・ALS NEWS TODAYの10月20日付記事からです
▽Biogen社のALS治療薬候補であるtofersenのSOD1変異家族性ALSに対する第3相試験の結果が公表されました
▽この第3相試験では108名の患者が対象となり、プラセボ対照で28週間で評価されました。60名は進行が速い群、48名は比較的緩徐な進行群でした。
▽tofersenは6か月間で8回、髄腔内投与されました。
▽主要評価項目であるALSFRS-Rの変化率はプラセボ群とtofersen群とで統計的有意差は見られませんでした。
▽副次評価項目の髄液中SOD1蛋白質量については、tofersen投与群の急速進行群では38％、緩徐進行群では26％まで顕著に低下しました。また筋力、生活の質、肺機能などの副次評価項目では有効性が確認されました。
▽副次評価項目では有効性を示唆する結果がみられていることから、さらに臨床試験は続行中となっています。
▽同社は現在Expanded Access Programにより急速進行型のSOD1変異ALS患者に対して、早期アクセスを可能としていますが、今後は、全てのSOD1変異ALS患者に対して、tofersenの早期アクセスが可能となる見込みです。
▽108名中95名は、非盲検延長試験に移行することを決定しており、全員がtofersenを投与中となっています。
▽有害事象は頭痛、四肢の疼痛、腰痛、転倒などで、ほとんどの有害事象は軽度から中等度でした。有害事象による治療中断はtofersen群は5.6%、プラセボ群はなしでした。
▽現在、biogen社は未発症かつニューロフィラメント濃度が上昇しているSOD1変異ALS患者を対象に臨床試験を実施中となっています。
引用元
https://alsnewstoday.com/news-posts/2021/10/20/phase-3-tofersen-trial-fails-slow-sod1-als-trends-hopeful-valor-trial/
▽Biogen社のALS治療薬候補であるtofersenのSOD1変異家族性ALSに対する第3相試験の結果が公表されました
▽この第3相試験では108名の患者が対象となり、プラセボ対照で28週間で評価されました。60名は進行が速い群、48名は比較的緩徐な進行群でした。
▽tofersenは6か月間で8回、髄腔内投与されました。
▽主要評価項目であるALSFRS-Rの変化率はプラセボ群とtofersen群とで統計的有意差は見られませんでした。
▽副次評価項目の髄液中SOD1蛋白質量については、tofersen投与群の急速進行群では38％、緩徐進行群では26％まで顕著に低下しました。また筋力、生活の質、肺機能などの副次評価項目では有効性が確認されました。
▽副次評価項目では有効性を示唆する結果がみられていることから、さらに臨床試験は続行中となっています。
▽同社は現在Expanded Access Programにより急速進行型のSOD1変異ALS患者に対して、早期アクセスを可能としていますが、今後は、全てのSOD1変異ALS患者に対して、tofersenの早期アクセスが可能となる見込みです。
▽108名中95名は、非盲検延長試験に移行することを決定しており、全員がtofersenを投与中となっています。
▽有害事象は頭痛、四肢の疼痛、腰痛、転倒などで、ほとんどの有害事象は軽度から中等度でした。有害事象による治療中断はtofersen群は5.6%、プラセボ群はなしでした。
▽現在、biogen社は未発症かつニューロフィラメント濃度が上昇しているSOD1変異ALS患者を対象に臨床試験を実施中となっています。
引用元
https://alsnewstoday.com/news-posts/2021/10/20/phase-3-tofersen-trial-fails-slow-sod1-als-trends-hopeful-valor-trial/
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・はまじさんよりご提供いただいた話題です
・遺伝子治療研究所とアステラス製薬は孤発性ALSに対する遺伝子治療プログラムの開発および商業化に関して、全世界における独占交渉のオプション契約を締結したとのことです。
引用元
https://www.astellas.com/jp/system/files/news/2018-09/180914_1_Jp.pdf
・両社の提携により臨床試験の実施が促進することが期待されます。
・はまじさん、ありがとうございました。
・遺伝子治療研究所とアステラス製薬は孤発性ALSに対する遺伝子治療プログラムの開発および商業化に関して、全世界における独占交渉のオプション契約を締結したとのことです。
引用元
https://www.astellas.com/jp/system/files/news/2018-09/180914_1_Jp.pdf
・両社の提携により臨床試験の実施が促進することが期待されます。
・はまじさん、ありがとうございました。
・読売オンラインの記事からです
・遺伝子治療研究所のALSに対する遺伝子治療の臨床試験が来年にも開始予定とのことです
引用元
https://yomidr.yomiuri.co.jp/article/20180713-OYTET50004/
・待望の治験であり、早期の開始が期待されます
・遺伝子治療研究所のALSに対する遺伝子治療の臨床試験が来年にも開始予定とのことです
引用元
https://yomidr.yomiuri.co.jp/article/20180713-OYTET50004/
・待望の治験であり、早期の開始が期待されます
・かなくんさんよりご提供いただいた話題です
・遺伝子治療研究所取締役の村松教授のインタビュー記事が掲載されています
引用元
http://www.tel.co.jp/museum/magazine/intractable/interview02/
・記事によると、ALSに対するアデノ随伴ウイルスベクターを用いた遺伝子治療の臨床試験が遅くとも来年中には実施できる予定とのことです
・早期実施が期待されます
・かなくんさん、ありがとうございました
・遺伝子治療研究所取締役の村松教授のインタビュー記事が掲載されています
引用元
http://www.tel.co.jp/museum/magazine/intractable/interview02/
・記事によると、ALSに対するアデノ随伴ウイルスベクターを用いた遺伝子治療の臨床試験が遅くとも来年中には実施できる予定とのことです
・早期実施が期待されます
・かなくんさん、ありがとうございました
・師匠さんから提供いただいた話題です
・11月23日の報道ステーションの特集で、東大の郭先生ら、遺伝子治療研究所が進めているALS対する遺伝子治療の話題が取り上げられました
引用元
http://tvtopic.goo.ne.jp/kansai/program/abc/7/545596/
・研究に対する理解と協力が拡大し、早期の臨床試験実施につながるといいと思います
・師匠さん、ありがとうございました
・11月23日の報道ステーションの特集で、東大の郭先生ら、遺伝子治療研究所が進めているALS対する遺伝子治療の話題が取り上げられました
引用元
http://tvtopic.goo.ne.jp/kansai/program/abc/7/545596/
・研究に対する理解と協力が拡大し、早期の臨床試験実施につながるといいと思います
・師匠さん、ありがとうございました
・かなくんさんより御提供いただいた話題です
・遺伝子治療研究所の11月10日付Press Releaseによると、AAVベクターによるALSに対する遺伝子治療が来年にも前臨床試験が行われ、平成29年に臨床試験が開始予定とのことです。
元記事
http://www.genetherapy-ri.com/information/category/news#post-212
・いよいよ具体的なプランが明らかになったことで、今後の早期進展が期待されます
・かなくんさんありがとうございました。
・遺伝子治療研究所の11月10日付Press Releaseによると、AAVベクターによるALSに対する遺伝子治療が来年にも前臨床試験が行われ、平成29年に臨床試験が開始予定とのことです。
元記事
http://www.genetherapy-ri.com/information/category/news#post-212
・いよいよ具体的なプランが明らかになったことで、今後の早期進展が期待されます
・かなくんさんありがとうございました。
・いのべたさんよりご提供いただいた話題です。
・遺伝子治療研究所のパイプラインが更新されました。以下のページをご参照ください
http://www.genetherapy-ri.com/wp-content/uploads/2015/09/Pipeline_jp_1509.pdf#view=fitH
・ALSでの臨床試験開始が2017年とあります。早期実現を期待します。
・いのべたさん、ありがとうございました。
・遺伝子治療研究所のパイプラインが更新されました。以下のページをご参照ください
http://www.genetherapy-ri.com/wp-content/uploads/2015/09/Pipeline_jp_1509.pdf#view=fitH
・ALSでの臨床試験開始が2017年とあります。早期実現を期待します。
・いのべたさん、ありがとうございました。
・かきのたねさんよりいただいた情報です
・以下のリンクよりかきのたねさんのコメントを参照ください
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-726.html#comment
・臨床試験の開始まで順調に行っても平成29年のようです。当然資金面で充分なものが確保されていることも前提になると思われます
・迅速な臨床試験の実施のためには、益々の支援拡大が必要と思われます
・かきのたねさん、情報ありがとうございました。
・以下のリンクよりかきのたねさんのコメントを参照ください
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-726.html#comment
・臨床試験の開始まで順調に行っても平成29年のようです。当然資金面で充分なものが確保されていることも前提になると思われます
・迅速な臨床試験の実施のためには、益々の支援拡大が必要と思われます
・かきのたねさん、情報ありがとうございました。
・いのべたさんからご提供いただいた情報です
・7月25日付NEWS ポストセブンの記事からです
引用元
http://zasshi.news.yahoo.co.jp/article?a=20150725-00000016-pseven-life
・遺伝子治療研究所で進行中のアデノ随伴ウイルスベクターを用いたALSに対する遺伝子治療についての記事です
・期待が大きいだけに、早期の臨床試験実施が期待されます
・いのべたさん、ありがとうございました
・7月25日付NEWS ポストセブンの記事からです
引用元
http://zasshi.news.yahoo.co.jp/article?a=20150725-00000016-pseven-life
・遺伝子治療研究所で進行中のアデノ随伴ウイルスベクターを用いたALSに対する遺伝子治療についての記事です
・期待が大きいだけに、早期の臨床試験実施が期待されます
・いのべたさん、ありがとうございました
・ALS40さん、Kさん、いのべたさんよりお寄せいただいた情報です。ありがとうございます
・遺伝子治療研究所のホームページにて、”遺伝子治療用ベクター製剤の新規製法開発開始のお知らせ”が告知されました。
・アデノ随伴ウイルスベクターを大量に効率よく生産する技術への開発に着手したとの報告です。
・期待度が非常に高い治療技術であることから、一刻も早く臨床試験が開始され、実用化されることを期待します
引用元
http://www.genetherapy-ri.com/information/category/news#post-148
・遺伝子治療研究所のホームページにて、”遺伝子治療用ベクター製剤の新規製法開発開始のお知らせ”が告知されました。
・アデノ随伴ウイルスベクターを大量に効率よく生産する技術への開発に着手したとの報告です。
・期待度が非常に高い治療技術であることから、一刻も早く臨床試験が開始され、実用化されることを期待します
引用元
http://www.genetherapy-ri.com/information/category/news#post-148
・平成26年12月5日から7日までベルギーのブリュッセルにて第25回国際ALS/MNDシンポジウムが開催されました。
・学会の抄録集が公開されていましたので、いくつか紹介します
アデノ随伴ウイルスベクター静注による孤発性ALSの遺伝子治療
・東大郭先生のグループからの発表です
・アデノ随伴ウイルスベクターの静注により、脳と脊髄に部位特異的に遺伝子発現をもたらすことができることなど、極めて高度な実験的技法が実現されています。
▽孤発性ALSではRNA編集酵素のADAR2の発現低下が運動神経細胞死に関連しています。それゆえ、運動神経細胞におけるADAR2発現量を回復させることが、ALSに対する治療戦略となります
▽郭グループでは、静注により、脳と脊髄の神経細胞のみに遺伝子注入が可能なアデノ随伴ウイルスベクター（AAV9）を開発しました。ADAR2ノックアウトマウスに対して、このAAV9ベクターを用いることで、治療的効果がみられるかを検証しました
▽その結果、運動神経細胞におけるADAR2遺伝子の発現が、細胞死を防ぎ、症状進展を停止させました。このことは症状発現後でも観察され、明らかな副作用はみられませんでした。
▽AAV9注入は、神経細胞のみでの遺伝子発現を目指すものでしたが、静注により脳と脊髄で遺伝子発現を実現する困難さを克服できました。さらに、1回の静注で、十分な量のADAR2遺伝子の発現が長期間可能であったことが示されました。
▽この結果はモデルマウスにおけるものですが、ヒト孤発性ALSでも同じ分子的病態が存在するものと思われます。
▽ヒトADAR2遺伝子導入が、モデルマウスにおいて治療的効果を有することから、同様の技法がヒト孤発性ALSに対しても有効な可能性があります。
▽さらにAAV9ベクターは安全であることがしられており、この治療法がALSに対する新たな治療法となることが期待されます。
引用元
http://informahealthcare.com/doi/pdf/10.3109/21678421.2014.960188
・学会の抄録集が公開されていましたので、いくつか紹介します
アデノ随伴ウイルスベクター静注による孤発性ALSの遺伝子治療
・東大郭先生のグループからの発表です
・アデノ随伴ウイルスベクターの静注により、脳と脊髄に部位特異的に遺伝子発現をもたらすことができることなど、極めて高度な実験的技法が実現されています。
▽孤発性ALSではRNA編集酵素のADAR2の発現低下が運動神経細胞死に関連しています。それゆえ、運動神経細胞におけるADAR2発現量を回復させることが、ALSに対する治療戦略となります
▽郭グループでは、静注により、脳と脊髄の神経細胞のみに遺伝子注入が可能なアデノ随伴ウイルスベクター（AAV9）を開発しました。ADAR2ノックアウトマウスに対して、このAAV9ベクターを用いることで、治療的効果がみられるかを検証しました
▽その結果、運動神経細胞におけるADAR2遺伝子の発現が、細胞死を防ぎ、症状進展を停止させました。このことは症状発現後でも観察され、明らかな副作用はみられませんでした。
▽AAV9注入は、神経細胞のみでの遺伝子発現を目指すものでしたが、静注により脳と脊髄で遺伝子発現を実現する困難さを克服できました。さらに、1回の静注で、十分な量のADAR2遺伝子の発現が長期間可能であったことが示されました。
▽この結果はモデルマウスにおけるものですが、ヒト孤発性ALSでも同じ分子的病態が存在するものと思われます。
▽ヒトADAR2遺伝子導入が、モデルマウスにおいて治療的効果を有することから、同様の技法がヒト孤発性ALSに対しても有効な可能性があります。
▽さらにAAV9ベクターは安全であることがしられており、この治療法がALSに対する新たな治療法となることが期待されます。
引用元
http://informahealthcare.com/doi/pdf/10.3109/21678421.2014.960188
ALS40さんにご提供いただいた話題です。ありがとうございます。
以下の遺伝子治療研究所のホームページのお知らせにて、いよいよ臨床試験の準備開始の告知がありました。
http://www.genetherapy-ri.com/information/category/news#post-122
日本発の遺伝子治療の有効性が確認され、早期に臨床応用されることを期待します。
以下の遺伝子治療研究所のホームページのお知らせにて、いよいよ臨床試験の準備開始の告知がありました。
http://www.genetherapy-ri.com/information/category/news#post-122
日本発の遺伝子治療の有効性が確認され、早期に臨床応用されることを期待します。
郭研究室から、平成26年度厚生労働科学研究費助成金応募の結果をいただきました。
残念ながら、結果は不採択となったようです。理由は分かりません。
これに対応し、臨床試験実現のための布石として「株式会社遺伝子治療研究所」を立ち上げられたとの事です。
下記に頂戴したメールを掲載します。
－－－－－－－－－－－－－－－－－－
ようやくご報告が出来る事になりました。
① 平成26年度厚生労働科学研究費助成金は、不採択でした。
② しかし、臨床試験を実現するための方策として、
先日、【株式会社遺伝子治療研究所】を立ち上げました。
この会社は、ALS以外の遺伝子治療も視野に入れておりますが、
自治医科大学の村松先生と郭先生とで、会社と契約を結び、
ALSのADAR2遺伝子治療臨床試験の実現を目的として、
GMPレベルのAAVベクターの生産を含め、薬事申請へ向けての
具体的なroad mapを作成しております。
厚労科研以外の資金による、出来るだけ早期の臨床試験実現に向けての
布石を打っている事を、ご理解頂きますようお願い致します。
さらに準備が整えば、患者様団体にも、広く事業の進展状況などを
お伝え出来るようになるかもしれません。
－－－－－－－－－－－－－－－－－－
[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてＡＬＳを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
残念ながら、結果は不採択となったようです。理由は分かりません。
これに対応し、臨床試験実現のための布石として「株式会社遺伝子治療研究所」を立ち上げられたとの事です。
下記に頂戴したメールを掲載します。
－－－－－－－－－－－－－－－－－－
ようやくご報告が出来る事になりました。
① 平成26年度厚生労働科学研究費助成金は、不採択でした。
② しかし、臨床試験を実現するための方策として、
先日、【株式会社遺伝子治療研究所】を立ち上げました。
この会社は、ALS以外の遺伝子治療も視野に入れておりますが、
自治医科大学の村松先生と郭先生とで、会社と契約を結び、
ALSのADAR2遺伝子治療臨床試験の実現を目的として、
GMPレベルのAAVベクターの生産を含め、薬事申請へ向けての
具体的なroad mapを作成しております。
厚労科研以外の資金による、出来るだけ早期の臨床試験実現に向けての
布石を打っている事を、ご理解頂きますようお願い致します。
さらに準備が整えば、患者様団体にも、広く事業の進展状況などを
お伝え出来るようになるかもしれません。
－－－－－－－－－－－－－－－－－－
[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてＡＬＳを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
東京大学の郭先生と自治医大の村松先生らによる遺伝子治療について、
臨床試験を始める技術的準備が整っているにも関わらず、資金難のために臨床試験に移行できない状態にあります。
これについて、臨床試験の資金を寄付するための専用口座の開設を
日本ＡＬＳ協会に依頼しておりました。
口座開設は患者側で資金を集め、一括で郭研究室へ送金することにより
「寄付＝治験参加」を期待する方が出てくる事によるトラブルを避けたいという
郭研究室のリクエストによるものです。
下記のとおり、日本ALS協会より正式回答があり、口座開設については残念な結果となりました。
以下、日本ＡＬＳ協会からの正式回答です。
－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－
2014年４月３日
会員
城内 一宏 様
関係の皆様
一般社団法人日本ALS協会
会長 長尾 義明
常務理事 金澤 公明
東京大学遺伝子治療の治験資金調達のための寄付金受付口座の
開設依頼についての理事会検討結果のご報告
日頃のWeb等でのALS治療研究促進のための諸活動、ご苦労様です。
さて、先般、当協会の会長宛に要請されていました「東京大学遺伝子治療の治験資金調達のための寄付金受付口座、開設のお願い」（2月８日付、城内一宏氏他19連名による要望書）に関して3月15日の第４回理事会において検討しました。
理事会での検討は皆様の「寄付金受付口座の開設」要請には答えられないことになりましたが、研究促進には同じ気持ちで取り組むことを確認しました。
本件に関する理事会の概ねの意見は「要請されている皆様の東京大学のALS遺伝子治療研究がタイムロスなく取り組まれるようにとの気持ちは十分理解できる。しかし当協会はALS治療研究促進のためにALS基金を開設し、募金活動及び公募と有識者による選考委員会によって毎年、複数の奨励金交付を行っていることから、現在、特定の治療法研究のために寄付金受付口座を開設することは公平な治療研究の評価と寄付金配分において無理が生じる可能性が多く適当ではないこと。また、寄付金の優遇税制上では当協会はまだ特定公益増進法人にはなっておらず課税控除は受けられないが、東京大学の研究室では寄付を既に1月より受け付けており課税控除が可能であり、当協会が間に入って煩雑となる業務も生じないことから、寄付者が直接、東京大学に寄付することが好ましいのではないか。協会としてはALS治療研究の社会的理解を広げる啓発宣伝や国のALS等の研究助成金補助を拡充することや製薬会社への協力要請などに注力すべき。」でした。
本研究の共同研究者、郭伸先生（国際医療福祉大学 臨床医学研究センター特任教授／東京大学大学院医学系研究科附属疾患生命工学センター 臨床医工学部門客員研究員）らと村松慎一先生（自治医科大学特命教授）からは今年度の厚労省科研費に共同で応募していることや、村松先生からは今年度に予算が確保できれば製薬企業の協力も目途がついており、サルで安全を確かめる試験を行いたいとの話も伺っております。
当協会の機関誌JALSA92号（５月連休明け発行予定）において松村先生の「ALS遺伝子治療（AAV９-ADER2血管内投与治療含む）について」の寄稿を紹介予定です。
協会としてALSの原因究明と一日も早い治療法の確立は1986年の協会設立以来の悲願です。今後ともALS克服のために当協会との連携とご協力をお願い申し上げます。
以上
－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－
臨床試験に目的を絞った寄付の方法は今のところありませんが、
郭研究室の活動全般に対する寄付は引き続き可能です。
郭 研究室への寄付ページは下記です。
http://square.umin.ac.jp/teamkwak/newpage20html.html
Zenigata
[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてＡＬＳを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
臨床試験を始める技術的準備が整っているにも関わらず、資金難のために臨床試験に移行できない状態にあります。
これについて、臨床試験の資金を寄付するための専用口座の開設を
日本ＡＬＳ協会に依頼しておりました。
口座開設は患者側で資金を集め、一括で郭研究室へ送金することにより
「寄付＝治験参加」を期待する方が出てくる事によるトラブルを避けたいという
郭研究室のリクエストによるものです。
下記のとおり、日本ALS協会より正式回答があり、口座開設については残念な結果となりました。
以下、日本ＡＬＳ協会からの正式回答です。
－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－
2014年４月３日
会員
城内 一宏 様
関係の皆様
一般社団法人日本ALS協会
会長 長尾 義明
常務理事 金澤 公明
東京大学遺伝子治療の治験資金調達のための寄付金受付口座の
開設依頼についての理事会検討結果のご報告
日頃のWeb等でのALS治療研究促進のための諸活動、ご苦労様です。
さて、先般、当協会の会長宛に要請されていました「東京大学遺伝子治療の治験資金調達のための寄付金受付口座、開設のお願い」（2月８日付、城内一宏氏他19連名による要望書）に関して3月15日の第４回理事会において検討しました。
理事会での検討は皆様の「寄付金受付口座の開設」要請には答えられないことになりましたが、研究促進には同じ気持ちで取り組むことを確認しました。
本件に関する理事会の概ねの意見は「要請されている皆様の東京大学のALS遺伝子治療研究がタイムロスなく取り組まれるようにとの気持ちは十分理解できる。しかし当協会はALS治療研究促進のためにALS基金を開設し、募金活動及び公募と有識者による選考委員会によって毎年、複数の奨励金交付を行っていることから、現在、特定の治療法研究のために寄付金受付口座を開設することは公平な治療研究の評価と寄付金配分において無理が生じる可能性が多く適当ではないこと。また、寄付金の優遇税制上では当協会はまだ特定公益増進法人にはなっておらず課税控除は受けられないが、東京大学の研究室では寄付を既に1月より受け付けており課税控除が可能であり、当協会が間に入って煩雑となる業務も生じないことから、寄付者が直接、東京大学に寄付することが好ましいのではないか。協会としてはALS治療研究の社会的理解を広げる啓発宣伝や国のALS等の研究助成金補助を拡充することや製薬会社への協力要請などに注力すべき。」でした。
本研究の共同研究者、郭伸先生（国際医療福祉大学 臨床医学研究センター特任教授／東京大学大学院医学系研究科附属疾患生命工学センター 臨床医工学部門客員研究員）らと村松慎一先生（自治医科大学特命教授）からは今年度の厚労省科研費に共同で応募していることや、村松先生からは今年度に予算が確保できれば製薬企業の協力も目途がついており、サルで安全を確かめる試験を行いたいとの話も伺っております。
当協会の機関誌JALSA92号（５月連休明け発行予定）において松村先生の「ALS遺伝子治療（AAV９-ADER2血管内投与治療含む）について」の寄稿を紹介予定です。
協会としてALSの原因究明と一日も早い治療法の確立は1986年の協会設立以来の悲願です。今後ともALS克服のために当協会との連携とご協力をお願い申し上げます。
以上
－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－
臨床試験に目的を絞った寄付の方法は今のところありませんが、
郭研究室の活動全般に対する寄付は引き続き可能です。
郭 研究室への寄付ページは下記です。
http://square.umin.ac.jp/teamkwak/newpage20html.html
Zenigata
[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてＡＬＳを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
現在、下記の募集が厚生労働省にて行われており、郭研究室も応募されていると思われます。
（募集期間：1月31日～2月28日）
日本ALS協会より陳情に行って頂きましたが、
公募の内容を審査する審査員が厚生省内に居て、
その方々の審査によって採用されるかどうかが決まるようです。
募集期間が2月28日までなので、結果判明はそれ以降になると思われます。
（ちなみに遺伝子治療の治験資金専用の募金口座の件は、まだALS協会内で検討中のようです。）
――――――――――――――――――――――――――――――――
【平成２６年度厚生労働科学研究費の公募の方針について】
政府は、平成25年6月14日に「日本再興戦略」を閣議決定するとともに、同日、関係閣僚申合せにより決定した「健康・医療戦略」において、「医療分野の研究開発の司令塔機能」として一元的な研究管理の実務を担う新しい独立行政法人（以下「新独法」という。）の設置を目指し、平成26年通常国会に所要の法案を提出することとされております。
このため、平成２６年度厚生労働科学研究費（以下「厚労科研費」という。）については、医療分野の研究開発関連以外の研究課題について、先行して公募を行いました（平成25年11月11日～平成25年12月17日）。本公募は、医療分野の研究開発関連の研究課題についてのものであり、以下のとおり取扱われることとなります。
・ 国が定めた戦略に基づくトップダウンの研究として整理され、本来国が行うべき
研究を国に代わって受託機関が実施する「委託事業」として取り扱われること
・ 研究開始後に厚労科研費事業の実施主体の厚生労働省から新独法への変更がありえること
・ 事業実施主体の変更に伴い、厚労科研費事業のその後の運営・管理についても当該新独法へと移管されること
[詳細] http://www.mhlw.go.jp/bunya/kenkyuujigyou/hojokin-koubo-h26/index2.html
[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてＡＬＳを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
（募集期間：1月31日～2月28日）
日本ALS協会より陳情に行って頂きましたが、
公募の内容を審査する審査員が厚生省内に居て、
その方々の審査によって採用されるかどうかが決まるようです。
募集期間が2月28日までなので、結果判明はそれ以降になると思われます。
（ちなみに遺伝子治療の治験資金専用の募金口座の件は、まだALS協会内で検討中のようです。）
――――――――――――――――――――――――――――――――
【平成２６年度厚生労働科学研究費の公募の方針について】
政府は、平成25年6月14日に「日本再興戦略」を閣議決定するとともに、同日、関係閣僚申合せにより決定した「健康・医療戦略」において、「医療分野の研究開発の司令塔機能」として一元的な研究管理の実務を担う新しい独立行政法人（以下「新独法」という。）の設置を目指し、平成26年通常国会に所要の法案を提出することとされております。
このため、平成２６年度厚生労働科学研究費（以下「厚労科研費」という。）については、医療分野の研究開発関連以外の研究課題について、先行して公募を行いました（平成25年11月11日～平成25年12月17日）。本公募は、医療分野の研究開発関連の研究課題についてのものであり、以下のとおり取扱われることとなります。
・ 国が定めた戦略に基づくトップダウンの研究として整理され、本来国が行うべき
研究を国に代わって受託機関が実施する「委託事業」として取り扱われること
・ 研究開始後に厚労科研費事業の実施主体の厚生労働省から新独法への変更がありえること
・ 事業実施主体の変更に伴い、厚労科研費事業のその後の運営・管理についても当該新独法へと移管されること
[詳細] http://www.mhlw.go.jp/bunya/kenkyuujigyou/hojokin-koubo-h26/index2.html
[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてＡＬＳを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
下記、締め切りました。要望書はＡＬＳ協会に送りました。
ご協力有難うございました！
Zenigata
東京大学の遺伝子治療について、治験準備が整っているにも関わらず
資金難のため治験に進めない状態であることは、このサイトで繰り返しご案内差し上げているとおりです。
１月２７日に日本ＡＬＳ協会が厚生労働省の村木事務次官に対し陳情し、近日中にその審査が行われる予定で、
うまく行けば第１相治験へ国からの資金援助が行われる手はずです。
しかし、首尾よく審査が行かない可能性が無いとは言えず、
また、うまく行っても第２相治験ではさらに巨額の費用が必要となるため、
寄付を受け付けるための口座開設を日本ＡＬＳ協会にお願いしてみようと思います。
下記に文案を作成しました。
連名にご協力いただける方は次の情報をお知らせください。
住所：県名と市名まで
氏名：実名
患者、家族、他 の別
ＡＬＳ協会会員の方はその旨
コメント欄の「非公開コメント」をチェックして送信していただくか、
---------- にメールでご連絡ください。
情報は要望書としてＡＬＳ協会に送信しますが、他に公表することはありません。
２０～３０人集まりましたら締め切らせていただきます。
ではよろしくお願いいたします。
Zenigata
[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてＡＬＳを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
ご協力有難うございました！
Zenigata
東京大学の遺伝子治療について、治験準備が整っているにも関わらず
資金難のため治験に進めない状態であることは、このサイトで繰り返しご案内差し上げているとおりです。
１月２７日に日本ＡＬＳ協会が厚生労働省の村木事務次官に対し陳情し、近日中にその審査が行われる予定で、
うまく行けば第１相治験へ国からの資金援助が行われる手はずです。
しかし、首尾よく審査が行かない可能性が無いとは言えず、
また、うまく行っても第２相治験ではさらに巨額の費用が必要となるため、
寄付を受け付けるための口座開設を日本ＡＬＳ協会にお願いしてみようと思います。
下記に文案を作成しました。
連名にご協力いただける方は次の情報をお知らせください。
住所：県名と市名まで
氏名：実名
患者、家族、他 の別
ＡＬＳ協会会員の方はその旨
コメント欄の「非公開コメント」をチェックして送信していただくか、
---------- にメールでご連絡ください。
情報は要望書としてＡＬＳ協会に送信しますが、他に公表することはありません。
２０～３０人集まりましたら締め切らせていただきます。
ではよろしくお願いいたします。
Zenigata
[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてＡＬＳを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
1月27日、日本ＡＬＳ協会が厚生労働省の村木事務次官に対し、
東大遺伝子治療法の早期治験開始に向けた協力要請を行いました。
以下、日本ＡＬＳ協会のＨＰ情報の転載です。
－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－
１月２７日の午後、岡部宏生副会長、橋本みさお相談役他が村木厚子厚生労働事務次官を新年挨拶のため訪問し、難病新法に対する取組のお礼と追加でお願いしたいＡＬＳ治療研究予算に関して陳情しました。
陳情は平成26年度ＡＬＳ治療研究班の継続拡充とＡＬＳ遺伝子治療（東京大学：郭伸先生らによる「AAV9－ADAR2の血管内投与による治療法開発」）および神経・筋難病疾患の進行抑制治療効果を得るための肢装着型ロボット（HAL-HN01）に関する医師主導治験（代表：中島孝先生）の推進と、ＨＡＬの生体電位を利用した技術によるコミュニケーション支援機器の実用製品化の促進等をお願いしました。
（詳細は別紙要望書を参照）
次官は私達の要望によく耳を傾けて戴き、これからの難病新法の法制化に向けた協力要請があり、また陳情内容を関係部門に伝えるとのお話がありました。
その後、医政局と健康局の担当課を訪問しました。
来年度の国の研究費助成の公募は近日中に開始される予定とのことです。
（金澤常務理事より）
－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－
厚生労働省に対する要望書は下記にてダウンロードできます。
http://www.alsjapan.org/__uploads/documents/13909089597811390908965.pdf
上記の要望書をご覧いただけるとわかりますが、東大遺伝子治療の治験開始の件が非常に大きな比重をもって陳情されています。国からの費用サポートが出れば、非常に迅速で確実です。まだ予算が出るかはわかりませんが、ＡＬＳ協会から積極的な協力姿勢を得られたことは、私たちにとって大きな前進です。
Zenigata
[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてＡＬＳを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
東大遺伝子治療法の早期治験開始に向けた協力要請を行いました。
以下、日本ＡＬＳ協会のＨＰ情報の転載です。
－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－
１月２７日の午後、岡部宏生副会長、橋本みさお相談役他が村木厚子厚生労働事務次官を新年挨拶のため訪問し、難病新法に対する取組のお礼と追加でお願いしたいＡＬＳ治療研究予算に関して陳情しました。
陳情は平成26年度ＡＬＳ治療研究班の継続拡充とＡＬＳ遺伝子治療（東京大学：郭伸先生らによる「AAV9－ADAR2の血管内投与による治療法開発」）および神経・筋難病疾患の進行抑制治療効果を得るための肢装着型ロボット（HAL-HN01）に関する医師主導治験（代表：中島孝先生）の推進と、ＨＡＬの生体電位を利用した技術によるコミュニケーション支援機器の実用製品化の促進等をお願いしました。
（詳細は別紙要望書を参照）
次官は私達の要望によく耳を傾けて戴き、これからの難病新法の法制化に向けた協力要請があり、また陳情内容を関係部門に伝えるとのお話がありました。
その後、医政局と健康局の担当課を訪問しました。
来年度の国の研究費助成の公募は近日中に開始される予定とのことです。
（金澤常務理事より）
－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－
厚生労働省に対する要望書は下記にてダウンロードできます。
http://www.alsjapan.org/__uploads/documents/13909089597811390908965.pdf
上記の要望書をご覧いただけるとわかりますが、東大遺伝子治療の治験開始の件が非常に大きな比重をもって陳情されています。国からの費用サポートが出れば、非常に迅速で確実です。まだ予算が出るかはわかりませんが、ＡＬＳ協会から積極的な協力姿勢を得られたことは、私たちにとって大きな前進です。
Zenigata
[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてＡＬＳを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
東京大学の郭研究室からメールを頂戴しました。
現在、寄付に関する問い合わせが多く、個別対応が難しくなってきているようです。
そこで、頂戴した寄付に関する注意点をここに転載させていただきます。
－－－－－－－－－－－－－－－－－－
① 当研究室のホームページに載せた「ご支援のお願い」の趣旨は、
必ずしも臨床試験と直結したものではなく、臨床試験の実現の他、
当研究室が行っているALSの病因解明・治療開発研究全般に対してのご支援のお願いであること。
② この臨床試験を開始するための資金（遺伝子ベクターの作成（受注生産）、臨床検査費用、
人件費など、数千万円程度）の調達がまだできておりません。
しかし、患者様関係者が中心になって計画されている資金集めは、
当研究室への直接の寄附というより、臨床試験開始に限定した資金計画に沿った寄付の方が
適切であるのではないかということ。
③ 現在企画している臨床試験は、動物実験でほぼ技術的には確立した治療法の安全性と効果を
小規模（10人以下）で評価するためのものであり、いきなり大規模な臨床試験を開始しようと
するものではないこと。
④ この小規模の臨床試験で安全性・有効性が確認出来て初めて本格的な臨床試験への移行が可能になること。
その成績如何により、所轄官庁などを含めた第Ⅱ相以降の臨床試験計画を新たに作成する必要があり、
その際には臨床試験の規模により億単位の資金が必要になると予想されること。
－－－－－－－－－－－－－－－
郭 研究室への寄付ページは下記です。
http://square.umin.ac.jp/teamkwak/newpage20html.html
２番で指摘されているように、このページからの寄付は治験に直結した寄付ではありません。
治験に直結した寄付はどのようにすればよいのかについては私のほうから問い合わせさせていただいています。
情報が入りましたらこのページでアップデートさせていただきます。
従いまして、治験に対象を絞った寄付をされたい方は暫くお待ちください。
Zenigata
[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてＡＬＳを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
現在、寄付に関する問い合わせが多く、個別対応が難しくなってきているようです。
そこで、頂戴した寄付に関する注意点をここに転載させていただきます。
－－－－－－－－－－－－－－－－－－
① 当研究室のホームページに載せた「ご支援のお願い」の趣旨は、
必ずしも臨床試験と直結したものではなく、臨床試験の実現の他、
当研究室が行っているALSの病因解明・治療開発研究全般に対してのご支援のお願いであること。
② この臨床試験を開始するための資金（遺伝子ベクターの作成（受注生産）、臨床検査費用、
人件費など、数千万円程度）の調達がまだできておりません。
しかし、患者様関係者が中心になって計画されている資金集めは、
当研究室への直接の寄附というより、臨床試験開始に限定した資金計画に沿った寄付の方が
適切であるのではないかということ。
③ 現在企画している臨床試験は、動物実験でほぼ技術的には確立した治療法の安全性と効果を
小規模（10人以下）で評価するためのものであり、いきなり大規模な臨床試験を開始しようと
するものではないこと。
④ この小規模の臨床試験で安全性・有効性が確認出来て初めて本格的な臨床試験への移行が可能になること。
その成績如何により、所轄官庁などを含めた第Ⅱ相以降の臨床試験計画を新たに作成する必要があり、
その際には臨床試験の規模により億単位の資金が必要になると予想されること。
－－－－－－－－－－－－－－－
郭 研究室への寄付ページは下記です。
http://square.umin.ac.jp/teamkwak/newpage20html.html
２番で指摘されているように、このページからの寄付は治験に直結した寄付ではありません。
治験に直結した寄付はどのようにすればよいのかについては私のほうから問い合わせさせていただいています。
情報が入りましたらこのページでアップデートさせていただきます。
従いまして、治験に対象を絞った寄付をされたい方は暫くお待ちください。
Zenigata
[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてＡＬＳを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
１月１７日のALS研究発表にて、山下先生より東京大学の遺伝子治療の現状が報告されました。(１月２２日アップデート)
1）技術的にはいつでも治験が開始できる状態にある。
2）どの製薬会社も関心を示さず、協力しない。（注）
3）国の補助金は全てiPS研究対象で、遺伝子治療には全く割かれていない。
4）現在は資金集めにファンドを巡り歩いている状態。
5）フランスでは患者会が研究費に20億円を集めたらしい。
6) 少人数で安全確認をする(第1相治験)には数千万円の予算で可能
（注）遺伝子治療の研究は日本での実績がなく、リスクも高く、また安全性の証明に膨大なデータが必要なため、治験の資金提供者である製薬会社は治験に協力しないとのことです。
[追加技術情報]
自治医大のＡＡＶ９の実験がうまく行っていますが、これに呼応して脊髄液への投与が考慮されるようです。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-363.html
さらに詳細がわかりましたら追加します。
Zenigata
[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてＡＬＳを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
1）技術的にはいつでも治験が開始できる状態にある。
2）どの製薬会社も関心を示さず、協力しない。（注）
3）国の補助金は全てiPS研究対象で、遺伝子治療には全く割かれていない。
4）現在は資金集めにファンドを巡り歩いている状態。
5）フランスでは患者会が研究費に20億円を集めたらしい。
6) 少人数で安全確認をする(第1相治験)には数千万円の予算で可能
（注）遺伝子治療の研究は日本での実績がなく、リスクも高く、また安全性の証明に膨大なデータが必要なため、治験の資金提供者である製薬会社は治験に協力しないとのことです。
[追加技術情報]
自治医大のＡＡＶ９の実験がうまく行っていますが、これに呼応して脊髄液への投与が考慮されるようです。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-363.html
さらに詳細がわかりましたら追加します。
Zenigata
[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてＡＬＳを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
１月１７日のALS研究発表会において下記の報告がなされました。
カニクイザル成体6頭、ブタ5頭をつかい、AAVベクターによるマーカー遺伝子(GFP遺伝子)導入実験をおこなった。脊髄液内にマーカー遺伝子を組み込んだAAVベクターを投与し、4週間後に脊髄組織標本を作製したところ、いずれの動物でも中央神経の広範な領域でマーカー遺伝子がより効率よく導入されているのが確認された。
（自治医大：村松氏、飯田氏、宮内氏、伊藤氏、滝野氏、都立神経病院：中野氏）
－－－－－－－－－－－－
遺伝子治療は、1）治療薬が細胞内でうまく働くか、2）治療薬を細胞に届けられるかの２つが鍵だと思います。
これは2）の「治療薬を細胞に届けられるか」について、動物ではネズミのみならずサルとブタでも成功し、かつ脊髄液内に投与することでより効率が上がったということです。
アメリカでも同種の実験がされて、脊髄投与によりより高確率に治療遺伝子導入が出来ることが確認されていましたが、日本でも再確認されたことになりますね
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-352.html
霊長類でも、同じ大きさの脊髄を持つブタでもうまく行くので、人間でも大丈夫と期待できます。
1）の治療薬は東大が既に完成させています。技術的な準備は完了しているようですが、何とかならないでしょうか・・・
Zenigata
[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてＡＬＳを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
カニクイザル成体6頭、ブタ5頭をつかい、AAVベクターによるマーカー遺伝子(GFP遺伝子)導入実験をおこなった。脊髄液内にマーカー遺伝子を組み込んだAAVベクターを投与し、4週間後に脊髄組織標本を作製したところ、いずれの動物でも中央神経の広範な領域でマーカー遺伝子がより効率よく導入されているのが確認された。
（自治医大：村松氏、飯田氏、宮内氏、伊藤氏、滝野氏、都立神経病院：中野氏）
－－－－－－－－－－－－
遺伝子治療は、1）治療薬が細胞内でうまく働くか、2）治療薬を細胞に届けられるかの２つが鍵だと思います。
これは2）の「治療薬を細胞に届けられるか」について、動物ではネズミのみならずサルとブタでも成功し、かつ脊髄液内に投与することでより効率が上がったということです。
アメリカでも同種の実験がされて、脊髄投与によりより高確率に治療遺伝子導入が出来ることが確認されていましたが、日本でも再確認されたことになりますね
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-352.html
霊長類でも、同じ大きさの脊髄を持つブタでもうまく行くので、人間でも大丈夫と期待できます。
1）の治療薬は東大が既に完成させています。技術的な準備は完了しているようですが、何とかならないでしょうか・・・
Zenigata
[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてＡＬＳを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html