・Neuralstem社の神経幹細胞移植であるNSI-566の第2相臨床試験の結果速報が本日Press Releaseにて公表されました
▽今回の第2相臨床試験は、オープン試験であり、合計15名の歩行可能なALS患者を対象に、9ヶ月間で行われました。
▽移植された幹細胞の量は、3名ずつ５つの群にわけられ、頸髄領域では幹細胞が100万個から800万個までの量で移植され、最後の3名については腰髄領域にも800万個が移植されました。
▽この第2相臨床試験の主尺度は安全性の確認となります。二次尺度として有効性に関してのALDFRSなどの各尺度があげられています
▽安全性については、移植した細胞と、移植に用いられた外科的手技の安全性が概ね確認されたとのことです。1名の患者で外科的手技に伴う重大な副作用がみられました。
▽移植後9ヶ月時点における、幹細胞移植による治療反応率は47%でした。治療反応率は、経過観察期間中、ALSFRS尺度の悪化が、ほとんどみられない、もしくは改善がみられた場合とされ、15名中7名がこの定義にあてはまったとのことです。
▽反応がみられた7名の群における移植後9ヶ月時点でのALSFRS尺度の変化は、ベースラインのスコアの93%であり、9ヶ月時点で平均37点でした。
▽反応がみられなかった群では、ALSFRS尺度の変化は、9ヶ月時点でベースラインスコアの35%でした。
▽座位で測定した肺活量（Seated Vital Capacity）については、反応群では、9ヵ月後の肺活量がベースラインの94%以内に収まっていました。
▽この臨床試験において、頸髄領域での合計20箇所、最大800万個の細胞移植手技が、安全で忍容性良好であることが確認されました。また約半数が治療反応群であることが確認されました。
▽Neuralstem社は2015年中にさらに大規模な多施設臨床試験の開始を予定しています。NSI-566はFDAからorphan drugの指定を受けています
引用元
http://investor.neuralstem.com/2015-03-12-Neuralstem-Announces-Topline-Results-Of-Phase-II-ALS-Trial
・Neuralstem社のCEOがwebcastをまもなく行う予定です。こちらの情報も確認してみます。
▽今回の第2相臨床試験は、オープン試験であり、合計15名の歩行可能なALS患者を対象に、9ヶ月間で行われました。
▽移植された幹細胞の量は、3名ずつ５つの群にわけられ、頸髄領域では幹細胞が100万個から800万個までの量で移植され、最後の3名については腰髄領域にも800万個が移植されました。
▽この第2相臨床試験の主尺度は安全性の確認となります。二次尺度として有効性に関してのALDFRSなどの各尺度があげられています
▽安全性については、移植した細胞と、移植に用いられた外科的手技の安全性が概ね確認されたとのことです。1名の患者で外科的手技に伴う重大な副作用がみられました。
▽移植後9ヶ月時点における、幹細胞移植による治療反応率は47%でした。治療反応率は、経過観察期間中、ALSFRS尺度の悪化が、ほとんどみられない、もしくは改善がみられた場合とされ、15名中7名がこの定義にあてはまったとのことです。
▽反応がみられた7名の群における移植後9ヶ月時点でのALSFRS尺度の変化は、ベースラインのスコアの93%であり、9ヶ月時点で平均37点でした。
▽反応がみられなかった群では、ALSFRS尺度の変化は、9ヶ月時点でベースラインスコアの35%でした。
▽座位で測定した肺活量（Seated Vital Capacity）については、反応群では、9ヵ月後の肺活量がベースラインの94%以内に収まっていました。
▽この臨床試験において、頸髄領域での合計20箇所、最大800万個の細胞移植手技が、安全で忍容性良好であることが確認されました。また約半数が治療反応群であることが確認されました。
▽Neuralstem社は2015年中にさらに大規模な多施設臨床試験の開始を予定しています。NSI-566はFDAからorphan drugの指定を受けています
引用元
http://investor.neuralstem.com/2015-03-12-Neuralstem-Announces-Topline-Results-Of-Phase-II-ALS-Trial
・Neuralstem社のCEOがwebcastをまもなく行う予定です。こちらの情報も確認してみます。
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・2月9日にNeuralstem社の神経幹細胞NSI-566の第1相臨床試験の長期経過が報告されました
▽第1相臨床試験において腰髄領域に10箇所、頸髄領域に5箇所、各10万個の最高用量の細胞移植を受けた3名の患者の長期経過です
▽移植後1200日時点でのALSFRS-Rで評価された臨床症状が図示されています
▽その結果によると、3名のうち1名は、移植前よりも良好な状態となっており、残り2名は移植前と同じ状態を維持しているとのことです
▽詳細はこちらのページからダウンロードできるスライドの14ページに示されている実際の図をご参照ください
http://investor.neuralstem.com/index.php?s=126&item=168
▽現在実施中の第2相臨床試験は第1四半期（3月末まで）に結果が得られる見込みとのことで、こちらのほうも期待されます
▽第1相臨床試験において腰髄領域に10箇所、頸髄領域に5箇所、各10万個の最高用量の細胞移植を受けた3名の患者の長期経過です
▽移植後1200日時点でのALSFRS-Rで評価された臨床症状が図示されています
▽その結果によると、3名のうち1名は、移植前よりも良好な状態となっており、残り2名は移植前と同じ状態を維持しているとのことです
▽詳細はこちらのページからダウンロードできるスライドの14ページに示されている実際の図をご参照ください
http://investor.neuralstem.com/index.php?s=126&item=168
▽現在実施中の第2相臨床試験は第1四半期（3月末まで）に結果が得られる見込みとのことで、こちらのほうも期待されます
▽SOD1変異モデルマウスにおいて、神経前駆細胞の投与は、運動神経を保護し、病態進行遅延効果をもたらすことが知られています。ミシガン大学の研究グループとNeuralstem社は、ALSに対するヒト脊髄幹細胞移植の第1相臨床試験を行い、安全性と実現可能性について検討しました。その結果、脊髄幹細胞の脊髄内移植は安全で、実現可能であることがわかりました
▽現在第2相臨床試験が進行中です。同時に、動物モデルを用いて、ヒト脊髄幹細胞移植がいかにして治療的効果をもたらすのか、その機序についての実験的研究が進められてきました。その過程において、インスリン様成長因子-I(IGF-I)が神経保護作用に寄与することが判明しました
▽IGF-IはALSに対する前臨床試験において、治療的有効性が期待できる結果の得られている成長因子の一種であり、研究グループは、自己分泌（分泌した物質が自身に作用する）によるIGF-I産生が、幹細胞の効果を増強する可能性があることをつきとめました
▽IGF-Iの産生量が通常の脊髄幹細胞の6倍の産生能力がある幹細胞と、通常の幹細胞を比較することにより、IGF-Iの産生が、グリア細胞由来神経栄養因子（GDNF）の産生を促進し、幹細胞自身の増殖能や分化能に影響することなく、神経突起伸長を促進することがわかりました
▽さらに、研究者らは、IGF-Iの産生が増加することで、興奮毒性に起因した運動神経傷害からの保護作用が増強することを確認しました。
▽これらの所見は、神経幹細胞と、自己分泌での成長因子産生とが協働的にALSにおける運動神経保護作用を増強することを示唆しています。
（この研究は、アメリカ、ミシガン大学のLunnらによって報告され、平成26年12月23日付のStem Cells誌に掲載されました）
引用元
http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/stem.1933/abstract
▽現在第2相臨床試験が進行中です。同時に、動物モデルを用いて、ヒト脊髄幹細胞移植がいかにして治療的効果をもたらすのか、その機序についての実験的研究が進められてきました。その過程において、インスリン様成長因子-I(IGF-I)が神経保護作用に寄与することが判明しました
▽IGF-IはALSに対する前臨床試験において、治療的有効性が期待できる結果の得られている成長因子の一種であり、研究グループは、自己分泌（分泌した物質が自身に作用する）によるIGF-I産生が、幹細胞の効果を増強する可能性があることをつきとめました
▽IGF-Iの産生量が通常の脊髄幹細胞の6倍の産生能力がある幹細胞と、通常の幹細胞を比較することにより、IGF-Iの産生が、グリア細胞由来神経栄養因子（GDNF）の産生を促進し、幹細胞自身の増殖能や分化能に影響することなく、神経突起伸長を促進することがわかりました
▽さらに、研究者らは、IGF-Iの産生が増加することで、興奮毒性に起因した運動神経傷害からの保護作用が増強することを確認しました。
▽これらの所見は、神経幹細胞と、自己分泌での成長因子産生とが協働的にALSにおける運動神経保護作用を増強することを示唆しています。
（この研究は、アメリカ、ミシガン大学のLunnらによって報告され、平成26年12月23日付のStem Cells誌に掲載されました）
引用元
http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/stem.1933/abstract
Neuralstem社のPress Relaeseからです
▽Neuralstem社の神経幹細胞であるNSI-566を用いた第1相臨床試験の結果、移植したNSI-566神経幹細胞は、移植を受けた6名のALS患者において、移植後最大で2.5年生着していることがわかりました。
▽移植後当初は免疫抑制剤を使用し、NSI-566に対する免疫応答が抑制されていましたが、免疫抑制剤を中止後の期間と、移植を受けた脊髄部位のDNA組成との関連がなかったとのことで、このことは免疫抑制剤を中止後も、移植されたNSI-566細胞が長期間生着していたことを示唆するものだということです。
▽NSI-566由来のDNAの比率は、全DNAの0.67-5.04％でした。
▽NSI-566による治療が成功するためには、NSI-566の長期間にわたる生着と分化が必要でした。これにより、NSI-566由来の神経栄養因子による運動神経細胞の保護が期待され、NSI-566はALS罹患運動神経細胞に対する看護的機能を発揮することが期待されます。
▽今回の結果は、実際にNSI-566細胞が長期間生着し、期待通りに分化することを証明したものといえます。
▽現在NSI-566を用いた第2相臨床試験が進行中で、移植手術は2014年7月に終了しました。さらに多施設での臨床試験の開始が2015年に予定されています。NSI-566はFDAよりorphan drug（希少疾病用医薬品）としての認可を得ています
元記事
http://investor.neuralstem.com/2014-11-10-Neuralstem-Announces-Publication-Of-Long-Term-Cell-Survival-From-Phase-I-NSI-566-ALS-Study-In-The-Journal-Annals-Of-Clinical-And-Translational-Neurology
▽Neuralstem社の神経幹細胞であるNSI-566を用いた第1相臨床試験の結果、移植したNSI-566神経幹細胞は、移植を受けた6名のALS患者において、移植後最大で2.5年生着していることがわかりました。
▽移植後当初は免疫抑制剤を使用し、NSI-566に対する免疫応答が抑制されていましたが、免疫抑制剤を中止後の期間と、移植を受けた脊髄部位のDNA組成との関連がなかったとのことで、このことは免疫抑制剤を中止後も、移植されたNSI-566細胞が長期間生着していたことを示唆するものだということです。
▽NSI-566由来のDNAの比率は、全DNAの0.67-5.04％でした。
▽NSI-566による治療が成功するためには、NSI-566の長期間にわたる生着と分化が必要でした。これにより、NSI-566由来の神経栄養因子による運動神経細胞の保護が期待され、NSI-566はALS罹患運動神経細胞に対する看護的機能を発揮することが期待されます。
▽今回の結果は、実際にNSI-566細胞が長期間生着し、期待通りに分化することを証明したものといえます。
▽現在NSI-566を用いた第2相臨床試験が進行中で、移植手術は2014年7月に終了しました。さらに多施設での臨床試験の開始が2015年に予定されています。NSI-566はFDAよりorphan drug（希少疾病用医薬品）としての認可を得ています
元記事
http://investor.neuralstem.com/2014-11-10-Neuralstem-Announces-Publication-Of-Long-Term-Cell-Survival-From-Phase-I-NSI-566-ALS-Study-In-The-Journal-Annals-Of-Clinical-And-Translational-Neurology
Neuralstem社の平成26年9月22日付けのPress Releaseより
▽NSI-566を用いた第1相臨床試験は合計15名を対象に行われましたが、最も高用量の幹細胞移植を受けた3名のその後の経過についての報告です。
▽主として安全性確認のために行われた第1相臨床試験ですが、最後の３名に対しては頸髄領域と腰髄領域の２ヶ所に、第１相臨床試験で用いられた用量では最も高用量の幹細胞移植が行われました。１回当たり１０万個の幹細胞移植を頸髄に5回、腰髄領域に10回行われています。
▽移植から3年経過しましたが、うち1名では移植前の時点よりも機能的に改善しており、残る2名も機能的に移植前と同じレベルを維持できているということです。
▽現在用量を増やして第2相臨床試験が進行中ですが、現段階で予定していた最高用量の移植まで到達したということで、最高用量の移植対象者では、腰髄領域と頸髄領域とに20回ずつ、それぞれ40万個の幹細胞移植が行われるということです。この用量は、第1相臨床試験の最高用量の10倍以上とのことです。
第2相臨床試験の結果が期待されます。
▽NSI-566を用いた第1相臨床試験は合計15名を対象に行われましたが、最も高用量の幹細胞移植を受けた3名のその後の経過についての報告です。
▽主として安全性確認のために行われた第1相臨床試験ですが、最後の３名に対しては頸髄領域と腰髄領域の２ヶ所に、第１相臨床試験で用いられた用量では最も高用量の幹細胞移植が行われました。１回当たり１０万個の幹細胞移植を頸髄に5回、腰髄領域に10回行われています。
▽移植から3年経過しましたが、うち1名では移植前の時点よりも機能的に改善しており、残る2名も機能的に移植前と同じレベルを維持できているということです。
▽現在用量を増やして第2相臨床試験が進行中ですが、現段階で予定していた最高用量の移植まで到達したということで、最高用量の移植対象者では、腰髄領域と頸髄領域とに20回ずつ、それぞれ40万個の幹細胞移植が行われるということです。この用量は、第1相臨床試験の最高用量の10倍以上とのことです。
第2相臨床試験の結果が期待されます。
Neuralstem NSI-566治験、2番目第2相治験1番目の被験者のＴＶ映像を見つけました。
http://www.myfoxatlanta.com/story/23887451/risky-surgery-provides-hope-for-als-patients
色々アナウンサーがしゃべっていますが、新しい情報はありません。
時間があまり無く翻訳、要約する時間が無いため、とりあえずリンクだけ掲載します。
第1相の結果から推察すると、この人の病気の進行が止まりそうな気がしますね。
治験は来年6月まで続きますので来年後半に結果が出るでしょう。
最大で第1相治験の11倍の細胞投与を行うとの事です。
Zenigata
[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてＡＬＳを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
http://www.myfoxatlanta.com/story/23887451/risky-surgery-provides-hope-for-als-patients
色々アナウンサーがしゃべっていますが、新しい情報はありません。
時間があまり無く翻訳、要約する時間が無いため、とりあえずリンクだけ掲載します。
第1相の結果から推察すると、この人の病気の進行が止まりそうな気がしますね。
治験は来年6月まで続きますので来年後半に結果が出るでしょう。
最大で第1相治験の11倍の細胞投与を行うとの事です。
Zenigata
[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてＡＬＳを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
Neuralstem NSI-566の第2相治験（来年6月終了予定）が現在実行されていますが、その第1相治験にて脊髄に幹細胞の移植を受けた患者の半数が手術から2年以上経過後も症状の進行の停止、鈍化または改善傾向が継続しています。移植された幹細胞を本人の免疫システムから保護するため、臓器移植を受けた人が使う免疫抑制剤を継続投与する必要があります。
移植された細胞が定着していることは確認されていますが、この効果が同時に使用される免疫抑制剤の効果による可能性もあるとして、免疫抑制剤を使った治験(アメリカ・第2相からスタート)が始まろうとしています。
ALSの原因または進行プロセスが免疫システムと関連しているという見解は広く指示されているため、免疫抑制剤単独での効果も十分期待できるということになります。
もし、この治療法に効果があるとわかれば、既に薬があるわけなので比較的短期間で薬を手にすることが出来る可能性があります。うまくいくといいですね。
詳細
http://alsn.mda.org/news/multicenter-trial-test-immunosuppression-als
Zenigata
[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてＡＬＳを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、
日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。
この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
移植された細胞が定着していることは確認されていますが、この効果が同時に使用される免疫抑制剤の効果による可能性もあるとして、免疫抑制剤を使った治験(アメリカ・第2相からスタート)が始まろうとしています。
ALSの原因または進行プロセスが免疫システムと関連しているという見解は広く指示されているため、免疫抑制剤単独での効果も十分期待できるということになります。
もし、この治療法に効果があるとわかれば、既に薬があるわけなので比較的短期間で薬を手にすることが出来る可能性があります。うまくいくといいですね。
詳細
http://alsn.mda.org/news/multicenter-trial-test-immunosuppression-als
Zenigata
[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてＡＬＳを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、
日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。
この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
Neuralstem NSI-566第2相治験において15人中3人目の手術を10月2日に完了したそうです。
現状では特に懸念される副作用などは見られていないとの事です。
原文
http://www.michigandaily.com/news/new-treatments-als-reach-phase-ii-trial
なお、同治験は来年６月に完了予定で、第１相治験に比べて、最大１１倍の幹細胞を投与する予定です。
下記、Neuralstem NSI-566の第２相治験に関する既掲載の情報です。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-292.html
Zenigata
[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてＡＬＳを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、
日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。
この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
現状では特に懸念される副作用などは見られていないとの事です。
原文
http://www.michigandaily.com/news/new-treatments-als-reach-phase-ii-trial
なお、同治験は来年６月に完了予定で、第１相治験に比べて、最大１１倍の幹細胞を投与する予定です。
下記、Neuralstem NSI-566の第２相治験に関する既掲載の情報です。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-292.html
Zenigata
[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてＡＬＳを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、
日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。
この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
こんにちは、Zenigataです。Neuralstem NSI-566の最新情報を掲載いたします。
第２相治験の期間が第１相治験に比べてかなり短くなっています。
[Neuralstem NSI-566 第２相治験がスタート]
９月１０日、Neuralstem社の発表によると他人由来のES細胞ベースの神経幹細胞を用いた神経細胞再生治療法であるNSI-566について、第２相治験を開始し、既に最初の患者の手術を完了した。第２相治験は、既に終了した第１相治験より投与細胞量を増やし、安全な最大投与量を調べるための治験であり、２０１４年の６月に完了する予定。
http://investor.neuralstem.com/phoenix.zhtml?c=203908&p=irol-newsArticle&ID=1853465&highlight=
Neuralstem社のNSI-566は失われた神経細胞の再生を目指す治療方法で、堕胎された胎児のES細胞を使って行われる治療法である。患者由来のiPS細胞を使った場合には現状ではALS症状をもつ神経細胞が再生されてしまうため再生治療をおこなう意味がない。そこで他人由来のES細胞を使っているが、自己の細胞ではないので体内に異物が入った際に働く拒絶反応が発生する。これを抑えるための免疫抑制剤の併用が必要となる。
第１相治験の結果、特定条件を満たす患者についてALSの進行を長期にわたって鈍化、停止または改善させる結果が出ており、また移植された細胞が定着していることも確認されている。
一方、Brainstorm社のNurOwnは現存する自己の神経細胞を温存するための治療法で、神経細胞を保護するグリア細胞となる幹細胞を脊髄に注入する。神経細胞の再生を目指すものではないが、第１相治験の結果、特定の投与方法に従った患者グループの全員に効果が確認されている。第２a相治験のニュースが間もなく発表され、治験のベースをアメリカ国内に移した第２b相治験の開始が今年の末に予定されている。
[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてＡＬＳを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、
日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。
この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
第２相治験の期間が第１相治験に比べてかなり短くなっています。
[Neuralstem NSI-566 第２相治験がスタート]
９月１０日、Neuralstem社の発表によると他人由来のES細胞ベースの神経幹細胞を用いた神経細胞再生治療法であるNSI-566について、第２相治験を開始し、既に最初の患者の手術を完了した。第２相治験は、既に終了した第１相治験より投与細胞量を増やし、安全な最大投与量を調べるための治験であり、２０１４年の６月に完了する予定。
http://investor.neuralstem.com/phoenix.zhtml?c=203908&p=irol-newsArticle&ID=1853465&highlight=
Neuralstem社のNSI-566は失われた神経細胞の再生を目指す治療方法で、堕胎された胎児のES細胞を使って行われる治療法である。患者由来のiPS細胞を使った場合には現状ではALS症状をもつ神経細胞が再生されてしまうため再生治療をおこなう意味がない。そこで他人由来のES細胞を使っているが、自己の細胞ではないので体内に異物が入った際に働く拒絶反応が発生する。これを抑えるための免疫抑制剤の併用が必要となる。
第１相治験の結果、特定条件を満たす患者についてALSの進行を長期にわたって鈍化、停止または改善させる結果が出ており、また移植された細胞が定着していることも確認されている。
一方、Brainstorm社のNurOwnは現存する自己の神経細胞を温存するための治療法で、神経細胞を保護するグリア細胞となる幹細胞を脊髄に注入する。神経細胞の再生を目指すものではないが、第１相治験の結果、特定の投与方法に従った患者グループの全員に効果が確認されている。第２a相治験のニュースが間もなく発表され、治験のベースをアメリカ国内に移した第２b相治験の開始が今年の末に予定されている。
[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてＡＬＳを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、
日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。
この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
前代未聞の二年間、幹細胞が患者の小グループでルー·ゲーリック病の進行、2〜5年生存率は破壊的な状態を、遅くしている。
"我々は、今では筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者の命を拡張し、大幅に自分たちの生活の質を改善している。彼らは今、この疾患を持つ質の高い人生を暮らしている、"Neuralstem CEOリチャード·ガー氏は述べています。
http://www.biosciencetechnology.com/articles/2013/05/fda-approved-stem-cell-trial-dramatically-slows-als
"我々は、今では筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者の命を拡張し、大幅に自分たちの生活の質を改善している。彼らは今、この疾患を持つ質の高い人生を暮らしている、"Neuralstem CEOリチャード·ガー氏は述べています。
http://www.biosciencetechnology.com/articles/2013/05/fda-approved-stem-cell-trial-dramatically-slows-als
直接は関係ないのですが、NeuralstemのNSI-566を脊髄損傷に転用する研究がなされているようで、かなりの成果があったようです。
そもそもNSI-566は人間の神経幹細胞ですが、脊髄を損傷したマウスに投与したところ、運動能力に改善が見られ、痙攣が減っているとのことです。
http://phoenix.corporate-ir.net/phoenix.zhtml?c=203908&p=irol-newsArticle&ID=1824467&highlight=
そもそもNSI-566は人間の神経幹細胞ですが、脊髄を損傷したマウスに投与したところ、運動能力に改善が見られ、痙攣が減っているとのことです。
http://phoenix.corporate-ir.net/phoenix.zhtml?c=203908&p=irol-newsArticle&ID=1824467&highlight=
Zenigataさんからの新着情報です。
NeuralstemがNSI-566の第１相治験について追加情報のプレスリリースを出しましたので翻訳しました。ではでは。
http://investor.neuralstem.com/phoenix.zhtml?c=203908&p=irol-newsArticle&ID=1822100&highlight=
１７日金曜日にルーマニアブカレストで行われた医学シンポジウムにおいて「幹細胞治療における最近の進展」と題した談話で、Neuralstem社のNSI-566の第１相治験について追加報告され、Neuralstem社のプレスリリースで報告されているので、要点だけ抜粋します。第１相治験では１５名の患者のうち１２名には腰部または頚部のみ、３名は腰部および頚部に幹細胞の注入を受けています。
Feldman博士の報告によると、６人の被験者の病状は、術後およそ７００から８５０日経過した今、安定した非常にゆっくりとした進行か、改善傾向にある。さらにこの患者グループには２つの医学的共通性がある。つまり、彼らには錐体路障害（この病気の形態で脳幹の錐体路付近の運動神経を早期に破壊し、典型的には四肢麻痺型より早く進行する）が無かった事、さらに、病気の早期に幹細胞治療を受けている事（発症から平均２年１ヶ月）。病状が安定または改善している患者のうち２名は頚部と腰部に注入を受けた３名のうちの２名である。
（全１５名のうち）残りの９名の被験者について、３名は移植時にすでに長期にわたって患っており（５．６年、１１．６年、１２.７年）典型的でないＡＬＳの症状を示し、症状の進行軌跡もほとんど変化が無かった。Feldman博士の報告では、最終的に６名の患者は移植の７－３０か月後に亡くなった。２名については移植のときに錐体路障害が発生していた。
「総合すると、錐体路障害が無い事と早期治療を行う事が病気の進行を遅らせ、機能的に改善する事さえできると、これらの事前結果が示している」とFerdman博士と結論付けた。Ferdman博士はA.Alfred Taubman医学研究所のディレクターでミシガン健康システム大学のALS診療研究所のディレクターでもあり、NeuralStem社の非報酬コンサルタントである。
NeuralstemがNSI-566の第１相治験について追加情報のプレスリリースを出しましたので翻訳しました。ではでは。
http://investor.neuralstem.com/phoenix.zhtml?c=203908&p=irol-newsArticle&ID=1822100&highlight=
１７日金曜日にルーマニアブカレストで行われた医学シンポジウムにおいて「幹細胞治療における最近の進展」と題した談話で、Neuralstem社のNSI-566の第１相治験について追加報告され、Neuralstem社のプレスリリースで報告されているので、要点だけ抜粋します。第１相治験では１５名の患者のうち１２名には腰部または頚部のみ、３名は腰部および頚部に幹細胞の注入を受けています。
Feldman博士の報告によると、６人の被験者の病状は、術後およそ７００から８５０日経過した今、安定した非常にゆっくりとした進行か、改善傾向にある。さらにこの患者グループには２つの医学的共通性がある。つまり、彼らには錐体路障害（この病気の形態で脳幹の錐体路付近の運動神経を早期に破壊し、典型的には四肢麻痺型より早く進行する）が無かった事、さらに、病気の早期に幹細胞治療を受けている事（発症から平均２年１ヶ月）。病状が安定または改善している患者のうち２名は頚部と腰部に注入を受けた３名のうちの２名である。
（全１５名のうち）残りの９名の被験者について、３名は移植時にすでに長期にわたって患っており（５．６年、１１．６年、１２.７年）典型的でないＡＬＳの症状を示し、症状の進行軌跡もほとんど変化が無かった。Feldman博士の報告では、最終的に６名の患者は移植の７－３０か月後に亡くなった。２名については移植のときに錐体路障害が発生していた。
「総合すると、錐体路障害が無い事と早期治療を行う事が病気の進行を遅らせ、機能的に改善する事さえできると、これらの事前結果が示している」とFerdman博士と結論付けた。Ferdman博士はA.Alfred Taubman医学研究所のディレクターでミシガン健康システム大学のALS診療研究所のディレクターでもあり、NeuralStem社の非報酬コンサルタントである。
Zenigataさんからの情報です。いつもありがとうございます。感謝！
ちょっと大きいニュースが出ましたので頑張って夜中に翻訳しました！
FDAからNSI-566の投与量増量治験の開始にGOサインがでました！
意外に少人数（１５人）で行われますので、治験期間が短縮されるかもしれないですね。
最大の予定投与量も第１相の１１倍近くの細胞を投与するので、よりはっきりした効果が見られるかもしれません。開始前から結果が楽しみです。
－－－－－－－
FDAがALS幹細胞治験を認可
Neuralstemは、NSI-566の神経幹細胞(治療法)の第2相増量/安全性(確認)治験をALS患者について行う事になった。
Marylandのバイオセラピー会社、Neuralstem社はNSI-566神経幹細胞(治療法)のALS患者への第2相治験を行うためのFDAの認可を受領した事を本日発表した。
神経幹細胞は筋肉を制御する神経細胞(運動神経)と脳内にグリア(一種の運動神経補助細胞)を生成する。Neuralstem社はこの臨床試験が患者の呼吸機能を改善し生存期間を伸長することを期待している。
この治験は安全性評価と最大投与許容量を決定するためにプランニングされており、下記の2つのセンターに拡大して行われる。
・アトランタEmory大学MDA/ALSセンター、 (第1相治験が行われた場所)主席調査員Jonathan Glass氏
・Michigan大学ALSクリニックAnn Arbor健康システム、主席調査員 Eva Feldman氏
最大投与許容量を決定
調査員たちは１５人の参加者を予定しており、参加者は５つの異なる投与量のグループに分けられる。最初の１２人の患者は首付近の脊髄に幹細胞の注入を受ける。最後の３人は腰部と首付近の両方の脊髄に注入を受ける。
(治験参加の)適性基準は、歩行可能である事と、治験を受けるセンターの地理的近郊に住んでいる事である。
Neuralstem社の会長で主席科学役員のKarl Jose氏は「第２相治験の目的は、脊髄の原因部分と思しき箇所に直接注入を行った第１相治験と同じ方法を使って、最大許容投与量の情報を得る事だ」と４月１７日発行の Neuralstem プレスリリースで話している。「第1相治験では我々はたった５回の注入から始めて１０万個の細胞を最大１５回注入した。第２相治験では安全を確認しながら１回当たり４０万個の細胞を、最大４０回注入する。」
第１相の期待できる結果に立脚
この新たな第２相治験は、治験調査員たちが１５人の患者に１８回の幹細胞移植を成功させて完了している第１相治験に続くものである。（３人の初期の治験参加者はFDAから治験の最期に再参加する事を許可されている）
最初の１２人の患者は腰部脊髄に幹細胞の注入を受けた。最初に歩行能力を失った患者に行い、次に歩行可能な患者に施術した。さらに治験は頚部脊髄に対する移植に進んだ。３人の患者は頚部のみに移植を受け、最後の３人は最初に腰部脊髄のみに移植をうけていたが、再度頚部脊髄に移植を受けている。
この治験の結果より、移植に使われた細胞と外科技術は十分認容できるものであり、細胞は長期間生き残った。さらにひとつの患者グループの結果からは、この臨床治験が病気の進行を妨げているように見えている。
アメリカ合衆国ベースで最初に行われたALS患者対象の脊髄・幹細胞治験は２０１０年１月にEmory大学MDA・ALSセンターで開始された
原文
http://alsn.mda.org/news/fda-approves-als-stem-cell-trial
より詳しい情報
http://investor.neuralstem.com/phoenix.zhtml?c=203908&p=irol-newsArticle&ID=1807567&highlight=
ちょっと大きいニュースが出ましたので頑張って夜中に翻訳しました！
FDAからNSI-566の投与量増量治験の開始にGOサインがでました！
意外に少人数（１５人）で行われますので、治験期間が短縮されるかもしれないですね。
最大の予定投与量も第１相の１１倍近くの細胞を投与するので、よりはっきりした効果が見られるかもしれません。開始前から結果が楽しみです。
－－－－－－－
FDAがALS幹細胞治験を認可
Neuralstemは、NSI-566の神経幹細胞(治療法)の第2相増量/安全性(確認)治験をALS患者について行う事になった。
Marylandのバイオセラピー会社、Neuralstem社はNSI-566神経幹細胞(治療法)のALS患者への第2相治験を行うためのFDAの認可を受領した事を本日発表した。
神経幹細胞は筋肉を制御する神経細胞(運動神経)と脳内にグリア(一種の運動神経補助細胞)を生成する。Neuralstem社はこの臨床試験が患者の呼吸機能を改善し生存期間を伸長することを期待している。
この治験は安全性評価と最大投与許容量を決定するためにプランニングされており、下記の2つのセンターに拡大して行われる。
・アトランタEmory大学MDA/ALSセンター、 (第1相治験が行われた場所)主席調査員Jonathan Glass氏
・Michigan大学ALSクリニックAnn Arbor健康システム、主席調査員 Eva Feldman氏
最大投与許容量を決定
調査員たちは１５人の参加者を予定しており、参加者は５つの異なる投与量のグループに分けられる。最初の１２人の患者は首付近の脊髄に幹細胞の注入を受ける。最後の３人は腰部と首付近の両方の脊髄に注入を受ける。
(治験参加の)適性基準は、歩行可能である事と、治験を受けるセンターの地理的近郊に住んでいる事である。
Neuralstem社の会長で主席科学役員のKarl Jose氏は「第２相治験の目的は、脊髄の原因部分と思しき箇所に直接注入を行った第１相治験と同じ方法を使って、最大許容投与量の情報を得る事だ」と４月１７日発行の Neuralstem プレスリリースで話している。「第1相治験では我々はたった５回の注入から始めて１０万個の細胞を最大１５回注入した。第２相治験では安全を確認しながら１回当たり４０万個の細胞を、最大４０回注入する。」
第１相の期待できる結果に立脚
この新たな第２相治験は、治験調査員たちが１５人の患者に１８回の幹細胞移植を成功させて完了している第１相治験に続くものである。（３人の初期の治験参加者はFDAから治験の最期に再参加する事を許可されている）
最初の１２人の患者は腰部脊髄に幹細胞の注入を受けた。最初に歩行能力を失った患者に行い、次に歩行可能な患者に施術した。さらに治験は頚部脊髄に対する移植に進んだ。３人の患者は頚部のみに移植を受け、最後の３人は最初に腰部脊髄のみに移植をうけていたが、再度頚部脊髄に移植を受けている。
この治験の結果より、移植に使われた細胞と外科技術は十分認容できるものであり、細胞は長期間生き残った。さらにひとつの患者グループの結果からは、この臨床治験が病気の進行を妨げているように見えている。
アメリカ合衆国ベースで最初に行われたALS患者対象の脊髄・幹細胞治験は２０１０年１月にEmory大学MDA・ALSセンターで開始された
原文
http://alsn.mda.org/news/fda-approves-als-stem-cell-trial
より詳しい情報
http://investor.neuralstem.com/phoenix.zhtml?c=203908&p=irol-newsArticle&ID=1807567&highlight=
Zenigataさん！！いつもありがとうございます。
ＢｒａｉｎｓｔｏｒｍのＮｕｒｏｗｎに少し後れを取っている2番目の幹細胞治療法であるNeuralstem社のNSI-566について面白い記事を見つけましたので翻訳しました。
どうもやはり幹細胞療法は効果がありそうですね。これで完治はできないですが、症状を逆行させる事はできるようです。
今年後半にメキシコでⅠ/Ⅱ相治験を行う事になっており、アメリカではⅡ相治験がＦＤＡの許可待ちになっているようです。原文のリンクを最後に載せてありますが、そこにアメリカのテレビ局で放映されたニュース映像が出ています。
－－－－－－－－－－－－－－－
＜Ｈｅｎｒｙ郡の男性が実験的ＡＬＳ幹細胞手術を受ける。＞
アトランタ-ヘンリー郡に住む3人の子を持つ父親が、危険な最先端の脊髄手術を一度のみならず、二度受けた。
テッド・ハラダは第15番目で最後の人幹細胞移植を受けるALS患者である。
彼は世界中が関心を寄せるEmory研究の一角を担っているのである。
外科医たちは単に細胞を脊髄に注入するだけだ－細胞は、すべての呼吸、動作、筋肉を制御する脊髄にさらされる事になる。
テッドとミシェル・ハラダは以前にもこれを経験していた。彼らは結婚して18年目。テッド(40歳)は2年前にALSと診断されている。「私はこれが正しい事だと確信している。そしてこれが正しいと思うのは、自分を助けるだけでなく、助けを求めている人がたくさん居るからだ。」とハラダは言う。
テッドは、ALS、すなわちルーゲーリック病は自発呼吸ができなくなるまで進行的に筋肉を止めて行く事を知っている。
テッドはEmoryで、人類最初のALS患者向けの人間幹細胞の治験にボランティアで参加した。
彼は3人の子供たち14歳の息子、12歳の娘、8歳の娘のために危険を冒したのだという。
「しかし、それらは本当に最先端の科学で私に効果のあるものだった。」とハラダは話した。
医者たちは１２年前に堕胎された胎児の幹細胞を使用している。
それらはNeuralstemと言う会社の研究室で培養され、増殖されたものだ。
彼らはALS患者の脊髄に直接その幹細胞を注入しているのである。
１７ヶ月前、その細胞はテッドの足を制御する下部脊髄に注入された。
「今、この病気は良くならない病気だ。したがって自発的に回復した患者は見たことがない。（勝手に）よくなる事は無いのだ。」と、Emory病院の神経科医であるDr. Jonathan Glassは言った。
しかし、テッドは良くなった。すぐに彼は彼のMcDonough近隣を杖無しで歩けるようになった。
１５人の測定可能なまでに病状が回復した患者のうちの一人だ。
「何が起こったかを見た後で、どうすればこれを信用しない事ができるのか？
つまり、これが安全性確認のための治験である事は理解しているが、それでも私が目撃した結果は、無視も否定もできないものだ。」とハラダは話した。
Glassは「説明するのが難しい。（つまり）これは予想外だった。しかし、すばらしい事だ。」と話した。
しかし、最近また体が弱くなり始めたため、テッドはもう一度手術するために戻ってきた。
Glassは「私はリスクの説明を彼にしたし、彼はリスクについて理解している。リスクは大きい。」と話す。
テッドは「しかし、私の一部が『一度効果があっただろう、何故２度効果がないと言えるのだ』と言ってるんだよ」と話す。
テッドの２度目の手術の前にGlassは幹細胞がまだ生きているか確認した。
手術を行うためには最低でも70％の幹細胞が生存している必要がある。テッドのケースでは86.3％が生存していた。
今回で神経外科医のNick BoulisにとってEmoryでの１８回目の幹細胞移植である。
「我々は頚部の脊髄に５回の注射を行う」とBolisは言った。
EmoryとMichigan大学は頚部に焦点を絞っている。なぜならそこの神経は呼吸を制御しているからだ。
「だから患者は亡くなるのだ。ALS患者が亡くなるのは呼吸ができなくなるからだ。」とGlassは話す。
細胞はテッドの脊髄の2cm区分に注入された。この治験の唯一の目標はこの手術と細胞が安全である事であって、効果を確認する事ではない。
しかし、研究室の調査は幹細胞が損傷を受け、または死につつある脊髄神経の修復を手助けするかもしれない事を示唆している。
6時間近く手術室に居たあと外科治療は完了した。5日後、テッドは「私は大丈夫だ」と話した。
現在Emory/Michiganチームはすべての安全性データをＦＤＡをに持込み、およそ1年間に渡る次の治験への許可を申請している。
原文
http://www.myfoxatlanta.com/story/19388052/henry-county-man-undergoes-experimental-als-stem-cell-surgery
ＢｒａｉｎｓｔｏｒｍのＮｕｒｏｗｎに少し後れを取っている2番目の幹細胞治療法であるNeuralstem社のNSI-566について面白い記事を見つけましたので翻訳しました。
どうもやはり幹細胞療法は効果がありそうですね。これで完治はできないですが、症状を逆行させる事はできるようです。
今年後半にメキシコでⅠ/Ⅱ相治験を行う事になっており、アメリカではⅡ相治験がＦＤＡの許可待ちになっているようです。原文のリンクを最後に載せてありますが、そこにアメリカのテレビ局で放映されたニュース映像が出ています。
－－－－－－－－－－－－－－－
＜Ｈｅｎｒｙ郡の男性が実験的ＡＬＳ幹細胞手術を受ける。＞
アトランタ-ヘンリー郡に住む3人の子を持つ父親が、危険な最先端の脊髄手術を一度のみならず、二度受けた。
テッド・ハラダは第15番目で最後の人幹細胞移植を受けるALS患者である。
彼は世界中が関心を寄せるEmory研究の一角を担っているのである。
外科医たちは単に細胞を脊髄に注入するだけだ－細胞は、すべての呼吸、動作、筋肉を制御する脊髄にさらされる事になる。
テッドとミシェル・ハラダは以前にもこれを経験していた。彼らは結婚して18年目。テッド(40歳)は2年前にALSと診断されている。「私はこれが正しい事だと確信している。そしてこれが正しいと思うのは、自分を助けるだけでなく、助けを求めている人がたくさん居るからだ。」とハラダは言う。
テッドは、ALS、すなわちルーゲーリック病は自発呼吸ができなくなるまで進行的に筋肉を止めて行く事を知っている。
テッドはEmoryで、人類最初のALS患者向けの人間幹細胞の治験にボランティアで参加した。
彼は3人の子供たち14歳の息子、12歳の娘、8歳の娘のために危険を冒したのだという。
「しかし、それらは本当に最先端の科学で私に効果のあるものだった。」とハラダは話した。
医者たちは１２年前に堕胎された胎児の幹細胞を使用している。
それらはNeuralstemと言う会社の研究室で培養され、増殖されたものだ。
彼らはALS患者の脊髄に直接その幹細胞を注入しているのである。
１７ヶ月前、その細胞はテッドの足を制御する下部脊髄に注入された。
「今、この病気は良くならない病気だ。したがって自発的に回復した患者は見たことがない。（勝手に）よくなる事は無いのだ。」と、Emory病院の神経科医であるDr. Jonathan Glassは言った。
しかし、テッドは良くなった。すぐに彼は彼のMcDonough近隣を杖無しで歩けるようになった。
１５人の測定可能なまでに病状が回復した患者のうちの一人だ。
「何が起こったかを見た後で、どうすればこれを信用しない事ができるのか？
つまり、これが安全性確認のための治験である事は理解しているが、それでも私が目撃した結果は、無視も否定もできないものだ。」とハラダは話した。
Glassは「説明するのが難しい。（つまり）これは予想外だった。しかし、すばらしい事だ。」と話した。
しかし、最近また体が弱くなり始めたため、テッドはもう一度手術するために戻ってきた。
Glassは「私はリスクの説明を彼にしたし、彼はリスクについて理解している。リスクは大きい。」と話す。
テッドは「しかし、私の一部が『一度効果があっただろう、何故２度効果がないと言えるのだ』と言ってるんだよ」と話す。
テッドの２度目の手術の前にGlassは幹細胞がまだ生きているか確認した。
手術を行うためには最低でも70％の幹細胞が生存している必要がある。テッドのケースでは86.3％が生存していた。
今回で神経外科医のNick BoulisにとってEmoryでの１８回目の幹細胞移植である。
「我々は頚部の脊髄に５回の注射を行う」とBolisは言った。
EmoryとMichigan大学は頚部に焦点を絞っている。なぜならそこの神経は呼吸を制御しているからだ。
「だから患者は亡くなるのだ。ALS患者が亡くなるのは呼吸ができなくなるからだ。」とGlassは話す。
細胞はテッドの脊髄の2cm区分に注入された。この治験の唯一の目標はこの手術と細胞が安全である事であって、効果を確認する事ではない。
しかし、研究室の調査は幹細胞が損傷を受け、または死につつある脊髄神経の修復を手助けするかもしれない事を示唆している。
6時間近く手術室に居たあと外科治療は完了した。5日後、テッドは「私は大丈夫だ」と話した。
現在Emory/Michiganチームはすべての安全性データをＦＤＡをに持込み、およそ1年間に渡る次の治験への許可を申請している。
原文
http://www.myfoxatlanta.com/story/19388052/henry-county-man-undergoes-experimental-als-stem-cell-surgery
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