ｉＰＳ細胞の研究はどこまで進展したのか。文部科学省が平成２１年６月に作成したロードマップ（工程表）を点検すると、病気の仕組みの解明などは順調に進んでいる半面、臨床応用を目指す研究は分野によってばらつきがある。同省は進捗状況を反映させた新たな工程表を年内にも作成する方針だ。
　工程表は２１年を起点に約１０年後までの到達目標を設定したもので、文科省はこれに沿ってオールジャパン体制で研究を推進してきた。
　最も順調に進んでいるのは、ｉＰＳ細胞を使った難病の再現と発症の仕組みの解明だ。目標時期は２６～３０年だが、同省は「多くの研究機関から相次いで論文が発表されており、間違いなく工程表通りに成果を挙げられる」（ライフサイエンス課）とみる。
　パーキンソン病やＡＬＳ（筋萎縮性側索硬化症）などの難病は実験動物で病態を再現することが難しく、これが研究の壁になっている。患者由来のｉＰＳ細胞を使って病気の性質を持つ神経細胞などを作れば、研究が可能になる。すでに京都大は今年８月、ＡＬＳ患者の皮膚から作製したｉＰＳ細胞を使って、治療薬の候補物質を見つけたと発表した。
　脊髄損傷など早期治療が必要な患者の再生医療に対応するため、さまざまなタイプのｉＰＳ細胞をあらかじめ大量に作製して保管しておく「ｉＰＳ細胞バンク」は、来年末までの構築が目標。だが山中伸弥教授は今年度中の備蓄開始を目指しており、前倒しとなりそうだ。
　患者に対する臨床研究では、理化学研究所が来年度から加齢黄斑変性という目の病気を対象に、ｉＰＳ細胞を使った初の臨床応用を目指している。実用化はまだ先だが、心筋や角膜、血小板でも研究の進展が著しいという。
　ただ、課題が多く先行きが不透明な分野もある。文科省によると、赤血球は大量に作る技術が未確立。肝臓などの臓器や軟骨、骨格筋は、目的の細胞をｉＰＳ細胞から分化させる際の効率が低いという問題を解決できていない。
　一方、ｉＰＳ細胞で最も基本的な研究は、皮膚などの体細胞をｉＰＳ細胞に変える初期化のメカニズム解明で、工程表の目標時期は来年末。また、世界の再生医療を日本がリードしていくために必要な安全で安定した品質の「標準ｉＰＳ細胞」の供給は、今年以降の実現が目標だ。
　文科省によると、いずれもおおむね順調に推移しているが、状況が変わった部分もある。例えば体細胞の初期化は当初、遺伝子が４つ必要だったが、その後の研究で２つまたは３つでも初期化が起きることが分かってきた。メカニズムの完全解明には、さらに１０年単位の研究が必要という。
　初期化のメカニズムが解明できないと、標準ｉＰＳ細胞の開発・供給も遅れる可能性がある。同省は「完全解明できなくても、数年以内にその時点で最も安全で高品質な細胞を供給していくことになるだろう。一番大切なのは、日本が世界標準を早く押さえることだ」と強調している。

３０～４０代に発症し、徐々に筋肉が衰え、県内特有とされる「沖縄型神経原性筋萎縮症」の原因となる遺伝子を国内の２研究チームがそれぞれ特定した。うち東京大学と徳島大学の研究では、特定のタンパク質が運動神経細胞に異常に蓄積していることも確認。このタンパク質の蓄積が難病の「筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）」と共通することから、「沖縄型」の病態解明が、難病の治療につながる可能性も出てきている。（新崎哲史）
　東大と徳島大の研究チームは８月に米国学術誌に発表。その直後に鹿児島大学と琉球大学、国立病院機構沖縄病院による研究チームも学術誌で発表した。
　東大・徳島大の研究では、患者の家系など３２人の遺伝子を解析。全員に共通する変異遺伝子を特定した。鹿児島大などのチームも同様に遺伝子を特定した。
　さらに、東大などのチームは、特定した遺伝子が原因とみられるタンパク質の異常蓄積も確認し、９割が非遺伝性とされるＡＬＳと病態が共通していた。
　１３日に宜野湾市の沖縄病院で開かれた「筋ジストロフィー・類似疾患のピアカウンセラー養成講座」で、同病院の諏訪園秀吾神経内科医長が患者らに研究状況を報告した。
　諏訪園さんは「『沖縄型』の根本治療の可能性が見えた大きな成果。ＡＬＳは原因遺伝子が未解明で、沖縄型の解明がＡＬＳ治療につながるとして、世界中の研究者が注目し、研究が一気に進む可能性もある」と指摘した。
　ＡＬＳは国が指定した難病で、全国で約８５００人の患者がいる。「沖縄型」と同様、運動神経細胞に異常が出て手足などの筋肉が衰える。
　沖縄型筋萎縮症患者で民謡グループ「ケントミ」として活動する我如古盛健さん（５６）は「できるだけ早く治療法を確立してほしい。いつかは根治できるかと思うと希望が湧いた」と研究の進展に期待を込めた。
［ことば］
　沖縄型神経原性筋萎縮症　３０～４０代に手足のけいれんが始まり、５０代以降から歩行が困難となる疾患。患者は県内に６０人ほどと推測される。病状の進行は緩やかで７０代以上の患者もいる。１９８５年に「沖縄本島に見られる感覚障害を伴う特異な神経原性筋萎縮症」として当時の厚生省に報告があり、研究が続いている。

筋萎縮性側索硬化症（ルーゲーリック病、ALS）マウスモデルの実験において、以前の研究で見つかった神経新生促進/保護化合物P7C3の誘導体P7C3A20の脊髄運動ニューロン細胞死阻止効果が示されました。

P7C3とは、Proneurogenic、神経保護化合物。 Protects newborn neurons in the dentate gyrus and stimulates the growth of new neurons.海馬歯状回における新生ニューロンを保護し、新しい神経細胞の成長を刺激する。 Also enhances learning and memory in aged rats.また、学習および老齢ラットのメモリを向上させます。 Orally available and brain penetrant.経口投与可能と脳浸透。

化学名：3,6 -ジブロモ- α - [（フェニルアミノ）メチル] -9 H-カルバゾール-9 -エタノール

小野薬品工業は、新薬候補の物質を人に投与して効き目や副作用の有無などを見極める新創薬手法「マイクロドーズ」試験を７月に実施したと発表した。国内製薬会社で初めて。 巨額の費用がかかる新薬開発の成功確率を高めるのが狙い。
新薬開発には候補物質の選別から動物実験、臨床試験（治験）を経て医薬品認可されるまでは 一般的に１０～２０年の期間と１千億円以上の費用がかかるといわれる。動物実験では効いた場合も、人では効き目がなかったり、思わぬ副作用が現れたりして、ほとんどが失敗に終わる。大手製薬幹部は「新薬の成功率は３万分の１」と打ち明ける。
小野薬品は「新薬候補物質の内容は非公表」としているが、今回の試験で１００マイクログラム以下を複数の健康な成人に飲んでもらった。治療対象臓器のＰＥＴ（陽電子放射断層撮影）検査で薬物の吸収性などを確認し、「期待通りの成績が得られた」（広報室）という。
同社によると、動物の種類によって全然違うデータが得られていたため、マイクロドーズ試験の実施に踏み切った。平成２２年に厚生労働省が同試験についてのガイダンスをまとめ、製薬各社が研究を進めていた。

小野薬品工業は、ALS治療薬の開発を進めてきました。しかしこれまで良い結果が得られませんでしたが、今回の新しい試験方法で成功に導いて欲しいと切に願います。頑張れ！小野薬品工業、そして日本の研究者の皆さん！

成人の運動ニューロン疾患・筋萎縮性側索硬化症（ルーゲーリック病、ALS）と小児の運動ニューロン疾患・脊髄性筋萎縮症（SMA）の発症に共通する経路が存在することを示す試験結果が発表されました。

もっと詳しいことがわかればSMA治療薬がALS患者にも効くってことも考えられます。

神経の難病の一種で、筋力が徐々に衰える「球脊髄性筋萎縮症（ＳＢＭＡ）」の症状改善に、 市販の頭痛薬に含まれる成分「ナラトリプタン」が効果があることを、 名古屋大学の祖父江元教授らの研究グループがマウスの実験で突き止めた。 新たな治療法の開発につながる可能性があるという。

祖父江教授は「アルツハイマー病など、他の神経疾患への応用も期待できる」と話している。 研究成果は３０日付の英科学誌ネイチャー・メディシン電子版に掲載された。

ソース：時事通信（2012/10/01 02:07）
http://www.47news.jp/CN/201209/CN2012093001001514.html
参考リンク：natureに掲載された論文要旨
「Naratriptan mitigates CGRP1-associated motor neuron degeneration caused by an expanded polyglutamine repeat tract」（英文）
http://www.nature.com/nm/journal/vaop/ncurrent/full/nm.2932.html