Roche（ロシュ）社は、PTC Therapeutics社のオルタナティブスプライシング技術に基づく脊髄性筋萎縮症（SMA）治療化合物をPTC社からライセンスする合意締結を発表しました。
SMAの治療薬があるということは、まもなくALS治療薬候補が見つかるのかもしれませんね。いよいよ楽しみです。


スプライシングとは、もともとは「フイルムやテープを重ね継ぐ」「材木などを継ぐ」という意味で、少ない遺伝子から多種多様なたんぱく質をつくりだす仕組みです。ヒトを含む真核生物の遺伝子では、たんぱく質に翻訳される部分（エクソン）が介在配列（イントロン）によりいくつかに分割されている場合、遺伝子ＤＮＡの情報はイントロンをもったままＲＮＡに転写されますが、その後スプライシング酵素により、イントロンが除かれてエクソンだけがつながった成熟ｍＲＮＡができ、これがたんぱく質のアミノ酸配列を直接指定しています。エクソンの組合せを変えることにより、一つの遺伝子から複数のたんぱく質に対応したｍＲＮＡをつくる仕組みを選択的スプライシングといいます。

dexpramipexoleという薬が、筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者の治療に利用できる可能性があるという、予備的研究の報告が寄せられている。 ALSは神経変性疾患で、主に全身の運動ニューロンが冒されて、筋肉が次第に弱り、最後には死に至る。原因は完全には解明されていないが、ミトコンドリアの機能異常がALSの進行にかかわることが明らかになっている。現在行われている治療法は、それほど高い効果はなく、患者の寿命を延ばす役には立つが、筋力の低下や機能喪失には効き目がない。 V Gribkoffたちは、小規模なプラセボ対照比較試験を行い、まだ機能がわかっていないdexpramipexoleという薬にはALS患者に対する何らかの臨床効果がありそうだという予備的な結果を得た。確かめるためには、対象患者数を増やしてさらに研究を進める必要がある。

詳細は以下のホームページ（英文）を見てください。

http://alsn.mda.org:80/news/phase-3-trial-dexpramipexole-launched-als

または難病ＡＬＳのジタバタ日記を見てください。
http://blog.livedoor.jp/inottiinotti/

来年末には新薬として販売される可能性が出てきましたね。ワクワクです。これで友人との約束が果たせます。ムフフ！

個人的なことで申し訳ありません。いや～余りにも油汚れが落ちるので感動しました。
『魔りょくり～んN』という商品名ですが、昨年知り合いに勧めらていたので今回、思わず買いました。
換気扇で試したので見てください。シュットスプレーして軽く擦れば『あらま～！』毎年、大変な場所の大掃除は僕なので・・・・今年は楽になりそうです。

米誌・ワイアードの報道によれば、米国国防省の資金援助により、ピッツバーグ大学の研究チームが豚の細胞を利用して兵士の筋肉細胞の再生を行った。豚の細胞、外科手術、厳格な日常鍛錬という3つの要素で障害を負った兵士の筋肉再生が可能だという。目下、この研究は注目すべき段階に入っている。中国網日本語版（チャイナネット）が報じた。
　　初めての臨床実験からわずか数カ月で、4人の兵士に手術を行い、米国各地から来た外科医師にこの技術の研修を行った。研究チームの責任者・スティーブン・バディラック博士は、このままのペースで進展すれば、臨床試験の結果が24カ月以内に得られ、この技術は整形外科、外相外科にとって一般的な治療法になるだろうと語っている。
　　外科医によって患者に「細胞外マトリックス」を移植する。これはイメージとしては「細胞の接着剤」のようなもので、主に豚の膀胱から採取した成長因子たんぱく質だ。これらのたんぱく質は患者自身の幹細胞に触れると指定領域に侵入し、再生・修復活動を呼びかける。成熟した筋肉には通常このような働きはない。体の基本的な筋肉組織を回復するだけでなく、筋肉の正常な働きを助ける人体や神経も回復できるという。

◆WIRED
http://www.wired.com/dangerroom/2011/11/regenerative-medicine-muscles/

みなさん！こんにちは、東京大学大学院医学系研究科よりプレスリリースがありました。
これでALSなどのRNA疾患の発症原因解明及び治療法の明確化がより鮮明になりました。

我々の体を構成する細胞の中で、RNA（リボ核酸）は、通常DNA（デオキシリボ核酸）・ゲノム（注１）がもつ遺伝情報からタンパク質を組み立てる際の、遺伝情報のコピー・タンパク質の設計図として使われます。しかし、一方で、現在、タンパク質の設計図とならないRNAが細胞の中には多く含まれていることも明らかになっています。
　この中でも、マイクロRNA (microRNA, miRNA)（注２）と呼ばれる小さなRNAは、主に、タンパク質の設計図となる他のRNAを抑制することで、様々なタンパク質の産生を調節するというユニークかつ重要な機能をもっています。miRNAは、その標的とするタンパク質の種類が極めて多岐にわたることを反映して、多種多様な細胞の機能を調節します。さらに、miRNAは、発生のタイミングといった重要な生命現象、および、がんなどの様々な病気にも関わっていることが明らかになっており、miRNAの測定に基づく病気の診断法やmiRNAの働きを応用した治療法の研究が世界中で進められています。
(続きは、以下より読んでください）

東京大学広報
http://www.u-tokyo.ac.jp/public/public01_231104_j.html

脳卒中患者らの頭蓋内から直接、脳波を計測して意思を読み取り、ロボットハンド（義手）を意思通りに動かすことに大阪大脳神経外科の吉峰俊樹教授、平田雅之特任准教授らの研究グループが成功した。
　腕の動かない患者が頭の中でイメージした「握る・曲げる」などの動作を、高い確率で義手でも同じようにできたという。３日の米国神経学会誌「神経学紀要」の電子版で掲載される。
　脳と機械を結び、相互に作用させるＢＭＩ（ブレーン・マシン・インターフェース）の技術を応用する。対象は脳卒中やてんかんなどの患者１２人（１３～６６歳）で、うち７人は腕の一部または全部に運動まひが残る。
　２００７年夏から今春にかけて、患者の頭頂部付近の大脳表面で、手や腕の動きに関係する部位「運動野」を中心に薄いシート状の電極を貼り付けた。その後、患者に「円柱状の包帯を握る」「ひじを曲げる」などの動作をイメージしてもらったり、実際に腕を動かしてもらったりしながら脳波を電極で計測。分析装置を通して脳波の違いから動きを判別し、６～９割の確率で、ほぼ同時に同じ動きを義手で再現できた。

Yahooニュース
http://headlines.yahoo.co.jp/hl?a=20111103-00000172-yom-sci
ブレイン・マシン・インターフェースを用いた脳機能再建の研究
http://www.nsurg.med.osaka-u.ac.jp/school/research/research.html

凄い！でも一日でも早い治療薬を必要としています。