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ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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FDAとBrainStorm社がNurOwn細胞の製造プランについて協議
・ALS NEWS TODAYの2月12日付記事からです

▽BrainStrom社はNurOwn細胞の半自動製造工程の計画についてFDA担当者と協議を行いました

▽この協議では、将来的な比較試験における介入手法の調整や将来的な製造過程や、半自動製造工程についてFDAの要請に関するガイダンスなどが話し合われました。

▽FDAは、新しい工程計画と、現在の工程のいくつかの重要な側面についてフィードバックを提供しました。

▽NurOwn細胞の第3相試験では主要評価項目を達成できませんでしたが、より進行していない患者群においては、臨床的に意味のある効果を示唆する結果が得られています

▽BrainStorm社はNurOwn開発に関する次のステップに関する協議をFDAと継続する予定です

引用元
https://alsnewstoday.com/news-posts/2021/02/12/brainstorm-fda-discuss-manufacturing-plans-nurown-potential-als-cell-therapy/
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NurOwn細胞有効性を示せず
・ALS NEWS TODAYの11月18日付記事からです

▽BrainStorm社は同社のALS治療薬候補であったNurOwn細胞の第3相試験において有効性を示すことができなかったことを公表しました

▽BrainStorm社のCEOはこの臨床試験では他のALSの臨床試験と比較して、重症度の高い患者のエントリーがなされていたことをコメントしています。より進行していない一群においては治療的効果がより大きい可能性があるとのことです

▽同社は第2相試験において、進行の早い一群においては有望な結果が得られたことから、第3相試験に進展していました。

▽主要評価項目は投与前と比較してALSFRS-Rの変化率が1.25点/月以上の改善を示した反応群の割合でした。28週間の治療において、反応群の割合はNurOwn投与群34.7%、プラセボ群27.7%と有意差を認めませんでした

▽より進行していない一群においては、NurOwn細胞投与群の反応率は34.6%、プラセボ群では15.6%であり、統計的な有意差はみられませんでしたが、数値的にはより良好な傾向がみられました。ALSFRS-Rの変化率も投与群では-1.77点/月、プラセボ群では-3.78点/月であったとのことです

▽神経栄養因子などのバイオマーカーはNurOwn投与群で有意な増加を示しました。今後NurOwn投与により治療反応性が期待できるサブグループの同定などを行いたいとしています

引用元
https://alsnewstoday.com/news-posts/2020/11/18/nurown-fails-to-slow-disease-progression-in-als-patients-top-line-data-show/



NurOwn細胞の第3相試験ですべての患者への薬剤投与が完了
・ALS NEWS TODAYの7月6日付記事からです

▽BrainStorm社はNurOwn細胞の第3相試験について、全ての患者への投薬が終了したことを公表しました

▽約200名の患者がエントリーした第3相試験はプラセボ対照で行われ、合計3回隔月で4か月間くも膜下腔内投与されました。主要評価項目は初回移植後28週目のALSFRS-R得点の変化量になります。

▽試験は順調に進行しており、年内には結果の概略が判明する予定です。

引用元
https://alsnewstoday.com/2020/07/06/200-als-patients-finish-dosing-phase-3-trial-nurown-cell-therapy/
Neuralstem社改めSeneca社のNSI-566が第3相試験へ
・ALS NEWS TODAYの4月13日付記事からです

▽久しぶりに名前を聞きましたが、Seneca社(元Neuralstem社)の同種幹細胞移植であるNSI-566が第3相試験に向けて準備中のようです

▽3月10日に行われたミーティングにおいて、FDAはSeneca社に対して第3相試験に向けてのガイダンスを行いました。現在試験のプロトコル作成中であり、開示前にFDAが審査予定となっています

▽NSI-566は胎児由来幹細胞であり、現在第3相試験が実施中のNurOwn細胞と異なり、同種移植のため、免疫抑制剤が必要であり、NurOwnがくも膜下腔内投与であるのに比べ、脊髄内投与であり、移植手技の侵襲性が大きなものになります

▽これまでに行われた2つの臨床試験のフォローアップでは、2年後にALSFRS-Rの得点はNSI-566移植群において有意に高い結果となっています。一方生存率については有意差がでていません

▽NSI-566はorphan drug指定を受けており、第3相試験の開始が期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2020/04/13/potential-stem-cell-therapy-nsi-566-moving-into-phase-3-trial-seneca-says/
NurOwn細胞の第2相試験の結果が論文として公表
・ALS NEWS TODAYの11月25日付記事からです

▽Brainstorm社のALS治療薬候補であるNurOwn細胞移植の第2相試験の結果がNeurology誌に公表されました

▽NurOwn細胞は自家間葉系幹細胞移植であり、患者より採取した間葉系幹細胞を神経栄養因子を分泌する細胞に分化誘導し、移植するものです。

▽第2相試験では、48名ALS患者がエントリーし36名がNurOwn細胞を投与され、12名がプラセボを投与されました。

▽患者は投与前3ヶ月間および投与後6ヶ月間症状経過観察されました。

▽全体としてALSFRS-Rの変化率は治療前後でNurOwn投与群とプラセボ群とで有意差を認めませんでした。しかしながらALSFRS-Rの変化量が少なくとも1.5点以上改善した群を反応群と定義すると、治療4週後の反応率はNurOwn投与群では47%でプラセボ群では9%であり有意差を認めました。また治療前のALSFRS-Rの変化量が2点/月以上の急速進行群においては、4週後のNurOwn投与群の反応率は80%に対してプラセボでは0%、12週後の反応率はNurOwn群では53%、プラセボ群では0%といずれも有意差を認めました。

▽治療後の時間経過と主に反応率が低下していることについて、追加投与の必要性を示唆するものかもしれないと考察されています。また髄液中MCP-1(monocyte chemoattractant protein-1)濃度(免疫細胞浸潤と神経炎症の指標)については、NurOwn投与後に有意な減少がみられました。プラセボ群では投与前後での有意差はありませんでした。このことはMCP-1がALSのバイオマーカーとなりうる可能性を示唆するものです。

▽現在進行中の第3相試験の結果が期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2019/11/25/phase-2-trial-nurown-cell-therapy-published-support-safety-and-early-efficacy-als/
NurOwn細胞第3相試験の継続承認
・ALS NEWS TODAYの11月1日付記事からです

▽データ安全性モニタリング委員会は、現在進行中のNurOwn細胞第3相試験において安全性を評価し、安全性が確認されたとして、予定通りに臨床試験を継続することとなりました。

▽この決定は既に投与された106名の患者を対象とした安全性の中間解析結果によるものです。

▽データ安全性モニタリング委員会は安全性に問題がある場合や、有効性が期待されたものではない場合に、試験の中止を勧告することができます。

▽第3相試験の結果は2020年中にも明らかになることが予想されています

引用元
https://alsnewstoday.com/2019/11/01/nurown-gets-good-safety-review-by-phase-3-trial-monitoring-board/
BrainStorm社のNurOwn細胞移植第3相試験で200名の患者のエントリーが終了
・ALS NEWS TODAYの10月14日付記事からです

▽BrainStorm社は同社が実施中の第3相試験において予定されていた200名の患者の全エントリーが終了したことを公表しました

▽NurOwn細胞は自家間葉系幹細胞移植であり、自家間葉系幹細胞を採取し、神経栄養因子を分泌するように分化誘導された後に移植するものです。

▽細胞は筋注ないしクモ膜下腔に注入され、神経細胞の保護作用を発揮することが期待されています

▽2020年10月には結果が判明する予定です

引用元
https://alsnewstoday.com/2019/10/14/phase-3-nurown-trial-fully-enrolls-200-als-patients-brainstorm-says/
BrainStorm社が第3相試験の完遂に向けて資金力増強と特許取得
・ALS NEWS TODAYの7月26日付記事からです

▽BrainStorm社の最新の決算報告により、同社が第3相試験の完遂に向けて資金力を四半期で960万ドル増強したことを公表しました。

▽また同社は日本とヨーロッパにおいて同社のNurOwn細胞作成に関する特許を取得しました。

▽さらにアメリカ国内における2番目のNurOwn細胞作成拠点として、Dana-Farber Cancer Instituteと提携したことを公表しました

▽今後の第3相試験の完遂と、世界各地でNurOwn細胞の提供を行うための戦略を展開する予定としています。

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/07/26/brainstorm-update-ensures-completion-phase-3-nurown-trial-new-patents/
Brainstorm社がNurOwnのRight to Try法に基づく提供を行わないことを決定
・ALS NEWS TODAYの6月29日付記事からです

▽Brainstorm社はRight to try法(こちらの記事参照)によるNurOwn細胞の提供を行わないことを公表しました

▽NurOwn細胞については、right to try法の適応条件となる、主な4つの条件のうち、(1)臨床試験が行われた施設での限定的かつ安全な提供、(2)患者がNurOwn細胞の利益と有害性について十分に理解していること、(3)第3相試験のエントリー基準に不適合となった患者への限定的な提供、の3つの条件は満たしたものの、(4)資金力の不十分な患者に対してアクセス可能とする方略があること、の条件について解決することができないため、この法案による提供ができないということです。

▽現在同社はNurOwn細胞の第3相試験を実施中です。

▽アメリカALS協会も、ALS患者がFDA未承認であっても新規治療法に迅速にアクセスすることを可能にする方向性を支持しつつ、一方で新規治療法開発と承認がさらに加速して、実際に患者が治療を受けることができるようになることが必要であると述べています

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/06/29/als-therapy-nurown-not-available-under-new-policy-brainstorm-decides/
神経幹細胞移植の有望性
・ALS NEWS TODAYの5月8日付記事からです

▽Neuralstem社の神経幹細胞移植であるNSI-566について、これまで行われた第1/2相試験のその後の長期経過についての論文が掲載されました

▽Annals of Clinical and Translational Neurology誌に掲載された報告によると、ヒト脊髄由来神経幹細胞の脊髄内移植の安全性などについて検証した第1/2相試験の結果をPRO-ACTデータベースなどから取得したhistorical placeboと比較したとのことです

▽合計21名が参加した第1/2相試験ですが、この3年後経過が、PRO-ACTデータベースからの1000名以上の患者対照群と比較されました

▽24ヵ月後のALSFRS-Rについては有意に移植群で良好でした。しかしながら生存期間については有意差はみうけられませんでした。

▽機能的予後の改善が期待できることから、同社は今後第2b/3相試験の実施を予定しています。

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/05/08/neural-stem-cell-transplants-als-patients-may-improve-survival-function/
BrainStorm社のNurOwn細胞第3相試験にカナダ人をエントリー
・ALS NEWS TODAYの3月29日付記事からです

▽BrainStorm社は現在アメリカで実施中のNurOwn細胞の第3相試験において、希望者があればカナダ人のエントリーを行うことを公表しました

▽BrainStorm社はカナダの当事者たちからの臨床試験参加の希望を受けて、FDAに試験のカナダ人の参加を容認するよう試験デザインの修正を申告しました

▽第3相試験は2019年に結果が判明する予定となっています

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/03/29/als-trial-brainstorm-cell-therapeutics-adds-canadians-to-american-study/
NurOwn細胞移植は進行の速いALS患者への有効性が期待できる可能性
・ALS NEWS TODAYの12月12日付記事からです

▽BrainStorm社のCOOであるRalph氏がALS NEWS TODAYのインタビューに答え、第2相試験の事後解析の結果などについて述べました

▽その結果、NurOwn細胞移植は、事前に進行の速い群(急速進行群)とされたサブグループにおいて良好な結果が示すことがわかったとのことです。

▽このグループにはALS全体の約半分が属するとのことです。良好な反応性を示した急速進行群においては、球症状や、巧緻性運動などにおいて良好な反応がみられました。

▽呼吸機能については全体としてプラセボ群との差を示すことはできませんでした。これはサンプルサイズが小さいなどの原因が指摘されています。

▽現在200名を対象とした第3相試験が進行中であり、良好な結果が期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/12/12/brainstorm-cmo-talks-in-interview-about-nurown-and-potential-as-therapy-for-als-with-rapid-progression/
NurOwn細胞の第3相試験で最初の患者をエントリー
・ALS NEWS TODAYの10月17日付記事からです

▽BrainStorm社のALS治療薬候補である幹細胞移植のNurOwn細胞ですが、先日開始された第3相試験で最初の患者がエントリーされたことが公表されました

▽NurOwn細胞は、患者由来の間葉系幹細胞を、神経栄養因子を分泌するように分化誘導した細胞であり、筋肉と脊髄のクモ膜下腔に注入されることで治療的効果が期待されています。患者由来細胞のため、免疫抑制剤を使用しなくても良いなどの利点があります

▽第3相試験では200名の患者を対象に、有効性などが検証される予定で、アメリカの6箇所の拠点で実施されます。良好な結果が期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/10/17/als-phase-3-clinical-trial-nurown-enrolls-first-patients-brainstorm-cell-therapeutics-announces/
新規臨床試験情報(NurOwn)
・ALS治療薬候補として期待されている、BrainStorm社の幹細胞移植(NurOwn細胞)の第3相試験ですがiいよいよclinicaltrials.govに掲載され、患者募集開始されました

・200名を対象に、プラセボ対照で行われます

・エントリー基準は以下です
1)18歳から60歳までの男女
2)改訂版El Escorial基準でpossible、probableないしdefinite ALSと診断されたもの
3)最初の診察時点で、四肢筋力低下を含むALS症状の発症から24ヶ月以内であること
4)ALSFRS-Rが診察時点で25点以上
5)立位での静的肺活量(%SVC)が65%以上
6)リルゾール内服は許可

・除外基準は以下です
1)これまでに幹細胞移植を受けたことがあるもの
2)自己免疫疾患や悪性疾患、免疫不全などの重症疾患罹患者
3)現在免疫抑制剤や抗凝固剤投与中
4)初診時点からさかのぼって過去30日以内にALS臨床試験などに参加し、実験的治療薬を投与されたもの
5)初診時点からさかのぼって過去30日以内にエダラボン投与をうけたもの、ないし今後受ける予定のあるもの
6)非侵襲的人工換気(BiPAP)や横隔膜ペーシングないし侵襲的人工換気をうけているもの
7)胃瘻造設し経管栄養中のもの
8)妊娠中ないし授乳中の女性

引用元(コンタクト先なども掲載されています)
https://clinicaltrials.gov/show/NCT03280056
NurOwn細胞の第3相試験近日開始予定か
・早期の開始が期待されているBrainStorm社NurOwn細胞の第3相試験ですが、ALS TDIの新規臨床試験に登録されました。

・200名を対象に行われる予定となっています。まだclinicaltrials.govの臨床試験データベースでは検索できませんが、近日公表されることが期待されます

引用元
http://www.als.net/als-research/clinical-trials/321/
BrainStorm社のNurOwn細胞第3相試験にカリフォルニア大学Irvine Medical Centerが参加
・BrainStorm社のPress Releaseからです

・BrainStorm社がアメリカで実施予定のNurOwn細胞の第3相試験にカリフォルニア大学Irvine Medical Centerが参加することが公表されました

・すでに、マサチューセッツ総合病院とCalifornia Pacific Medical Centerが参加決定しており、第3相試験の実施はFDAと治験審査委員会の開始決定承認待ちとなっています

引用元
http://ir.brainstorm-cell.com/phoenix.zhtml?c=142287&p=RssLanding&cat=news&id=2288453
BrainStorm社が第3相試験の実施に向けて約18億円の資金を獲得
・ALS NEWS TODAYの7月24日付記事からです

▽NurOwn細胞の第3相試験実施の準備を進めているBrainStorm社ですが、このたび、第3相試験の実施に向けてCalifornia Institute for Regenerative Medicineより約18億円の資金を獲得したことを公表しました

▽第3相試験は、約200名の患者を対象に、アメリカの6つの治療施設で行われる予定です。第3相試験は、FDAと治験審査委員会の最終的な賛同が得られた後に開始予定となっています

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/07/24/brainstorm-wins-16-million-dollar-california-grant-for-trial-of-its-als-stem-cell-therapy-nurown/
NurOwn細胞の第3相試験の実施に向けて進展
・ALS NEWS TODAYの7月7日付記事からです

▽現在ALSに対する自家幹細胞移植の第3相臨床試験を準備中のBrainStorm社ですが、新薬開発業務受託機関として、これまで臨床試験の実施経験の豊富なWorld Clinical Trials社と協定を結びました

▽この協定により、アメリカとイスラエルにおいて実施予定のプラセボ対照の第3相試験に必要な、全ての準備が整う予定です

▽既にBrainStorm社は全米に供給するNurOwn細胞の製造拠点としてCity of Hopeの研究施設を準備しており、第3相臨床試験実施に向けての体制が整いつつあります

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/07/07/als-phase-3-trial-for-nurown-to-be-managed-by-worldwide-clinical-trials/
BrainStorm社がNurOwn細胞開発のため210万ドルの基金を獲得
・ALS NEWS TODAYの6月23日付記事からです

▽幹細胞によるALS治療を開発中のBrainStorm社はIsrael Innovation Authorityより210万ドルの基金を獲得したことを公表しました

▽同社は自家骨髄幹細胞を、神経栄養因子を分泌するNurOwn細胞に分化させ、移植することにより治療的効果が期待する幹細胞移植を開発中です

▽既にアメリカで行われた第2相試験において、希望の持てる結果が得られており、現在第3相試験の実施に向けて準備が進められています

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/06/23/als-therapy-developer-brainstorm-receives-grant-to-support-stem-cell-therapy-nurown/
BrainStorm社が国内限定承認(Hospital Exemption)にむけて、テルアビブSourasky Medical Centerと基本合意
・BrainStorm社の3月1日付Press Releaseからです

▽BrainStorm社は、国内限定承認および第3相臨床試験の実施にむけて、テルアビブSourasky Medical Centerと基本合意書を交付しました

▽BrainStorm社は、テルアビブSourasky Medical Centerは共同でイスラエルの保健省に国内限定承認の申請を行う予定です

▽国内限定承認が認められれば、正規承認より早く、イスラエル国内でNurOwn細胞移植が提供可能となります

引用元
http://ir.brainstorm-cell.com/phoenix.zhtml?c=142287&p=RssLanding&cat=news&id=2250495
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