメリカ国内に移した第２b相治験の開始が今年の末に予定されている。
[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてＡＬＳを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、
日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。
この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
（このページは２０１４年４月２３日にアップデートしました）
こんにちはZenigataです。
ご存知のとおりＡＬＳは時間との戦いで、私達患者には今すぐ治療法が必要です。世界全域でＡＬＳに関する研究が急速に進んでおり、現実的な治療法が出現するのは時間の問題と思われます。世界の新薬の多くはアメリカのFDAで治験を行い、世界初の認可を受けます。その後、例えば欧州連合(EU)ではFDAで行われた治験データを下に審査し、FDAの認可に８０～９０日遅れて認可され、患者の手元に届きます。
しかし現在の日本のシステムでは、さらに日本独自の治験が課されており、海外で治療法がでても我々はすぐに治療を受ける事はできません。また、このような輸入障壁を保持しているため、日本の市場を見限る製薬会社もあり、日本市場には世界の薬の50％が存在しないそうです。例え新薬が導入されることになっても、ALS新薬は世界が同時に切望する薬ですので、特殊な障壁のある日本は他の市場の後回しにされる可能性があります。
世界のどの地域で治療法が出現しようとも、直ちに日本の私達の手元に届くように制度を変更していただく必要があります。
日本ＡＬＳ協会に連絡をさせていただきましたところ、趣旨に賛同していただき、関係機関に働きかけていただけるとのことでした。 そして、私達患者の一人ひとりも関係機関や議員などに働きかければより大きな効果を期待できると思います。
趣旨にご賛同いただける方は、世界のどの地域で治療法が現れても余計な治験無しに日本の患者に治療法が届くよう、必ずご自分の言葉でお願いのメールを書いてください。その際下記のポイントを入れていただくと良いと思います。
＜必ず自分の言葉で書いてください＞
1. 名前と自己紹介（「○○と申します。２０１３年に（家族が、友人が）ＡＬＳと診断されました」など）
2. メールの趣旨（「海外の信頼できる政府機関で承認された薬や治療法は、日本の患者も書類承認で直ちに利用できるようにしてください」など）
3. 理由もご自分の考えを記載してください
下記は難病問題に関心をもっている方々や関係者各所のリストです。協力していただける可能性があります。投書にご協力いただけると助かります。
宜しくお願いします！
[連絡先リスト]
■日本医師会(2014年4月20日追加)
https://www.med.or.jp/iken/
メール wwwinfo@po.med.or.jp
■日本難病・疾病対策協議会
http://www.nanbyo.jp/
TEL.03-6280-7734
jpa@ia2.itkeeper.ne.jp
■日本ALS協会(2013年12月13日追加)
http://www.alsjapan.org/
Tel：03-3234-9155 Fax：03-3234-9156
メール
jalsa@jade.dti.ne.jp
■安倍総理大臣
http://www.s-abe.or.jp/メール
http://www.s-abe.or.jp/contact
■田村憲久厚生労働大臣
http://www.tamura-norihisa.jp/index.html
メール
info@tamura-norihisa.jp
TEL：0598-25-6580（本部）
TEL：03-3508-7163（国会事務所）
■衆参厚生労働委員会理事(2013年10月4日追加)
<衆議院>
●棚橋泰文議員（自民）
http://www.tanahashi-yasufumi.com/inquiry/index.php
●山井和則議員（民主） 既に掲載済
●上野ひろし議員（維新） 既に掲載済
●古屋範子議員（公明）
http://www.furuya-noriko.com/contact/index.html
<参議院>
●高階恵美子議員（自民）
http://www.takagai-emiko.net/info/info.html
●長沢広明議員（公明）
http://www.nagasawa-hiroaki.jp/index.php?view=contact
<前理事>
●冨岡勉議員（自民）tomioka@dream-nagasaki.jp
・文部科学大臣政務官に就任したため衆議院理事を辞任。しかし医学博士でもあり関心は高そう。投書に返信の実績もあり。
■新しい難病対策の推進を目指す超党派国会議員連盟（現在議員を辞められている方は省いてあります）
●自由民主党 衛藤晟一 参議院議員[会長]
http://www.eto-seiichi.jp/
メール
http://www.eto-seiichi.jp/contact.html
●公明党 江田康幸 衆議院議員
http://www.eda-yasuyuki.net/
メール
http://www.eda-yasuyuki.net/mail/mail.html
●日本維新の会 上野ひろし
http://www.ueno-hiroshi.jp/
メール
http://www.ueno-hiroshi.jp/contact.html
●国民新党 下地幹朗
http://www.mikio.gr.jp/design02/
メール
http://www.mikio.gr.jp/design02/index.php/2011-12-15-07-28-59.html
●国民の生活が第一 中村てつじ
http://tezj.jp/
メール
http://tezj.jp/contact/
●日本共産党 高橋ちづ子
http://chiduko.gr.jp/
メール
http://chiduko.gr.jp/contact
●日本未来の党 阿部知子
http://www.abetomoko.jp/
メール
http://form1.fc2.com/form/?id=666864
■２０１３年ＪＰＡ国会請願参加議員
●自由民主党 三ッ林裕巳
http://mitsubay.com/
メール
http://mitsubay.com/fanclub/
●自由民主党 塩崎恭久
https://www.y-shiozaki.or.jp/
メール
shiozaki@y-shiozaki.or.jp
●公明党 山本博司
http://www.yamamoto-hiroshi.net/
メール
info@yamamoto-hiroshi.net
●日本維新の会 上野ひろし
上記「超党派国会議員連盟」に掲載
●日本共産党 田村智子
http://www.tamura-jcp.info/
メール
mail@tamura-jcp.info
■その他
自由民主党衆議院議員：徳田毅氏(2013年11月26日追加)
http://www.tokuda-takeshi.net
http://katuyama.amamin.jp/
父の虎雄氏はALS患者で全国最大の医療法人徳洲会の創立者
自由民主党衆議院議員：牧原ひでき(2013年9月4日追加)
http://www.hmacky.net/2013/06/als-3.php
ALS埼玉支部の総会に８年連続して出席されているようです。
民主党厚生労働部門会議座長 山井和則氏 (2013年9月16日追加)
http://yamanoi.net/
メール
kyoto@yamanoi.net
（かなくんさん、まっしゃーさん、ALS患者家族さん、ポッチさん、サタママさん、情報有難うございます）
こんにちはZenigataです。
ご存知のとおりＡＬＳは時間との戦いで、私達患者には今すぐ治療法が必要です。世界全域でＡＬＳに関する研究が急速に進んでおり、現実的な治療法が出現するのは時間の問題と思われます。世界の新薬の多くはアメリカのFDAで治験を行い、世界初の認可を受けます。その後、例えば欧州連合(EU)ではFDAで行われた治験データを下に審査し、FDAの認可に８０～９０日遅れて認可され、患者の手元に届きます。
しかし現在の日本のシステムでは、さらに日本独自の治験が課されており、海外で治療法がでても我々はすぐに治療を受ける事はできません。また、このような輸入障壁を保持しているため、日本の市場を見限る製薬会社もあり、日本市場には世界の薬の50％が存在しないそうです。例え新薬が導入されることになっても、ALS新薬は世界が同時に切望する薬ですので、特殊な障壁のある日本は他の市場の後回しにされる可能性があります。
世界のどの地域で治療法が出現しようとも、直ちに日本の私達の手元に届くように制度を変更していただく必要があります。
日本ＡＬＳ協会に連絡をさせていただきましたところ、趣旨に賛同していただき、関係機関に働きかけていただけるとのことでした。 そして、私達患者の一人ひとりも関係機関や議員などに働きかければより大きな効果を期待できると思います。
趣旨にご賛同いただける方は、世界のどの地域で治療法が現れても余計な治験無しに日本の患者に治療法が届くよう、必ずご自分の言葉でお願いのメールを書いてください。その際下記のポイントを入れていただくと良いと思います。
＜必ず自分の言葉で書いてください＞
1. 名前と自己紹介（「○○と申します。２０１３年に（家族が、友人が）ＡＬＳと診断されました」など）
2. メールの趣旨（「海外の信頼できる政府機関で承認された薬や治療法は、日本の患者も書類承認で直ちに利用できるようにしてください」など）
3. 理由もご自分の考えを記載してください
下記は難病問題に関心をもっている方々や関係者各所のリストです。協力していただける可能性があります。投書にご協力いただけると助かります。
宜しくお願いします！
[連絡先リスト]
■日本医師会(2014年4月20日追加)
https://www.med.or.jp/iken/
メール wwwinfo@po.med.or.jp
■日本難病・疾病対策協議会
http://www.nanbyo.jp/
TEL.03-6280-7734
jpa@ia2.itkeeper.ne.jp
■日本ALS協会(2013年12月13日追加)
http://www.alsjapan.org/
Tel：03-3234-9155 Fax：03-3234-9156
メール
jalsa@jade.dti.ne.jp
■安倍総理大臣
http://www.s-abe.or.jp/メール
http://www.s-abe.or.jp/contact
■田村憲久厚生労働大臣
http://www.tamura-norihisa.jp/index.html
メール
info@tamura-norihisa.jp
TEL：0598-25-6580（本部）
TEL：03-3508-7163（国会事務所）
■衆参厚生労働委員会理事(2013年10月4日追加)
<衆議院>
●棚橋泰文議員（自民）
http://www.tanahashi-yasufumi.com/inquiry/index.php
●山井和則議員（民主） 既に掲載済
●上野ひろし議員（維新） 既に掲載済
●古屋範子議員（公明）
http://www.furuya-noriko.com/contact/index.html
<参議院>
●高階恵美子議員（自民）
http://www.takagai-emiko.net/info/info.html
●長沢広明議員（公明）
http://www.nagasawa-hiroaki.jp/index.php?view=contact
<前理事>
●冨岡勉議員（自民）tomioka@dream-nagasaki.jp
・文部科学大臣政務官に就任したため衆議院理事を辞任。しかし医学博士でもあり関心は高そう。投書に返信の実績もあり。
■新しい難病対策の推進を目指す超党派国会議員連盟（現在議員を辞められている方は省いてあります）
●自由民主党 衛藤晟一 参議院議員[会長]
http://www.eto-seiichi.jp/
メール
http://www.eto-seiichi.jp/contact.html
●公明党 江田康幸 衆議院議員
http://www.eda-yasuyuki.net/
メール
http://www.eda-yasuyuki.net/mail/mail.html
●日本維新の会 上野ひろし
http://www.ueno-hiroshi.jp/
メール
http://www.ueno-hiroshi.jp/contact.html
●国民新党 下地幹朗
http://www.mikio.gr.jp/design02/
メール
http://www.mikio.gr.jp/design02/index.php/2011-12-15-07-28-59.html
●国民の生活が第一 中村てつじ
http://tezj.jp/
メール
http://tezj.jp/contact/
●日本共産党 高橋ちづ子
http://chiduko.gr.jp/
メール
http://chiduko.gr.jp/contact
●日本未来の党 阿部知子
http://www.abetomoko.jp/
メール
http://form1.fc2.com/form/?id=666864
■２０１３年ＪＰＡ国会請願参加議員
●自由民主党 三ッ林裕巳
http://mitsubay.com/
メール
http://mitsubay.com/fanclub/
●自由民主党 塩崎恭久
https://www.y-shiozaki.or.jp/
メール
shiozaki@y-shiozaki.or.jp
●公明党 山本博司
http://www.yamamoto-hiroshi.net/
メール
info@yamamoto-hiroshi.net
●日本維新の会 上野ひろし
上記「超党派国会議員連盟」に掲載
●日本共産党 田村智子
http://www.tamura-jcp.info/
メール
mail@tamura-jcp.info
■その他
自由民主党衆議院議員：徳田毅氏(2013年11月26日追加)
http://www.tokuda-takeshi.net
http://katuyama.amamin.jp/
父の虎雄氏はALS患者で全国最大の医療法人徳洲会の創立者
自由民主党衆議院議員：牧原ひでき(2013年9月4日追加)
http://www.hmacky.net/2013/06/als-3.php
ALS埼玉支部の総会に８年連続して出席されているようです。
民主党厚生労働部門会議座長 山井和則氏 (2013年9月16日追加)
http://yamanoi.net/
メール
kyoto@yamanoi.net
（かなくんさん、まっしゃーさん、ALS患者家族さん、ポッチさん、サタママさん、情報有難うございます）
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