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・世界中で行われているALSに関する臨床試験について最新の情報となるようにしたいと思います（2022年11月30日現在）
(更新情報)
2022年11月30日 RNS60の第2相試験終了
血漿交換療法の第2相試験終了
自家造血幹細胞移植第1/2相試験終了
超高用量メチルコバラミン第3相試験終了
ILBの第2相試験終了
Triumeqの第3相試験追加
ABBV-CLS-7262の第3相試験追加
Tideglusibの第2相試験追加
LAM-002Aの第2相試験追加
baricitinibの第2相試験追加
SAR443820の第2相試験追加
芍薬甘草湯の第2相試験追加
PTC857の第2相試験追加
AL001の第2相試験追加
イストラデフィリンの第2相試験追加
PrimeCの第2相試験追加
IFB-088の第2相試験追加
2021年10月31日 tofersenの第3相試験終了
2021年7月31日 remdesemtivの第3相試験を追加
CK-2127107の第2相試験を削除（remdesemtivとして第3相試験開始のため）
2021年4月30日 自家骨髄単核球細胞移植の第2相試験追加
BIIB067（tofersen）の第3相試験追加
2021年3月31日 β-ヒドロキシ酪酸の第2相試験追加
2021年2月28日 ION363の第3相試験追加
RT001の第2相試験追加
NeuroNata-Rの第3相試験追加
2020年12月31日 ポリフェノール＋デュタステリドの第2相試験追加
Engensisの第2相試験追加
ペランパネルの第2相試験終了
2020年11月30日 NurOwnの第3相試験終了
2020年10月31日 APL-2の第2相試験を追加
ANX005の第2相試験を追加
2020年8月31日 PU-ADの第2相試験を追加
セラクルミンの第2相試験を追加
レボシメンダンの第3相試験が中止
2020年4月30日 AT-1501の第2相試験を追加
2020年3月31日 HEALEY Platformの第2相試験を追加
2020年1月31日 ultomirisの第3相試験を追加
clenbuterolの第2相試験を追加
MICABO-ALSの第2相試験を追加
メトフォルミンの第2相試験を追加
2019年12月31日 経口エダラボン製剤の第3相試験を追加
Ciprofloxacin/Celecoxibの第2相試験を追加
BLZ945の第2相試験を追加
トコトリエノール含有ビタミンE製剤の第2相試験を追加
2019年8月31日 制御性T細胞の第2相試験を追加
2019年7月31日 第2相試験実施中のH.P. Acthar Gelが有害事象（肺炎）により中止
2019年5月31日 tofersen（IONIS-SOD1Rｘ）を第3相に追加
（詳細情報は”続きを読む”から御覧ください）
・世界中で行われているALSに関する臨床試験について最新の情報となるようにしたいと思います（2022年11月30日現在）
(更新情報)
2022年11月30日 RNS60の第2相試験終了
血漿交換療法の第2相試験終了
自家造血幹細胞移植第1/2相試験終了
超高用量メチルコバラミン第3相試験終了
ILBの第2相試験終了
Triumeqの第3相試験追加
ABBV-CLS-7262の第3相試験追加
Tideglusibの第2相試験追加
LAM-002Aの第2相試験追加
baricitinibの第2相試験追加
SAR443820の第2相試験追加
芍薬甘草湯の第2相試験追加
PTC857の第2相試験追加
AL001の第2相試験追加
イストラデフィリンの第2相試験追加
PrimeCの第2相試験追加
IFB-088の第2相試験追加
2021年10月31日 tofersenの第3相試験終了
2021年7月31日 remdesemtivの第3相試験を追加
CK-2127107の第2相試験を削除（remdesemtivとして第3相試験開始のため）
2021年4月30日 自家骨髄単核球細胞移植の第2相試験追加
BIIB067（tofersen）の第3相試験追加
2021年3月31日 β-ヒドロキシ酪酸の第2相試験追加
2021年2月28日 ION363の第3相試験追加
RT001の第2相試験追加
NeuroNata-Rの第3相試験追加
2020年12月31日 ポリフェノール＋デュタステリドの第2相試験追加
Engensisの第2相試験追加
ペランパネルの第2相試験終了
2020年11月30日 NurOwnの第3相試験終了
2020年10月31日 APL-2の第2相試験を追加
ANX005の第2相試験を追加
2020年8月31日 PU-ADの第2相試験を追加
セラクルミンの第2相試験を追加
レボシメンダンの第3相試験が中止
2020年4月30日 AT-1501の第2相試験を追加
2020年3月31日 HEALEY Platformの第2相試験を追加
2020年1月31日 ultomirisの第3相試験を追加
clenbuterolの第2相試験を追加
MICABO-ALSの第2相試験を追加
メトフォルミンの第2相試験を追加
2019年12月31日 経口エダラボン製剤の第3相試験を追加
Ciprofloxacin/Celecoxibの第2相試験を追加
BLZ945の第2相試験を追加
トコトリエノール含有ビタミンE製剤の第2相試験を追加
2019年8月31日 制御性T細胞の第2相試験を追加
2019年7月31日 第2相試験実施中のH.P. Acthar Gelが有害事象（肺炎）により中止
2019年5月31日 tofersen（IONIS-SOD1Rｘ）を第3相に追加
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・ALS NEWS TODAYの4月27日付記事からです
▽HEALEY ALS platformが開始されて3年が経過しました。これまでに2つの薬剤が有望な結果を残しており、いずれも第3相試験の実施に向かっています
▽HEALEY ALS platformは複数の薬剤でプラセボ群を共有するなどの共通の試験プラットフォームを使用して、効率的に治療薬候補を探索するための枠組みです
▽これまでにzilucoplan、verdiperstat、CNM-Au8、pridopidine、SLS-005の5つの薬剤でエントリーが完了し、6番目の薬剤であるABBV-CLS-7262で先月エントリー開始となり、7番目の薬剤であるDNL343は今年後半に開始予定となっています。
▽4つの試験の中間解析結果が公表されており、うちzilucoplanとverdiperstatの2つは有効性が示せませんでした。しかしCNM-Au8は死亡リスクの減少効果を示唆する結果が得られ、pridopidineについては主要評価項目は達成できませんでしたが、進行の早い一群で有効性を示唆する結果が得られたことから第3相試験が予定されています。
引用元
https://alsnewstoday.com/aan-2023/aan-2023-als-treatments-idd-healey-trial-move-toward-phase-3-tests/
▽HEALEY ALS platformが開始されて3年が経過しました。これまでに2つの薬剤が有望な結果を残しており、いずれも第3相試験の実施に向かっています
▽HEALEY ALS platformは複数の薬剤でプラセボ群を共有するなどの共通の試験プラットフォームを使用して、効率的に治療薬候補を探索するための枠組みです
▽これまでにzilucoplan、verdiperstat、CNM-Au8、pridopidine、SLS-005の5つの薬剤でエントリーが完了し、6番目の薬剤であるABBV-CLS-7262で先月エントリー開始となり、7番目の薬剤であるDNL343は今年後半に開始予定となっています。
▽4つの試験の中間解析結果が公表されており、うちzilucoplanとverdiperstatの2つは有効性が示せませんでした。しかしCNM-Au8は死亡リスクの減少効果を示唆する結果が得られ、pridopidineについては主要評価項目は達成できませんでしたが、進行の早い一群で有効性を示唆する結果が得られたことから第3相試験が予定されています。
引用元
https://alsnewstoday.com/aan-2023/aan-2023-als-treatments-idd-healey-trial-move-toward-phase-3-tests/
・ALS NEWS TODAYの4月26日付記事からです
▽Denali社のALS治療薬候補であるDNL343がALS患者を対象とした第1b相試験において良好な忍容性を示しました。この結果はアメリカ神経学会年会で公表されました。
▽DNL343は経口投与可能な小分子であり、統合ストレス応答を減弱させる作用により治療効果が期待されています。統合ストレス応答はストレス下にある細胞で誘発されますが、ALSでは統合ストレス応答が亢進しており、神経細胞を障害すると考えられています。
▽ALS患者28名を対象とした第1b相試験では安全性などが検証されました。その結果、頭痛や倦怠感などの有害事象を認めましたが、安全性は概ね良好でした。健常者を対象とした第1相試験では統合ストレス応答に関連したバイオマーカーの減少が確認されました
▽DNL343は最近HEALEY ALS platformに組み入れられ近日試験開始予定となっています
引用元
https://alsnewstoday.com/news/aan-2023-dnl343-safe-appears-work-intended-phase-1-trial/
▽Denali社のALS治療薬候補であるDNL343がALS患者を対象とした第1b相試験において良好な忍容性を示しました。この結果はアメリカ神経学会年会で公表されました。
▽DNL343は経口投与可能な小分子であり、統合ストレス応答を減弱させる作用により治療効果が期待されています。統合ストレス応答はストレス下にある細胞で誘発されますが、ALSでは統合ストレス応答が亢進しており、神経細胞を障害すると考えられています。
▽ALS患者28名を対象とした第1b相試験では安全性などが検証されました。その結果、頭痛や倦怠感などの有害事象を認めましたが、安全性は概ね良好でした。健常者を対象とした第1相試験では統合ストレス応答に関連したバイオマーカーの減少が確認されました
▽DNL343は最近HEALEY ALS platformに組み入れられ近日試験開始予定となっています
引用元
https://alsnewstoday.com/news/aan-2023-dnl343-safe-appears-work-intended-phase-1-trial/
・ALS NEWS TODAYの4月25日付記事からです
▽FDAはSOD1変異家族性ALSに対する治療薬であるtofersenを条件付きで承認しました。商品名はQalsodyとなります。
▽FDAがALSに対して条件付き承認をしたのは初めてとなります。今後有効性についてさらに検証が必要となります。
▽この承認はtofersenの第3相試験までの解析結果においてニューロフィラメント軽鎖とよばれるバイオマーカーが顕著に減少したことに基づくものです。
▽Qalsodyはくも膜下腔内に投与されます。最初3回は2週間毎に投与され、その後維持療法として1か月毎に投与されます。
▽Biogen社によるとこの治療はearly access programにより34か国で使用可能になるとのことです。費用などは未定となっています。
▽Qalsodyについては、現在発症前のSOD1変異を有する患者に対する第3相試験が行われており、この試験については2026年に結果が判明する予定です
引用元
https://alsnewstoday.com/news/fda-approves-tofersen-now-qalsody-treatment-adults-sod1-als/
▽FDAはSOD1変異家族性ALSに対する治療薬であるtofersenを条件付きで承認しました。商品名はQalsodyとなります。
▽FDAがALSに対して条件付き承認をしたのは初めてとなります。今後有効性についてさらに検証が必要となります。
▽この承認はtofersenの第3相試験までの解析結果においてニューロフィラメント軽鎖とよばれるバイオマーカーが顕著に減少したことに基づくものです。
▽Qalsodyはくも膜下腔内に投与されます。最初3回は2週間毎に投与され、その後維持療法として1か月毎に投与されます。
▽Biogen社によるとこの治療はearly access programにより34か国で使用可能になるとのことです。費用などは未定となっています。
▽Qalsodyについては、現在発症前のSOD1変異を有する患者に対する第3相試験が行われており、この試験については2026年に結果が判明する予定です
引用元
https://alsnewstoday.com/news/fda-approves-tofersen-now-qalsody-treatment-adults-sod1-als/
・ALS NEWS TODAYの4月21日付記事からです
▽Arrowhead社は現在同社のSOD1変異ALSに対する治療薬候補であるARO-SOD1の臨床試験を開始予定です。
▽ARO-SOD1はRNA干渉を利用し、有害なSOD1タンパク質の発現を抑制することで治療的効果を発揮することが期待されています。
▽SOD1変異は孤発性ALSの2％、家族性ALSの20％においてみられる遺伝子変異です。
▽ARO-SOD1はSOD1 mRNAに結合する小分子であり、くも膜下腔内投与されます。動物実験ではSOD1 mRNAを95％減少させることが確認されました。また単回投与により、この効果が長期間持続することも確認されており、年間4回未満の投与回数でよい可能性があります。
▽2025年までに臨床試験を開始したいとしています。
引用元
https://alsnewstoday.com/news/arrowhead-will-seek-ok-test-rna-therapy-aro-sod1-clinical-trial/
▽Arrowhead社は現在同社のSOD1変異ALSに対する治療薬候補であるARO-SOD1の臨床試験を開始予定です。
▽ARO-SOD1はRNA干渉を利用し、有害なSOD1タンパク質の発現を抑制することで治療的効果を発揮することが期待されています。
▽SOD1変異は孤発性ALSの2％、家族性ALSの20％においてみられる遺伝子変異です。
▽ARO-SOD1はSOD1 mRNAに結合する小分子であり、くも膜下腔内投与されます。動物実験ではSOD1 mRNAを95％減少させることが確認されました。また単回投与により、この効果が長期間持続することも確認されており、年間4回未満の投与回数でよい可能性があります。
▽2025年までに臨床試験を開始したいとしています。
引用元
https://alsnewstoday.com/news/arrowhead-will-seek-ok-test-rna-therapy-aro-sod1-clinical-trial/
・ALS NEWS TODAYの4月17日付記事からです
▽QurAlis社のALS治療薬候補であるQRL-201のカナダでの第1相試験において投薬が開始されました。
▽QRL-201は神経成長と修復に必要なタンパク質であるstathmin-2の産生を亢進させ、ALSに対する治療的効果が期待されている薬剤です。ALSではstathmin-2濃度が減少していることがしられています
▽この第1相試験では64名のALS患者がエントリーされプラセボ対照で安全性や忍容性が検証される予定です。
▽TDP-43が正常な機能が果たせないとstathmin-2のmRNAが正常に産生されず、stathmin-2タンパク質濃度が減少します。動物実験ではstathmin-2濃度を増加させることにより治療的効果が観察されました
▽試験は2025年までに終了予定となっています
引用元
https://alsnewstoday.com/news/dosing-phase-1-clinical-trial-als-qrl-201-protect-neurons/
▽QurAlis社のALS治療薬候補であるQRL-201のカナダでの第1相試験において投薬が開始されました。
▽QRL-201は神経成長と修復に必要なタンパク質であるstathmin-2の産生を亢進させ、ALSに対する治療的効果が期待されている薬剤です。ALSではstathmin-2濃度が減少していることがしられています
▽この第1相試験では64名のALS患者がエントリーされプラセボ対照で安全性や忍容性が検証される予定です。
▽TDP-43が正常な機能が果たせないとstathmin-2のmRNAが正常に産生されず、stathmin-2タンパク質濃度が減少します。動物実験ではstathmin-2濃度を増加させることにより治療的効果が観察されました
▽試験は2025年までに終了予定となっています
引用元
https://alsnewstoday.com/news/dosing-phase-1-clinical-trial-als-qrl-201-protect-neurons/
間葉性幹細胞移植により生存期間延長効果・ALS NEWS TODAYの4月14日付記事からです ▽2002年から2006年にかけて行われた19名のALS患者を対象に行われた間葉系幹細胞移植の2つの第1相試験の事後解析結果がCytotherapy誌に公表されました。 ▽この報告によると、間葉系幹細胞移植を受けた患者においては永続的な人工換気を必要とするまでの期間が予想された時期よりも約4年間延長したとのことです ▽19名の患者のうち13名において予想された期間よりも人工換気導入までの期間が延長し、1名は予想より短い期間で導入されました。 ▽間葉系幹細胞移植の長期的な有用性については今後さらに検証が必要とされています 引用元 https://alsnewstoday.com/news/msc-stem-cell-transplants-extend-survival-4-years-als-patients/
・ALS NEWS TODAYの4月14日付記事からです
▽2002年から2006年にかけて行われた19名のALS患者を対象に行われた間葉系幹細胞移植の2つの第1相試験の事後解析結果がCytotherapy誌に公表されました。
▽この報告によると、間葉系幹細胞移植を受けた患者においては永続的な人工換気を必要とするまでの期間が予想された時期よりも約4年間延長したとのことです
▽19名の患者のうち13名において予想された期間よりも人工換気導入までの期間が延長し、1名は予想より短い期間で導入されました。
▽間葉系幹細胞移植の長期的な有用性については今後さらに検証が必要とされています
引用元
https://alsnewstoday.com/news/msc-stem-cell-transplants-extend-survival-4-years-als-patients/
▽2002年から2006年にかけて行われた19名のALS患者を対象に行われた間葉系幹細胞移植の2つの第1相試験の事後解析結果がCytotherapy誌に公表されました。
▽この報告によると、間葉系幹細胞移植を受けた患者においては永続的な人工換気を必要とするまでの期間が予想された時期よりも約4年間延長したとのことです
▽19名の患者のうち13名において予想された期間よりも人工換気導入までの期間が延長し、1名は予想より短い期間で導入されました。
▽間葉系幹細胞移植の長期的な有用性については今後さらに検証が必要とされています
引用元
https://alsnewstoday.com/news/msc-stem-cell-transplants-extend-survival-4-years-als-patients/